2025年9月15日，昂拓生物（Arnatar Therapeutics），一家專注于研發(fā)RNA靶向藥物以應(yīng)對嚴(yán)重且缺乏治療手段疾病的生物技術(shù)公司，今日宣布其ART104藥物已于北京時(shí)間2025年9月1日在研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）中完成首例患者給藥，患者全程無不適。目前已完成用藥后第1次訪視，評估未發(fā)現(xiàn)任何藥物相關(guān)副作用，安全性良好。ART104是一款全球首創(chuàng)的反義寡核苷酸（ASO）藥物，旨在從遺傳致病根源治療阿拉杰里綜合征（ALGS）。

該IIT試驗(yàn)由全球公認(rèn)的ALGS研究與治療領(lǐng)域?qū)＜?，?fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院王建設(shè)教授主持開展。本研究將初步評估ART104在ALGS患者中的安全性、藥代/藥效學(xué)（PK/PD）及有效性。

“ART104完成首例患者給藥不僅是昂拓生物的重要里程碑，也是整個(gè)ALGS領(lǐng)域的重要進(jìn)展?！?昂拓生物首席運(yùn)營官兼藥物開發(fā)負(fù)責(zé)人王彥峰博士表示?！巴ㄟ^直接解決Jag1蛋白水平不足的問題，ART104有潛力從根本上改變ALGS患者及其家庭的疾病結(jié)果?！?/p>

關(guān)于ART104：首創(chuàng)的Jag1蛋白增加策略

ART104基于昂拓生物自主研發(fā)的ACT-UP1技術(shù)，是首款旨在上調(diào)Jag1蛋白表達(dá)的ASO治療藥物。Jag1單倍不足導(dǎo)致的低Jag1蛋白水平被認(rèn)為是ALGS的主要致病原因，該病是一種以膽管減少和肝功能障礙為特征的嚴(yán)重多系統(tǒng)疾病。

在臨床前研究中，ART104已初現(xiàn)的優(yōu)勢：

● 在疾病動(dòng)物模型中顯著恢復(fù)肝臟膽管發(fā)育

● 在多項(xiàng)毒理研究中表現(xiàn)出良好的耐受性

ART104已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的罕見病藥物資格（ODD）和兒科罕見病資格（PRDD），凸顯其作為變革性療法的潛力。ART104致力于改變現(xiàn)有治療標(biāo)準(zhǔn)，有望成為首個(gè)針對ALGS根本致病原因的有效治療藥物，實(shí)現(xiàn)從對癥治療到疾病修正治療的跨越。

關(guān)于昂拓生物（Arnatar Therapeutics）

昂拓生物是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于重新定義 RNA 醫(yī)藥的可能性。昂拓生物擁有自主研發(fā)的DARGER? 技術(shù)平臺， 包括優(yōu)化siRNA 基因沉默技術(shù)和首創(chuàng)的寡核苷酸（ASO）上調(diào)蛋白表達(dá)技術(shù)。該雙技術(shù)平臺使 Arnatar 能夠開發(fā)不同 RNA靶向 藥物：既可通過 siRNA 靜默有害的致病因子，也可以通過上調(diào)型 ASO 恢復(fù)關(guān)鍵蛋白功能，從而為過去無法治療的疾病開辟新的治療途徑。公司的研發(fā)管線涵蓋心血管代謝、肝臟、腎臟以及中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病，瞄準(zhǔn)具有高度未滿足醫(yī)療需求的領(lǐng)域。Arnatar 由 RNA 治療領(lǐng)域的領(lǐng)軍人物創(chuàng)立，并獲得頂級生物技術(shù)投資機(jī)構(gòu)的支持，致力于通過 創(chuàng)新型RNA 靶向技術(shù)，開發(fā)并轉(zhuǎn)化為改變生命的、可編程的藥物，造福全球患者。

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