重癥肌無(wú)力患者有了更便捷的新藥選擇！近日，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)澤盧克布侖鈉（卓倍可）上市許可，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力患者。這是全球首個(gè)且唯一經(jīng)皮下注射、可自行給藥并擁有雙重抑制作用的新一代C5補(bǔ)體抑制劑?；颊咴诩抑袃H需5至8秒即可完成皮下注射，不僅減少了往返醫(yī)院的負(fù)擔(dān)，也幫助他們?cè)诩膊」芾碇蝎@得更大的便利性與獨(dú)立性。

全球約120萬(wàn)名全身型重癥肌無(wú)力患者，約22萬(wàn)在中國(guó)

全身型重癥肌無(wú)力（gMG）是一種罕見(jiàn)、慢性且異質(zhì)性的自身免疫性疾病，主要表現(xiàn)為神經(jīng)肌肉接頭（NMJ）功能障礙。據(jù)弗若斯特沙利文2025年報(bào)告，全球約有120萬(wàn)名全身型重癥肌無(wú)力患者，其中約22萬(wàn)在中國(guó)。全身型重癥肌無(wú)力的常見(jiàn)致病抗體主要包括乙酰膽堿受體（AChR）抗體和肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體。其中，AChR抗體最常見(jiàn)，約80%至90%的患者可檢測(cè)到該抗體。

在AChR抗體陽(yáng)性的患者體內(nèi)，異?？贵w會(huì)激活免疫系統(tǒng)的補(bǔ)體反應(yīng)，最終在神經(jīng)與肌肉的連接處形成“攻膜復(fù)合物”(簡(jiǎn)稱MAC)，破壞神經(jīng)肌肉接頭，導(dǎo)致肌肉無(wú)力及信號(hào)傳遞受損。阻止這一復(fù)合物的形成，可減輕損傷，幫助神經(jīng)維持信號(hào)傳導(dǎo)，保護(hù)肌肉功能。

全身型重癥肌無(wú)力的癥狀通常不可預(yù)測(cè)，且容易反復(fù)波動(dòng)，給長(zhǎng)期管理帶來(lái)挑戰(zhàn)。

“重癥肌無(wú)力是一種需要長(zhǎng)期管理的慢性自身免疫性疾病，其臨床表現(xiàn)常呈階段性波動(dòng)，部分患者在傳統(tǒng)治療下難以實(shí)現(xiàn)持久緩解和功能穩(wěn)定，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。臨床迫切需要更加安全、有效且便捷的創(chuàng)新藥物，為患者提供長(zhǎng)期穩(wěn)定的治療支持?！睆?fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院副院長(zhǎng)、神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、中國(guó)重癥肌無(wú)力協(xié)作組組長(zhǎng)趙重波教授說(shuō)。

患者可在家自行皮下注射，便捷如糖尿病患者使用胰島素

澤盧克布侖鈉的批準(zhǔn)基于Ⅲ期RAISE研究（NCT04115293），研究成果發(fā)表于2023年5月《柳葉刀·神經(jīng)學(xué)》。研究顯示，在AChR抗體陽(yáng)性的全身型重癥肌無(wú)力患者中，該藥物顯著改善MG-ADL和QMG評(píng)分，與安慰劑相比差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。試驗(yàn)結(jié)果顯示，患者在用藥后一周內(nèi)即可出現(xiàn)呼吸、吞咽、說(shuō)話等功能的顯著改善，長(zhǎng)期治療可帶來(lái)平穩(wěn)持久的療效，并減少對(duì)靜脈注射免疫球蛋白（IVIg）和血漿置換（PE）的依賴。

首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)神經(jīng)肌病學(xué)組委員笪宇威教授表示，“澤盧克布侖鈉的出現(xiàn)，為全身型重癥肌無(wú)力治療帶來(lái)重要突破。作為全球首個(gè)可在家中自行皮下注射的C5抑制劑，它不僅賦予患者靈活的用藥方式，更幫助他們?cè)诟谜瓶夭∏榈耐瑫r(shí)，重拾生活的信心。研究顯示，該藥不僅能在一周內(nèi)快速改善癥狀，還能在長(zhǎng)期治療中保持療效平穩(wěn)和生活質(zhì)量持續(xù)提升。這種既快速又持久的治療體驗(yàn)，對(duì)患者而言意義非凡?！?/p>

毫無(wú)疑問(wèn)，澤盧克布侖鈉在居家護(hù)理上的特色，令患者可按需在家進(jìn)行皮下注射，便捷如糖尿病患者使用胰島素，這賦予更多患者安排自己生活的選擇權(quán)。

此次獲批使優(yōu)時(shí)比在中國(guó)同時(shí)提供澤盧克布侖鈉和羅澤利昔珠單抗兩款創(chuàng)新藥物，也成為全球唯一可同時(shí)覆蓋兩種靶向治療方案的生物制藥公司，為全身型重癥肌無(wú)力患者帶來(lái)更豐富、針對(duì)不同醫(yī)療需求的疾病管理選擇。