近日，備受矚目的《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2025年）》正式揭曉，急性髓系白血病（AML）的創(chuàng)新靶向藥物——拓舒沃（艾伏尼布片）被納入國家醫(yī)保目錄。拓舒沃（艾伏尼布片）是目前全球首個且國內唯一*獲批的異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）抑制劑，用于治療攜帶IDH1突變的復發(fā)性或難治性急性髓系白血?。≧/R AML）成人患者。2026年1月1日新版醫(yī)保目錄正式實施后，將為更多中國AML患者打開精準治療新通道，切實減輕治療負擔，惠及廣大患者。借艾伏尼布醫(yī)保落地契機，著眼臨床需求及患者獲益，醫(yī)脈通特邀中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）王建祥教授、蘇州大學附屬第一醫(yī)院吳德沛教授、哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授和華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授，共同解讀艾伏尼布納入醫(yī)保目錄的積極意義。

一、

支持創(chuàng)新是我國醫(yī)保目錄的主要價值導向，在此背景下，艾伏尼布等創(chuàng)新治療藥物成功入選2025年國家醫(yī)保目錄。請您以艾伏尼布為例，從臨床需求角度談談以創(chuàng)新為導向的醫(yī)保政策具有怎樣的積極作用？

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王建祥教授：

隨著對AML分子機制理解的深入，靶向藥物已成為患者重要的治療手段。然而，既往國內可用的AML靶向藥物較為有限，臨床存在明顯的用藥缺口，特別是IDH1突變R/R AML患者經(jīng)傳統(tǒng)治療后生存獲益不佳，中位總生存期（OS）不足6個月1，且患者面臨無針對性治療的困境。而艾伏尼布的出現(xiàn)，成功填補了IDH1突變R/R AML靶向治療的空白，精準地破解了患者生存困局。全球AG120-C-001研究顯示，接受艾伏尼布治療的IDH1突變R/R AML患者中位OS可延長至9.0個月2，中國橋接CS3010-101研究亦驗證了艾伏尼布能將IDH1突變R/R AML患者中位OS延長至9.1個月3，證實了艾伏尼布卓越的臨床價值，這為曾經(jīng)陷入治療困境的患者帶來了質的改變。

因此，艾伏尼布成功納入國家醫(yī)保目錄意義深遠，這既是國家醫(yī)保政策對突破性創(chuàng)新藥物的有力支持，也助力這一重要療法能夠惠及更多中國患者，將臨床研究的生存獲益轉化為廣大患者可及的、實實在在的生存希望。

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吳德沛教授：

在IDH1突變AML患者的治療中，長期以來的臨床重點和難點在于如何延長患者的OS并保障治療安全性。IDH1抑制劑艾伏尼布的上市與應用為該難題提供了突破性解決方案，不僅將患者中位OS延長至9個月，更使獲得CR+CRh的患者實現(xiàn)18.8個月的生存獲益2,3，為患者帶來了切實的生存希望。此外，艾伏尼布在安全性方面表現(xiàn)可控，其治療相關≥3級不良反應的發(fā)生率為20.7%，血小板計數(shù)減少的發(fā)生率僅為1.7%4。

艾伏尼布成功納入醫(yī)保目錄，是創(chuàng)新藥物從臨床價值到民生可及的重要跨越。這一舉措有助于減輕患者治療負擔，提高藥物可及性，使更多患者在延長生存期的同時，能夠維持更好的生活質量與治療耐受性，從而實現(xiàn)療效與安全的雙重改善。

二、

能否請您談談艾伏尼布納入國家醫(yī)保目錄后，將對我國IDH1突變R/R AML患者治療格局產(chǎn)生怎樣的影響？

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馬軍教授：

艾伏尼布已被《中國復發(fā)難治性急性髓系白血病診療指南（2023年版）》《中國腫瘤整合診治指南（CACA）血液腫瘤-白血病》《中國臨床腫瘤學會（CSCO）惡性血液病診療指南2025》等多部權威指南確立為IDH1突變R/R AML的標準治療選擇5-7。

此次艾伏尼布納入國家醫(yī)保目錄，不僅顯著降低了患者的用藥負擔，也使指南所推薦的規(guī)范治療方案真正具備了廣泛落地的現(xiàn)實基礎。我們期待以此為契機，推動各中心將艾伏尼布系統(tǒng)性地整合進AML診療路徑中，從而在提升藥物可及性的同時，進一步強化治療規(guī)范性，推動實現(xiàn)從“有藥可用”到“規(guī)范用藥”的體系性提升。

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胡豫教授：

藥物的價值不僅體現(xiàn)在療效和安全性的突破，更在于能否真正惠及有需要的患者。艾伏尼布納入國家醫(yī)保目錄，通過醫(yī)保支付的強大杠桿作用，直擊靶向治療的兩大核心痛點：一方面，大幅提升了藥物可及性，推動藥物快速下沉至地市級乃至縣級醫(yī)療機構，真正實現(xiàn)精準治療“用得上”的民生目標；另一方面，顯著減輕了患者的經(jīng)濟負擔，讓精準治療成為普通患者“用得起”的救命選擇，避免了因經(jīng)濟壓力導致的望而卻步和治療中斷，保障了患者的持續(xù)獲益。這一舉措將推動IDH1突變R/R AML臨床治療向“精準化、可及化”深度邁進，同時也將激勵更多創(chuàng)新靶向藥物的研發(fā)與落地，為AML領域的治療升級注入持續(xù)動力。

三、

健康中國2030規(guī)劃綱要明確提出“到2030年，實現(xiàn)全人群、全生命周期的慢性病健康管理，總體癌癥5年生存率提高15%”的要求。AML領域作為惡性血液腫瘤防治的重要陣地之一，如何突破生存瓶頸，艾伏尼布納入醫(yī)保目錄后又如何助力破解生存難題？

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王建祥教授：

要落實“健康中國2030”的要求，AML領域需以精準靶向治療為核心突破方向，持續(xù)研發(fā)創(chuàng)新靶向藥物。但同時，僅靠藥物研發(fā)遠遠不夠，將療效突破真正轉化為群體生存獲益離不開國家醫(yī)保的保障作用。只有推動更多像艾伏尼布這樣的高價值靶向藥物納入醫(yī)保目錄，才能賦能AML領域整體治療效果提質升級，助力實現(xiàn)國家戰(zhàn)略目標。

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吳德沛教授：

“健康中國2030”倡導全生命周期健康管理，對AML治療而言，不僅要延長生存，更要保障生活質量。艾伏尼布納入醫(yī)保，清除了關鍵的費用障礙，加速了診療模式從傳統(tǒng)治療向精準靶向治療升級，不僅提升了治療可及性，讓臨床證實的生存獲益真正惠及患者，又憑借其低不良反應率，保障了治療期間的安全性與生活質量，為長期管理奠定基礎。希望這種安全有效的治療模式能在基層廣泛應用，助力更多患者實現(xiàn)有質量的長生存。

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馬軍教授：

長生存離不開標準化、規(guī)范化的診療體系。艾伏尼布已被多部權威指南列為IDH1突變R/R AML唯一推薦方案，而醫(yī)保納入提高了標準治療策略的可落地性和可及性。期待未來形成“指南推薦-醫(yī)保支持-臨床應用-數(shù)據(jù)反饋”的良性閉環(huán)，持續(xù)優(yōu)化AML診療路徑，讓規(guī)范的診療技術普及，讓患者生存獲益最大化。

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胡豫教授：

為提升AML患者整體生存水平，應以醫(yī)保政策為紐帶，推動艾伏尼布進一步下沉至基層醫(yī)院，縮小不同區(qū)域、不同層級醫(yī)院的治療差距，同時減輕患者經(jīng)濟負擔，保障治療連續(xù)性，讓更多IDH1突變AML患者能持續(xù)獲益于精準治療，為實現(xiàn)“健康中國2030”5年生存率提升目標注入強勁動力。

注：*截止2025年12月8日。

參考文獻：

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7.中國臨床腫瘤學會指南工作委員會.中國臨床腫瘤學會（CSCO）惡性血液病診療指南2025.人民衛(wèi)生出版社,2025.

審批號：M-TIBSO-CN-202512-00002

有效期：2028-12-5

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撰寫：Dennie

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