2025年10月5日至9日，國際帕金森病與運(yùn)動障礙大會（MDS Congress）在美國召開。作為帕金森病與運(yùn)動障礙領(lǐng)域頂級的國際會議，2025 MDS Congress會議聚焦帕金森病、運(yùn)動障礙及相關(guān)神經(jīng)退行性疾病的前沿研究成果，涵蓋基礎(chǔ)研究、臨床治療、多學(xué)科協(xié)作等核心議題，為全球科研和產(chǎn)業(yè)人士展示和交流領(lǐng)域內(nèi)最新進(jìn)展提供了極佳的平臺。

作為全球性盛會，2025 MDS Congress吸引了來自世界各地的人士參與，促進(jìn)了國際科研合作與經(jīng)驗共享。中國企業(yè)在該領(lǐng)域的研究成果也通過本次會議走向國際舞臺，提升了我國在帕金森病研究領(lǐng)域的國際影響力。2025年10月6日，睿健醫(yī)藥科技有限公司（iRegene Therapeutics）在2025 MDS Congress上，受邀對全球首個iPSC來源化學(xué)誘導(dǎo)通用型多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（NouvNeu001）治療中重度帕金森病的開創(chuàng)性研究進(jìn)行口頭報告。

睿健醫(yī)藥獨(dú)特的化學(xué)誘導(dǎo)平臺，及其獨(dú)特優(yōu)勢轉(zhuǎn)化而來的臨床I期的顯著性治療數(shù)據(jù)，獲得了眾多與會臨床專家、投資機(jī)構(gòu)、國際大型藥企及科研院所的極大關(guān)注。更為重要的是，此次睿健醫(yī)藥NouvNeu001相關(guān)研究作為國際帕金森病與運(yùn)動障礙大會上臨床實驗專場的開場報告，不僅代表了國際帕金森病與運(yùn)動障礙協(xié)會對睿健工作的認(rèn)可，更彰顯了國際專業(yè)機(jī)構(gòu)對睿健醫(yī)藥NouvNeu001在帕金森病治療領(lǐng)域開創(chuàng)性工作的關(guān)注和鼓勵。

01

化學(xué)誘導(dǎo)平臺優(yōu)勢

已得到臨床有效驗證

在臨床實驗專場中，睿健醫(yī)藥CEO魏君博士代表睿健團(tuán)隊和臨床試驗團(tuán)隊匯報了睿健化學(xué)誘導(dǎo)平臺的獨(dú)特優(yōu)勢。該平臺基于人工智能（AI）+化學(xué)誘導(dǎo)調(diào)控細(xì)胞分化發(fā)育的研發(fā)思路，能精準(zhǔn)識別并利用特定的“化學(xué)小分子開關(guān)”，在細(xì)胞分化的每個關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)啟動標(biāo)準(zhǔn)化的調(diào)控流程，實現(xiàn)對細(xì)胞功能的精準(zhǔn)控制和多重精細(xì)改造。

值得注意的是，該平臺雖然同樣以細(xì)胞間轉(zhuǎn)化的“命運(yùn)決定因子”（cell fate determinants）作為靶點(diǎn)，但其采用類似化學(xué)靶向藥的機(jī)制，直接通過化合物來實現(xiàn)核心靶點(diǎn)基因的轉(zhuǎn)錄或功能的調(diào)控，從而讓iPSC以一種更安全、更便捷的方式，實現(xiàn)高效均一的大規(guī)模細(xì)胞的精準(zhǔn)轉(zhuǎn)化。這一研發(fā)策略帶來了細(xì)胞藥物生產(chǎn)效率的極大提升，以睿健醫(yī)藥帕金森管線為例，目前已經(jīng)實現(xiàn)了36萬劑的工業(yè)產(chǎn)能。

基于睿健醫(yī)藥獨(dú)創(chuàng)的化學(xué)誘導(dǎo)平臺與優(yōu)化的臨床策略，魏君博士進(jìn)一步介紹了NouvNeu001臨床I期的顯著突破性數(shù)據(jù)。NouvNeu001作為全球首個進(jìn)入臨床階段的化學(xué)誘導(dǎo)通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品，是睿健醫(yī)藥利用專有化學(xué)誘導(dǎo)體系，將iPSC誘導(dǎo)獲得的開創(chuàng)性的高純度、功能加強(qiáng)型的多巴胺能特定亞型前體細(xì)胞。NouvNeu001不僅具有創(chuàng)新性的誘導(dǎo)機(jī)制，其給藥方式同樣值得關(guān)注。其在國際上首次采用“患者獲益優(yōu)先”的單針道立體定向給藥方法，大幅降低了手術(shù)風(fēng)險與相關(guān)不良事件的發(fā)生。

化學(xué)誘導(dǎo)平臺不僅在臨床前研究中展現(xiàn)出顯著優(yōu)勢，其治療優(yōu)勢在臨床I期也得到了進(jìn)一步驗證：睿健醫(yī)藥化學(xué)誘導(dǎo)平臺對通用型細(xì)胞產(chǎn)品的免疫原性進(jìn)行了安全優(yōu)化。因此，患者在術(shù)后第六個月停止使用免疫抑制劑后，未出現(xiàn)免疫排斥或相關(guān)不良事件。此外，受試者大群體層面的成熟神經(jīng)元PET影像結(jié)果也進(jìn)一步證實了NouvNeu001移植后在I期受試者大群體腦部的長期存活與穩(wěn)定分化整合的優(yōu)異能力。

更為重要的是，睿健化學(xué)誘導(dǎo)平臺實現(xiàn)了多巴胺神經(jīng)細(xì)胞治療功能的定向改造和提升。因此，NouvNeu001受試者的 MDS-UPDRS 第Ⅲ部分評分（運(yùn)動功能評分） 在移植后出現(xiàn)了顯著改善：給藥后12個月，UPDRS-Ⅲ 評分在OFF狀態(tài)平均改善30.6分（較基線平均改善幅度為52.82%），ON狀態(tài)平均改善12.9分（較基線平均改善幅度為54.67%），多項指標(biāo)的改善具有統(tǒng)計學(xué)意義，優(yōu)于國際競爭對手及其它治療方案；且在15個月后呈現(xiàn)持續(xù)改善的效應(yīng)。此外，標(biāo)準(zhǔn)化Good ON Time等多個非運(yùn)動癥狀也在治療后得到顯著改善，上述具有統(tǒng)計學(xué)意義的臨床I期數(shù)據(jù)進(jìn)一步證實了睿健醫(yī)藥開創(chuàng)性化學(xué)誘導(dǎo)平臺的獨(dú)特技術(shù)優(yōu)勢。

02

躋身國際最強(qiáng)陣容

管線與資金多維競速

值得注意的是，作為藥企臨床實驗的專場報告會，與睿健醫(yī)藥一起同場匯報臨床進(jìn)展的還包括了如BlueRock、Roche、Biogen等知名帕金森新藥研發(fā)領(lǐng)域的重磅國際大型藥企的創(chuàng)新產(chǎn)品，代表了帕金森病新藥研發(fā)領(lǐng)域的最強(qiáng)陣容。

睿健首席醫(yī)學(xué)官蔡萌博士也同期參會，與眾多國際領(lǐng)域?qū)＜夜餐接懥伺两鹕滤庨_發(fā)臨床試驗中的多個話題，研討展望了國內(nèi)外知名藥企在帕金森病疾病修飾性療法上的全球進(jìn)展和研發(fā)策略。

在全球進(jìn)展方面，睿健醫(yī)藥的NouvNeu001管線進(jìn)度處于同類型管線第一梯隊。全球范圍內(nèi)，NouvNeu001已獲得FDA的多項認(rèn)定，首先在2024年3月獲得FDA特殊豁免，F(xiàn)DA 并于2024年6月批準(zhǔn)其IND在美國及其他國家啟動國際多中心I期臨床試驗。2025 年 8 月 15 日，NouvNeu001進(jìn)一步獲得FDA授予 Fast Track Designation（FTD），這是全球首個獲得FDA Fast Track Designation（FTD）的iPSC來源的通用型帕金森細(xì)胞治療產(chǎn)品。

伴隨著NouvNeu001在全球范圍內(nèi)獲得認(rèn)可，睿健醫(yī)藥國際化布局也已經(jīng)開啟。其位于丹麥的創(chuàng)新中心，新加坡運(yùn)營辦公室，澳洲海外臨床中心已于2022年投入使用，并與丹納赫集團(tuán)共建聯(lián)合創(chuàng)新中心，共同推進(jìn)全球創(chuàng)新的基于AI平臺化學(xué)誘導(dǎo)細(xì)胞療法的研發(fā)及臨床應(yīng)用。此外，為迎接全球的臨床試驗工作，睿健醫(yī)藥還建設(shè)了大規(guī)模工業(yè)化生產(chǎn)基地，可滿足覆蓋全球市場的同種異體細(xì)胞藥物產(chǎn)能，同時具備覆蓋中美澳多地的物流投送能力，實現(xiàn)了藥物生產(chǎn)供應(yīng)鏈的自主可控。

多項進(jìn)展疊加，使得睿健醫(yī)藥已成為國際多能干細(xì)胞領(lǐng)域獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)可最多、管線進(jìn)展最快、治療患者最多的領(lǐng)軍企業(yè)之一，吸引了大量機(jī)構(gòu)關(guān)注。就在今年9月，睿健醫(yī)藥宣布公司在短短數(shù)月間迅速完成多輪大額融資，合計獲得支持超過3億元人民幣，創(chuàng)下近年來中國iPSC領(lǐng)域金額最大的融資紀(jì)錄，充分體現(xiàn)了投資人對睿健醫(yī)藥作為行業(yè)領(lǐng)軍企業(yè)的高度認(rèn)可與信任。

此外，睿健醫(yī)藥還在同步探索iPSC細(xì)胞藥物的其他治療潛力，其突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001已在2024年3月被美國FDA授予孤兒藥認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD）。該產(chǎn)品面向“視網(wǎng)膜色素變性系列適應(yīng)癥”治療，是睿健醫(yī)藥開發(fā)的首款誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來源眼科通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品。

蔡萌博士總結(jié)，“此次和眾多國際同行一起交流帕金森病細(xì)胞治療臨床試驗中的多項核心話題，獲益良多，也得到了國際同行的肯定，這是睿健團(tuán)隊推進(jìn)國際行業(yè)進(jìn)展的重要里程碑事件，國際同行和臨床PI非常期待NouvNeu001在海外的臨床表現(xiàn)。我們將繼續(xù)加快完成NouvNeu001的Ⅱ期臨床試驗和國際多中心I期臨床試驗，堅定不移地致力于為帕金森病患者帶來突破性療法?！?/p>

隨著睿健醫(yī)藥NouvNeu001管線的快速進(jìn)展，我們期待從發(fā)現(xiàn)至今已困擾業(yè)界兩百余年的帕金森疾病，能夠迎來可標(biāo)準(zhǔn)化、可冷凍、可運(yùn)輸?shù)耐ㄓ眯?iPSC 細(xì)胞治療方案，全球帕金森病患者能夠重新跳起想跳的舞、畫完想畫的畫。也期待NouvNeu001背后依托的“AI+化學(xué)誘導(dǎo)”技術(shù)平臺，能夠更進(jìn)一步在未來重塑整個神經(jīng)退行性疾病治療的格局。

*封面來源：123rf

如果您想對接文章中提到的項目，或您的項目想被動脈網(wǎng)報道，或者發(fā)布融資新聞，請與我們聯(lián)系；也可加入動脈網(wǎng)行業(yè)社群，結(jié)交更多志同道合的好友。

聲明：動脈網(wǎng)所刊載內(nèi)容之知識產(chǎn)權(quán)為動脈網(wǎng)及相關(guān)權(quán)利人專屬所有或持有。未經(jīng)許可，禁止進(jìn)行轉(zhuǎn)載、摘編、復(fù)制及建立鏡像等任何使用。文中如果涉及企業(yè)信息和數(shù)據(jù)，均由受訪者向分析師提供并確認(rèn)。