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多發(fā)性硬化患者治療的新“保”障。

2025年12月7日，國(guó)家醫(yī)療保障局、人力資源和社會(huì)保障部正式發(fā)布了《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2025年版）》。其中，多發(fā)性硬化的創(chuàng)新治療藥物奧瑞利珠單抗被正式納入醫(yī)保目錄。奧瑞利珠單抗于2025年3月31日獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療成人復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化（RMS，包括臨床孤立綜合征、復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化和活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化）和原發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（PPMS），在不到一年的時(shí)間里迅速被納入國(guó)家醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)了從獲批到醫(yī)保報(bào)銷的高效銜接，標(biāo)志著我國(guó)在多發(fā)性硬化這一重大罕見(jiàn)病領(lǐng)域的保障水平邁上新臺(tái)階。

圖：奧瑞利珠單抗進(jìn)入醫(yī)保目錄名單截圖

醫(yī)保落地，療效定心：奧瑞利珠單抗為MS患者點(diǎn)亮前路

多發(fā)性硬化（MS）作為一種慢性神經(jīng)免疫性疾病，以中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎癥性脫髓鞘為主要特征[1]，是我國(guó)首批被納入罕見(jiàn)病目錄的疾病之一。MS好發(fā)于29~39歲青壯年人群，女性更為多見(jiàn)，在我國(guó)年患病率約2.32/10萬(wàn)人，男女患病比例為 1:1.5~1:2[1-2]，是導(dǎo)致青壯年神經(jīng)功能殘疾的最常見(jiàn)原因之一[3]。

MS對(duì)患者生活質(zhì)量的沖擊尤為嚴(yán)峻?！?020年中國(guó)多發(fā)性硬化患者綜合社會(huì)調(diào)查報(bào)告》[4]顯示，54.2%的成年MS患者無(wú)全職工作，失去穩(wěn)定收入來(lái)源；43.91%的患者日常生活需要他人協(xié)助。更值得關(guān)注的是，我國(guó)MS導(dǎo)致的傷殘調(diào)整壽命年（DALY）高達(dá)7.1萬(wàn)年，其中超過(guò)80%的DALY負(fù)擔(dān)源于過(guò)早死亡[2]。這些數(shù)據(jù)共同揭示推動(dòng)有效治療、加強(qiáng)全病程管理，已成為改善MS患者預(yù)后、減輕個(gè)人疾病負(fù)擔(dān)和社會(huì)負(fù)擔(dān)的關(guān)鍵所在。

奧瑞利珠單抗作為一種靶向B細(xì)胞表面分子CD20的單克隆抗體，通過(guò)介導(dǎo)抗體依賴性細(xì)胞毒性、補(bǔ)體依賴性細(xì)胞毒性以及抗體依賴性細(xì)胞吞噬作用，靶向耗竭CD20陽(yáng)性B細(xì)胞，但同時(shí)保留前體B細(xì)胞（允許B細(xì)胞重建）和漿細(xì)胞（維持體液免疫），從而精準(zhǔn)抑制MS的異常免疫反應(yīng)，減少中樞神經(jīng)系統(tǒng)的炎癥和損傷[5-6]。

在復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化（RMS）的治療中，奧瑞利珠單抗關(guān)鍵Ⅲ期OPERA I/II研究[5]顯示，經(jīng)奧瑞利珠單抗治療96周，患者年復(fù)發(fā)率（ARR）僅0.16，較干擾素β-1a（IFNβ-1a）組復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低46%（P<0.001）。在延緩殘疾進(jìn)展方面，患者12周和24周確認(rèn)殘疾進(jìn)展（CDP）發(fā)生率分別為9.1%和6.9%，較IFNβ-1a組風(fēng)險(xiǎn)降低40%（分別P<0.001，P=0.003）。影像學(xué)結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)其療效，奧瑞利珠單抗治療組患者平均活動(dòng)性病灶數(shù)僅0.02個(gè)，顯著低于IFNβ-1a組（P＜0.001），且平均腦容量損失較IFNβ-1a組顯著減緩（-0.57 vs -0.74，P=0.004）。

對(duì)于疾病進(jìn)展更快、致殘程度更高、生活質(zhì)量更差、疾病負(fù)擔(dān)更沉重，且無(wú)適應(yīng)癥藥物的原發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（PPMS）[7]，奧瑞利珠單抗同樣展現(xiàn)出治療價(jià)值。其Ⅲ期ORATORIO研究[6]納入732例PPMS患者，以2:1比例隨機(jī)分配至奧瑞利珠單抗或安慰劑治療組，持續(xù)至少120周。結(jié)果顯示，奧瑞利珠單抗治療12周CDP發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)較安慰劑組降低24%（HR=0.76，P=0.03），達(dá)到主要終點(diǎn)；24周CDP風(fēng)險(xiǎn)較安慰劑組降低25%（HR=0.75，P=0.04）；以25英尺步行時(shí)間衡量患者步行速度惡化程度，奧瑞利珠單抗治療120周后較基線平均變化時(shí)間為38.9%，顯著低于安慰劑組（55.1%，P=0.04）。

奧瑞利珠單抗還是目前（截至2025年12月8日）唯一擁有超過(guò)10年長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)的抗CD20藥物。在RMS的開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展（OLE）研究[8]中，持續(xù)治療11年，ARR進(jìn)一步降至0.017，相當(dāng)于患者約每60年才出現(xiàn)1次復(fù)發(fā)；近80%的患者未出現(xiàn)殘疾進(jìn)展，92.1%的患者無(wú)需行走輔助，長(zhǎng)期MRI隨訪顯示持續(xù)的奧瑞利珠單抗治療幾乎可以完全抑制患者疾病的炎癥活動(dòng)。在PPMS患者的長(zhǎng)期隨訪[8]中，同樣觀察到超過(guò)1/3的患者11年內(nèi)無(wú)殘疾進(jìn)展，80.4%患者無(wú)需依賴輪椅。

安全性方面，根據(jù)奧瑞利珠單抗在RMS和PPMS患者人群中長(zhǎng)達(dá)11年的隨訪分析[9]顯示，在對(duì)照治療期和OLE觀察到的不良反應(yīng)（AE）和嚴(yán)重不良反應(yīng)（SAE）發(fā)生率保持一致。大多數(shù)AE為輕中度，最常見(jiàn)的AE是輸注反應(yīng)和上呼吸道感染，治療初期患者輸注相關(guān)反應(yīng)發(fā)生率較高，但隨時(shí)間延長(zhǎng)該類AE發(fā)生率有所下降，長(zhǎng)期治療期間嚴(yán)重感染率始終保持較低水平，且大多數(shù)嚴(yán)重感染（92.1%）能夠恢復(fù)或解決，未留下后遺癥。這些數(shù)據(jù)共同印證了奧瑞利珠單抗為MS患者帶來(lái)的長(zhǎng)期疾病控制與生活質(zhì)量保障。

強(qiáng)效持久，醫(yī)保護(hù)航：奧瑞利珠單抗讓希望觸手可及

作為治療MS的高效疾病修飾治療藥物，奧瑞利珠單抗已在全球100多個(gè)國(guó)家與地區(qū)廣泛應(yīng)用，累計(jì)治療患者超過(guò)42萬(wàn)例。除確切的治療效果，其一年兩次靜脈輸注的給藥方式，為MS患者提供了一種真正可持續(xù)的長(zhǎng)期管理模式。

一項(xiàng)基于商業(yè)索賠數(shù)據(jù)庫(kù)的分析[10]顯示，奧瑞利珠單抗12個(gè)月停藥率僅為8%，顯著低于其他靜脈注射、口服及皮下注射類DMT藥物；至18個(gè)月時(shí)，其停藥率仍維持在17%的較低水平，而其他藥物組已升至40%~55%。在依從性方面，奧瑞利珠單抗12個(gè)月依從率高達(dá)92%（以覆蓋天數(shù)比例≥80%為標(biāo)準(zhǔn)），同樣優(yōu)于各類對(duì)照藥物；至18個(gè)月時(shí)仍保持在86%，展現(xiàn)出良好的治療持續(xù)性。

半年一次的給藥頻率極大減輕了患者往返醫(yī)院的時(shí)間成本與經(jīng)濟(jì)壓力，有效提升了治療依從性?；颊叩靡愿鼘Ｗ⒂诠ぷ髋c日常生活，真正實(shí)現(xiàn)“以患者為中心”的長(zhǎng)期疾病管理。此次奧瑞利珠單抗成功納入國(guó)家醫(yī)保目錄，標(biāo)志著這一經(jīng)過(guò)全球驗(yàn)證的創(chuàng)新療法不再因經(jīng)濟(jì)門檻而令廣大患者望而卻步。醫(yī)保報(bào)銷將有效降低患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，讓創(chuàng)新成果真正惠及于民，為中國(guó)MS患者及其家庭帶來(lái)了實(shí)質(zhì)性的希望與曙光。

結(jié)語(yǔ)

奧瑞利珠單抗成功納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，是推動(dòng)“健康中國(guó)2030”戰(zhàn)略在罕見(jiàn)病領(lǐng)域落地的重要舉措。這一突破性進(jìn)展，不僅減輕了患者個(gè)體家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，更將提升我國(guó)多發(fā)性硬化整體治療水平，為構(gòu)建更加完善的罕見(jiàn)病保障體系貢獻(xiàn)力量。相信在醫(yī)保政策的支持與創(chuàng)新藥物的助力下，更多MS患者將擁抱高質(zhì)量生活。

專家簡(jiǎn)介

周紅雨 教授

四川大學(xué)華西醫(yī)院

• 四川大學(xué)華西醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科，主任醫(yī)師，教授，博導(dǎo)
  

• 中國(guó)神經(jīng)科學(xué)學(xué)會(huì)神經(jīng)免疫分會(huì)，副主任委員
  

• 中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)師分會(huì)神經(jīng)免疫疾病專業(yè)委員會(huì)，委員
  

• 中國(guó)卒中學(xué)會(huì)免疫分會(huì)常務(wù)委員及中國(guó)免疫學(xué)會(huì)神經(jīng)免疫分會(huì)，委員
  

• 四川省醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)專業(yè)委員會(huì)神經(jīng)免疫學(xué)組，組長(zhǎng)
  

• 中國(guó)神經(jīng)免疫學(xué)和神經(jīng)病學(xué)雜志, 編委
  

• 第十四批四川省衛(wèi)生健康委學(xué)術(shù)技術(shù)帶頭人
  

• 參與制定了多發(fā)性硬化、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病、重癥肌無(wú)力、格林巴利綜合征等神經(jīng)免疫性疾病診療的專家共識(shí)和臨床指南。主持國(guó)家自然科學(xué)基金、國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃、省科技廳重點(diǎn)研發(fā)項(xiàng)目等多項(xiàng)課題。以第一作者或通訊作者累計(jì)發(fā)表論文100余篇，其中SCI論文70余篇，包括

  Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm、QJM、

  J Neuroinflammation、Neuroimage

  等期刊

調(diào)研問(wèn)題

參考文獻(xiàn)：

[1]中華醫(yī)學(xué)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)神經(jīng)免疫學(xué)組,多發(fā)性硬化診斷與治療中國(guó)指南（2023版）.中華神經(jīng)科雜志,2024，57(01) : 10-23.

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