2025年9月2日，施維雅（Servier）與IDEAYA Biosciences宣布達成一項高達5.3億美元的獨家許可協(xié)議，旨在將PKC（蛋白激酶C）抑制劑darovasterib推向全球市場，為葡萄膜黑色素瘤患者（MU）帶來新的治療希望。

施維雅與IDEAYA的此次合作堪稱醫(yī)藥行業(yè)BD交易的典范。根據(jù)協(xié)議，施維雅將獲得darovasterib在美國以外地區(qū)的監(jiān)管和商業(yè)權(quán)利，而IDEAYA則保留其在美國市場的權(quán)益。

交易金額的構(gòu)成更是體現(xiàn)了雙方對項目的高度期待。IDEAYA將首先獲得2.1億美元的首付款。隨后，根據(jù)監(jiān)管和商業(yè)里程碑的達成，IDEAYA還將獲得最高達3.2億美元的額外付款，包括1億美元的監(jiān)管里程碑付款和2.2億美元的商業(yè)里程碑付款。

此外，施維雅還將按凈銷售額的兩位數(shù)百分比向IDEAYA支付特許權(quán)使用費。這種多層次的付款結(jié)構(gòu)，既為IDEAYA提供了研發(fā)資金支持，也將雙方的利益緊密綁定，形成了風(fēng)險共擔(dān)、利益共享的合作模式。

01.

靶向療法直擊預(yù)后差、易轉(zhuǎn)移眼癌

葡萄膜黑色素瘤是一種罕見但極具侵襲性的眼部癌癥，起源于葡萄膜，包括虹膜、睫狀體和脈絡(luò)膜。雖然發(fā)病率不高，但由于其容易轉(zhuǎn)移到身體其他部位，尤其是肝臟，因此預(yù)后較差。目前，葡萄膜黑色素瘤的治療選擇有限，主要包括放射治療、腫瘤手術(shù)切除或在嚴重情況下進行眼球摘除。

這些傳統(tǒng)治療方法不僅效果有限，還會對患者的生活質(zhì)量造成嚴重影響。放射治療可能導(dǎo)致視力下降和其他眼部并發(fā)癥，而眼球摘除則會導(dǎo)致患者失明，給患者的心理和生理帶來雙重打擊。因此，開發(fā)新的、更有效的治療方法，成為葡萄膜黑色素瘤患者的迫切需求。

darovasterib的出現(xiàn)，為葡萄膜黑色素瘤患者帶來了新的希望。對MU患者而言，darovasterib不僅是抗癌藥物，更是保留視力、重拾尊嚴的希望。從行業(yè)視角看，此次合作彰顯了生物醫(yī)藥企業(yè)攻克罕見病的決心，其“基礎(chǔ)研究-臨床轉(zhuǎn)化-全球開發(fā)”的模式，或?qū)楦嗪币姴≈委熖峁┛蓮?fù)制的范本。

02.

IDEAYA：精準腫瘤學(xué)的創(chuàng)新先鋒

成立于2015年的IDEAYA Biosciences，雖然年輕，卻已在精準腫瘤學(xué)領(lǐng)域嶄露頭角，猶如一顆冉冉升起的新星。IDEAYA專注于利用合成致死（synthetic lethality）原理開發(fā)精準腫瘤療法，這一創(chuàng)新的研發(fā)理念使其在眾多生物醫(yī)藥企業(yè)中脫穎而出。

合成致死的概念源于遺傳學(xué)，指的是兩個非致死基因同時失活時會導(dǎo)致細胞死亡。IDEAYA將這一原理應(yīng)用于腫瘤治療，通過識別腫瘤細胞中特有的基因突變，開發(fā)出能夠選擇性殺死腫瘤細胞而不影響正常細胞的藥物。

darovasterib作為IDEAYA的核心產(chǎn)品，是一款強效、選擇性的PKC抑制劑。PKC是一種在細胞信號傳導(dǎo)中起重要作用的酶，在多種腫瘤的發(fā)生發(fā)展中扮演著關(guān)鍵角色。darovasterib通過抑制PKC的活性，能夠阻斷腫瘤細胞的生長和擴散，從而達到治療腫瘤的目的。

與傳統(tǒng)的腫瘤治療方法相比，darovasterib具有明顯的優(yōu)勢。傳統(tǒng)治療方法如化療，往往缺乏特異性，在殺死腫瘤細胞的同時也會損傷正常細胞，導(dǎo)致嚴重的副作用。而darovasterib作為一種靶向治療藥物，能夠精準地作用于腫瘤細胞，減少對正常細胞的損傷，提高治療的安全性和有效性。

darovasterib的臨床進展令人矚目。目前，該藥物正在全球范圍內(nèi)開展多項臨床試驗，包括一項評估darovasterib與克唑替尼聯(lián)合用于HLA-A2陰性轉(zhuǎn)移性葡萄膜黑色素瘤患者一線治療的2/3期隨機試驗（NCT05987332），以及一項評估darovasterib單藥作為新輔助治療用于原發(fā)性葡萄膜黑色素瘤的2期隨機試驗（NCT05907954）。

darovasterib研發(fā)節(jié)點一覽

這些監(jiān)管認可不僅是對darovasterib臨床價值的肯定，也將加速其研發(fā)和審批進程，讓患者更快地獲得這一創(chuàng)新治療藥物。

03.

施維雅的百年轉(zhuǎn)型之路：從心血管巨頭到腫瘤新銳

成立于1954年的施維雅，作為全球少數(shù)由基金會運營的制藥企業(yè)，其獨特架構(gòu)賦予超越短期盈利的戰(zhàn)略視野，研發(fā)投入占比常年保持在20%以上。

歷經(jīng)近70年在心血管領(lǐng)域的深耕積累，施維雅于2018年通過收購Shire腫瘤業(yè)務(wù)正式布局腫瘤領(lǐng)域，獲得Oncospar（培門冬酶）和Onivyde（伊立替康脂質(zhì)體注射液）等核心產(chǎn)品。

2022年10月，施維雅發(fā)布2030戰(zhàn)略目標與全新品牌標識，明確將腫瘤學(xué)列為戰(zhàn)略增長支柱，系統(tǒng)性地將“攻克未滿足臨床需求”的理念從心血管疾病領(lǐng)域延伸至腫瘤治療，通過持續(xù)加碼研發(fā)投入，聚焦罕見腫瘤創(chuàng)新療法開發(fā)，為患者帶來更多治療新選擇。

施維雅構(gòu)建起覆蓋多個癌種的研發(fā)矩陣，重點布局靶向治療與免疫聯(lián)合療法。其在精準醫(yī)療領(lǐng)域持續(xù)發(fā)力，例如通過收購BN104（一個處于臨床階段的menin抑制劑）開發(fā)針對攜帶特定基因突變的急性白血病療法，并與艾德生物合作開發(fā)IDH1/2基因突變伴隨診斷試劑，展現(xiàn)出對特定基因變異人群的治療探索。

此次引進darovasterib并與研發(fā)方開展全球合作，是施維雅在罕見腫瘤、尤其是眼部腫瘤（葡萄膜黑色素瘤）領(lǐng)域的重要戰(zhàn)略性補強。根據(jù)雙方披露，后續(xù)將推進覆蓋新輔助、輔助及轉(zhuǎn)移性不同治療情境的注冊性臨床試驗，從而加速該藥在全球的臨床證據(jù)生成與注冊路徑。

施維雅憑借其覆蓋近140個國家的全球商業(yè)網(wǎng)絡(luò)，在歐洲、亞太等區(qū)域擁有深厚的市場拓展基礎(chǔ)。它建立了涵蓋注冊申報、市場準入、銷售推廣、終端覆蓋在內(nèi)的完整商業(yè)化能力，能為產(chǎn)品提供一站式支持。在研發(fā)協(xié)同方面，施維雅已與包括MD安德森癌癥中心在內(nèi)的多家國際頂尖醫(yī)療機構(gòu)開展合作，以提升臨床試驗效率。

這些資源將助力darovasterib加速全球開發(fā)進程，參考同類靶向藥物的平均審批周期，施維雅有望優(yōu)化其在美國以外地區(qū)的上市時間。

●BD模式、精準腫瘤學(xué)與罕見病生態(tài)的三重進化

生物醫(yī)藥行業(yè)正經(jīng)歷深刻變革，創(chuàng)新合作與技術(shù)突破重塑發(fā)展格局。施維雅與IDEAYA圍繞darovasterib的合作，不僅為葡萄膜黑色素瘤患者帶來靶向治療新可能，更在BD交易模式、精準腫瘤學(xué)及罕見病領(lǐng)域展現(xiàn)出突破性意義，成為行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的典型樣本。

●BD交易：從單點授權(quán)到生態(tài)共建

施維雅與IDEAYA達成高達5.3億美元的合作協(xié)議，標志著醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略合作進入“深度協(xié)同”新階段。

傳統(tǒng)BD模vs深度協(xié)同模式對比圖

雙方將共同承擔(dān)研發(fā)成本并協(xié)同推動臨床和商業(yè)化進程，構(gòu)建了一種超越傳統(tǒng)“授權(quán)付款”的合作范式，體現(xiàn)出醫(yī)藥行業(yè)在戰(zhàn)略合作中的新型合作趨勢。

未來，預(yù)計會出現(xiàn)更多創(chuàng)新藥合作將采用類似的深度捆綁模式，加速稀缺醫(yī)療資源的高效配置。

●精準腫瘤學(xué)：從靶點發(fā)現(xiàn)到智能診療

darovasterib的研發(fā)歷程印證了精準腫瘤學(xué)的進化路徑。從基于PKC靶點的精準抑制，到通過HLA-A2陰性生物標志物進行患者分層，其開發(fā)過程充分體現(xiàn)了“靶點-藥物-人群”的精準匹配。隨著AI驅(qū)動的藥物發(fā)現(xiàn)、單細胞測序等技術(shù)突破，未來的腫瘤治療將形成“基因檢測-智能分析-個性化用藥”的閉環(huán)體系，為患者提供真正意義上的定制化治療方案。

●罕見病領(lǐng)域：從孤兒藥開發(fā)到生態(tài)構(gòu)建

此次合作對罕見病領(lǐng)域具有示范效應(yīng)。葡萄膜黑色素瘤作為發(fā)病率僅年平均發(fā)病率為每百萬5-10例的罕見癌癥[1]，通過企業(yè)合作實現(xiàn)了從基礎(chǔ)研究到臨床轉(zhuǎn)化的快速突破。隨著各國孤兒藥政策的完善和真實世界數(shù)據(jù)應(yīng)用的普及，預(yù)計到2028年，據(jù)弗若斯特沙利文全球罕見病藥物市場規(guī)模將突破3000億美元。未來，罕見病治療將形成“政策支持+技術(shù)創(chuàng)新+多方協(xié)作”的生態(tài)系統(tǒng)，讓更多“小眾疾病”患者獲得有效治療。

施維雅與IDEAYA的戰(zhàn)略合作，不僅是商業(yè)利益的共贏，更是對患者生命價值的尊重。當5.3億美元的投入轉(zhuǎn)化為臨床數(shù)據(jù)的突破，我們看到的不僅是一款藥物的誕生，更是整個醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新范式的革新。期待darovasterib早日完成臨床試驗，也期待更多這樣的合作，持續(xù)推動醫(yī)學(xué)進步，為人類健康事業(yè)書寫新的篇章。

參考文獻：

[1] Ortega M A ,Oscar FraileMartínez,Natalio GarcíaHonduvilla,et al.Update on uveal melanoma: Translational research from biology to clinical practice (Review).[J].International Journal of Oncology, 2020(6).DOI:10.3892/IJO.2020.5140.

*封面來源：神筆PRO

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