2025年7月，舊金山一家實驗室里。

Joshua Meier盯著屏幕上跳動的分子結(jié)構(gòu)圖，手指微微發(fā)抖。

他的團隊，剛剛用AI完成了一項不可能的任務(wù)。

從零開始設(shè)計抗體，成功率16%。而傳統(tǒng)方法的成功率，還不到0.1%。

跳躍的不僅是數(shù)據(jù)，還有時間和生命。

AI暴力破解抗體設(shè)計

過去，發(fā)現(xiàn)一個新抗體有多難？

兩年前，林薇所在的團隊，用最傳統(tǒng)的方法研發(fā)抗體。

動物免疫、高通量篩選、反復(fù)實驗……

耗時幾個月到幾年，具體多少誰也說不準(zhǔn)。

所耗費的成本平均500萬美元。

最要命的是成功率只有0.1%，像買彩票。

轉(zhuǎn)機出現(xiàn)在2025年。

Chai Discovery公司推出的AI模型Chai-2。

僅僅2周時間，用一塊10塊錢的24孔板就完成。

重要的是成功率16%，是傳統(tǒng)試驗的160倍。

“零樣本”設(shè)計，等于AI連參考答案都不要，直接根據(jù)靶點結(jié)構(gòu)生成抗體。

它不需要任何已知抗體模板，僅憑目標(biāo)抗原的信息，就能在兩周內(nèi)設(shè)計出有效抗體。

類似讓AI憑空畫出一張人臉，還能保證像真人。

Chai-2的核心，是一種被稱為“多模態(tài)生成架構(gòu)”的技術(shù)。

多模態(tài)架構(gòu)，就是把分子結(jié)構(gòu)預(yù)測和生成模型“雜交”，像樂高拼出精確到原子的抗體。

某三甲醫(yī)院免疫科醫(yī)生這么形容它，“以前像在黑暗里摸索，現(xiàn)在AI給了我們夜視儀?！?/p>

2025年，第一個由AI自主發(fā)現(xiàn)的藥物Rentosertib，交出了成績單。

疾病：特發(fā)性肺纖維化（IPF，一種致命肺病）

臨床試驗：北京協(xié)和醫(yī)院牽頭，雙盲對照（最高規(guī)格實驗）

結(jié)果：最高劑量組患者肺功能改善顯著。

臨床試驗最后一公里

說到具體的模型核心，咱也看不懂。

咱就想知道它為什么這么重要？

重點來了，這是AI從紙上談兵，到臨床救命的第一次實錘驗證。

但也別太樂觀哈。

目前進入臨床后期的AI藥物，仍屈指可數(shù)。

技術(shù)的突破，最終要落在患者的病床上。

2025年，一項由AI發(fā)現(xiàn)的藥物和靶點組合的隨機二期臨床試驗，讓整個醫(yī)藥界為之振奮。

這項多中心、雙盲、隨機對照的試驗，針對的是一種名為特發(fā)性肺纖維化（IPF）的致命疾病。

傳統(tǒng)治療方法有限，患者五年生存率不足30%。

而AI賦能發(fā)現(xiàn)的Rentosertib，卻有驚人的療效。

“用藥組數(shù)據(jù)顯示出劑量依賴性藥效?！痹囼炟?fù)責(zé)人徐教授說。

在最高劑量組中，患者的用力肺活量（FVC），有了臨床意義的改善。

更讓人欣慰的是安全性。

整個試驗期間，Rentosertib的耐受性良好，沒有出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。

“這是AI制藥，從實驗室走向臨床的重要一步?！?/strong>徐教授感慨。

“過去，我們常說AI發(fā)現(xiàn)的藥物，能進入中后期臨床的非常有限；現(xiàn)在，這個局面正在被打破?！?/p>

AI的影響，遠(yuǎn)不止于藥物發(fā)現(xiàn)。

它正在滲透到臨床試驗的每一個環(huán)節(jié)，重構(gòu)整個醫(yī)學(xué)生態(tài)。

Medidata公司，利用海量歷史試驗數(shù)據(jù)和AI對比模型。

為BMS設(shè)計的試驗方案，向監(jiān)管機構(gòu)證明了替代終點的有效性。

“這切實做到了為試驗提質(zhì)增效?！盡edidata的宋樂說。

耀乘科技的AuroraPrime平臺，可以自動生成AI報告。

寫臨床研究報告初稿，時間減少了90%，總體節(jié)省了45%的時間。

“研究人員終于能從繁瑣的文檔工作中解放出來，把更多精力放在患者身上。”一位使用過該平臺的研究員說。

據(jù)行業(yè)機構(gòu)預(yù)測，2023年全球AI臨床試驗市場規(guī)模達到19億美元。

預(yù)計2030年將達到105億美元，復(fù)合年增長率為27.6%。

AI制藥的下一站

盡管AI制藥前景光明，但仍要面臨諸多挑戰(zhàn)。

藥物監(jiān)管的滯后性，不可避免。

2025年6月，F(xiàn)DA推出了AI審批工具Elsa。

但因為因輸出內(nèi)容“常出現(xiàn)錯誤或部分失實”，而飽受爭議。

“當(dāng)AI參與監(jiān)管決策時，司法程序可能陷入困境?！狈蓪＜褻onaty指出。

“AI決策，邏輯的透明性和可追溯性，仍是重大挑戰(zhàn)。”

還有數(shù)據(jù)倫理的風(fēng)險。

64%的制藥高管擔(dān)憂安全性，對AI集成保持謹(jǐn)慎態(tài)度。

“在處理大量敏感患者和臨床數(shù)據(jù)的行業(yè)中，風(fēng)險太高。不能采取被動的安全方法?！币晃桓吖苷f。

目前的技術(shù)成熟度有待商榷。

與臨床前研發(fā)不同，臨床試驗中的AI應(yīng)用更接近工程問題。

需要協(xié)調(diào)多方利益、重構(gòu)全局體系。

“投資人向500多家AI驅(qū)動的藥物研發(fā)公司，投入超500億美元。

其中超80%用于研究和早期發(fā)現(xiàn)，臨床開發(fā)階段的投入相對較少。”

一位分析師指出。

但挑戰(zhàn)也意味著機遇。

英矽智能的創(chuàng)始人扎沃隆科夫認(rèn)為，AI驅(qū)動的藥物發(fā)現(xiàn)，要真正獲得全球關(guān)注和認(rèn)同，還需要10到20個臨床重大成功案例。

“未來3年，中國在政策驅(qū)動與臨床資源整合上的優(yōu)勢，或催生全球級AI CRO巨頭?！?/strong>一位券商分析師預(yù)測。

全球AI臨床試驗市場，從2023年19億美元，增加到2030年105億美元。

年增速達到27.6%。

在中國，AI制藥正迎來前政策紅利。

2030年前，要打造50家AI制藥標(biāo)桿企業(yè)。

隨著政策的落地，中國有望在全球AI制藥領(lǐng)域占據(jù)領(lǐng)先地位。

林薇對此深有感觸。

她的團隊正在與國內(nèi)一家AI CRO公司合作，加速新藥研發(fā)。

以前，我們總是跟在別人后面跑；現(xiàn)在，我們終于能自己領(lǐng)跑了。

素材來源

1.《第一財經(jīng)》：AI“零樣本”發(fā)現(xiàn)新抗體，人工智能驅(qū)動的藥物正加速走向臨床

2.《澎湃新聞》：諾獎得主Hassabis預(yù)言成真！AI零樣本發(fā)現(xiàn)新抗體，轟動整個醫(yī)藥圈

3.《21世紀(jì)經(jīng)濟報道：》AI顛覆臨床試驗，千億藥研生態(tài)重構(gòu)

本文作者 | 檸檬雪
責(zé)任編輯 | 淡淡翠
策劃 | 淡淡翠