6月30日，國家醫(yī)保局、國家衛(wèi)健委聯(lián)合印發(fā)《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，從藥品研發(fā)、目錄準(zhǔn)入、臨床應(yīng)用、費(fèi)用支付等方面全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展，釋放出國家強(qiáng)力支持國產(chǎn)創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的強(qiáng)烈信號。

國家建立社會醫(yī)療保險的根本目的是為了減輕人民群眾的醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)，利用醫(yī)?；鹚鶕碛械膹?qiáng)大的團(tuán)購能力，為參保群眾獲得質(zhì)量較好而價格適宜的醫(yī)藥服務(wù)。在醫(yī)保改革深入推進(jìn)并取得明顯成效的當(dāng)下，經(jīng)國務(wù)院同意，醫(yī)保衛(wèi)健兩部門聯(lián)合發(fā)文支持國產(chǎn)創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展，不僅體現(xiàn)了國家對支持國產(chǎn)創(chuàng)新藥發(fā)展的重視，也彰顯了黨中央國務(wù)院深遠(yuǎn)而宏大的戰(zhàn)略謀劃，對于更好地滿足人民群眾的臨床用藥需要，促進(jìn)我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的自立自強(qiáng)和科技創(chuàng)新，不斷降低醫(yī)療費(fèi)用支出，進(jìn)一步優(yōu)化醫(yī)療服務(wù)成本結(jié)構(gòu)，保證我國醫(yī)保事業(yè)高質(zhì)量可持續(xù)發(fā)展都有著十分重要的意義。

一、解決患者未滿足的用藥需求

從目前的情況來看，進(jìn)口藥物還無法完全解決我國患者的臨床用藥需求。長期以來，跨國藥企的研發(fā)主要針對歐美人群和高利潤疾病，而中國高發(fā)的疾病（如肝癌、胃癌、食管癌）或特有疾?。ㄈ缒承┻z傳病）可能被忽視。例如：我國肝癌發(fā)生率占全球病例的50%，但2020年前靶向藥幾乎全部依賴進(jìn)口，臨床療效也十分有限（如索拉非尼客觀緩解率僅3%）。再說，國外創(chuàng)新藥在國內(nèi)的上市時間往往存在滯后性。進(jìn)口創(chuàng)新藥在我國的上市時間平均比歐美晚3-5年（如PD-1抑制劑Opdivo美國2014年獲批，中國2018年才上市）。即使在我國上市，其高昂的價格也往往讓普遍患者難以承受。如SMA基因治療藥Zolgensma定價1300多萬元，遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出醫(yī)保和患者的承受能力。

而國產(chǎn)創(chuàng)新藥研發(fā)聚焦我國的高發(fā)疾病和人群特點(diǎn)，不僅可以大大提高針對我國患者的藥物療效，也可以大大降低患者的用藥費(fèi)用，有效降低醫(yī)療成本。如，中國胃癌發(fā)病率占全球44%，但進(jìn)口HER2靶向藥（如曲妥珠單抗）對亞洲患者療效較差。國產(chǎn)維迪西妥單抗（榮昌生物）專門優(yōu)化設(shè)計，客觀緩解率提高至60%，且納入醫(yī)保后費(fèi)用降低70%。

再說，隨著我國人口老齡化程度的加深以及疾病譜的變化，慢性病、惡性腫瘤等疾病的患病率不斷攀升，采用傳統(tǒng)的治療手段往往費(fèi)用高昂且療效有限，而創(chuàng)新藥（如GLP-1類藥物用于糖尿?。﹦t可能更高效，長期控費(fèi)價值也更顯著。

特別重要的是，部分疾?。ㄈ绨柎暮Ｄ?、漸凍癥等）需要全新作用機(jī)制的藥物，只有原創(chuàng)研發(fā)才能實(shí)現(xiàn)突破。例如，全球首個靶向腸腦軸的國產(chǎn)阿爾茨海默病藥GV-971（綠谷制藥），雖存在爭議，但體現(xiàn)了中國在原始創(chuàng)新上的探索，填補(bǔ)了這一疾病的治療空白。

二、推動我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)迭代升級

過去，我國在高端藥物領(lǐng)域主要依賴進(jìn)口（如2020年前70%抗癌藥為進(jìn)口）。國家支持國產(chǎn)創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展，將系統(tǒng)推動我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)從“仿制為主”向“原創(chuàng)引領(lǐng)”的迭代升級，加速國產(chǎn)替代，打破進(jìn)口依賴，優(yōu)化醫(yī)療成本結(jié)構(gòu)，降低國家醫(yī)療支出，這一過程覆蓋研發(fā)、生產(chǎn)、支付、國際化全鏈條，將深刻改變醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的行業(yè)生態(tài)。

首先，促使研發(fā)模式轉(zhuǎn)型升級。過去，國產(chǎn)藥生產(chǎn)主要集中于Me-too（如仿制吉非替尼），靶點(diǎn)扎堆（2020年前70%國產(chǎn)創(chuàng)新藥集中在PD-1/EGFR等成熟靶點(diǎn)）。今后，在國家支持政策引導(dǎo)下，醫(yī)藥生產(chǎn)企業(yè)的研發(fā)模式將從“仿制跟隨”逐步轉(zhuǎn)向First-in-class（同類首創(chuàng)）和Best-in-class（同類最優(yōu)），甚至“全球首創(chuàng)”，不僅解決當(dāng)下未滿足的用藥需求，更通過產(chǎn)業(yè)升級為未來更復(fù)雜的醫(yī)療挑戰(zhàn)儲備解決方案。

其次，推動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)優(yōu)化。我國自2016年啟動仿制藥質(zhì)量和療效一致性評價以來，已淘汰超3000個低效批文，倒逼企業(yè)進(jìn)行轉(zhuǎn)型創(chuàng)新（如石藥集團(tuán)研發(fā)投入占比從2015年5%提升至2023年25%）?？梢灶A(yù)見，國家明確發(fā)出支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的信號，將促進(jìn)創(chuàng)新要素進(jìn)一步集聚，將有更多的資本流向創(chuàng)新藥研發(fā)，產(chǎn)業(yè)也將從“低端分散”轉(zhuǎn)向“高價值聚集”，從而形成創(chuàng)新藥生產(chǎn)的產(chǎn)業(yè)集群。

第三，提升企業(yè)的國際化能力。國家通過政策引導(dǎo)、資本賦能、臨床標(biāo)準(zhǔn)接軌、市場準(zhǔn)入突破等多維度舉措支持國產(chǎn)創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展，將顯著提升我國醫(yī)藥生產(chǎn)企業(yè)的國際化能力，推動企業(yè)從“本土玩家”向“全球競爭者”轉(zhuǎn)型。政策端，我國早在2017年就加入了國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會（ICH），國產(chǎn)創(chuàng)新藥可采用國際通用的藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范（GCP）標(biāo)準(zhǔn)開展試驗(yàn)，試驗(yàn)數(shù)據(jù)可被歐美監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)可；同時，中國藥監(jiān)局（NMPA）與美國藥監(jiān)局（FDA）、歐盟藥監(jiān)局（EMA）建立了“突破性療法”同步審評通道，可以大大縮短國產(chǎn)創(chuàng)新藥海外上市時間。資本端，國家“重大新藥創(chuàng)制”科技專項(xiàng)設(shè)立國際化子項(xiàng)目，單個項(xiàng)目資助可達(dá)1億元（如信達(dá)生物PD-1的全球多中心臨床試驗(yàn)獲資助）；同時，港股18A章（2018年）、科創(chuàng)板（2019年）允許未盈利生物科技企業(yè)上市，募集資金用于國際臨床。研發(fā)端，國家政策要求重點(diǎn)創(chuàng)新藥必須開展國際多中心臨床試驗(yàn)，倒逼企業(yè)建立跨國臨床團(tuán)隊(duì)；同時，引導(dǎo)企業(yè)避開歐美壟斷靶點(diǎn)（如PD-1），轉(zhuǎn)向新興領(lǐng)域（如雙抗、ADC），已取得初步效果，如科倫藥業(yè)ADC藥物SKB264因獨(dú)特的linker設(shè)計在2023年被默沙東以14億美元引進(jìn)、百濟(jì)神州的澤布替尼2023年的全球銷售額超10億美元。

三、保證生產(chǎn)自主可控供應(yīng)安全

支持國產(chǎn)創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展是我國應(yīng)對國際競爭格局變化、保障國民健康戰(zhàn)略需求的必然選擇，是確保我國醫(yī)藥生產(chǎn)自主可控和供應(yīng)安全的戰(zhàn)略部署。

首先，是基于地緣政治風(fēng)險下的“卡脖子”教訓(xùn)。長期以來，歐美日等發(fā)達(dá)國家壟斷全球90%以上的專利藥，在重大疾病治療領(lǐng)域（如腫瘤靶向藥、罕見病藥物）形成技術(shù)封鎖，凸顯我國依賴外部供應(yīng)鏈的脆弱性。2021年新冠疫情期間，歐美壟斷mRNA疫苗供應(yīng)，盡管我國緊急研發(fā)國產(chǎn)滅活疫苗，但mRNA技術(shù)仍受制于人。如，復(fù)星醫(yī)藥集團(tuán)引進(jìn)的BNT疫苗就因?yàn)檎我蛩囟舆t交付。治療罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）的進(jìn)口藥諾西那生鈉曾因產(chǎn)能不足而在我國斷供，后來由于國產(chǎn)藥利司撲蘭上市后才有效地保障了該罕見病治療藥物的持續(xù)可及。

其次，是基于維護(hù)我國經(jīng)濟(jì)安全方面的考量。一直以來，多數(shù)進(jìn)口藥利用其在我國的市場壟斷地位實(shí)行價格霸權(quán)。如，抗癌藥奧希替尼（阿斯利康）在華定價為印度的3倍（2023年數(shù)據(jù)），導(dǎo)致醫(yī)保基金年支出超50億元。光是2022年單年，我國藥品進(jìn)口額就高達(dá)516億美元（其中創(chuàng)新藥占比超70%）。而支持我國國產(chǎn)創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展就可以有效的實(shí)現(xiàn)國產(chǎn)藥替代，減少進(jìn)口藥依賴，從而減輕我國外匯消耗壓力。如，國產(chǎn)三代EGFR-TKI阿美替尼上市后，迫使進(jìn)口藥降價60%。

第三，是保證我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)自主可控的戰(zhàn)略需要。目前，全球醫(yī)藥企業(yè)之間的競爭不斷加劇，一些跨國藥企為了維持其市場壟斷地位，以獲得高額壟斷利潤，通過專利叢林（如修美樂247項(xiàng)專利）封鎖我國生物類似藥發(fā)展（如2023年艾伯維起訴中國BTK抑制劑專利侵權(quán)事件）；還有一些西方國家，為了維護(hù)本國藥企的既得利益，出臺專門法條限制非本國藥企的創(chuàng)新藥發(fā)展，如美國出臺旨在打壓中國生物醫(yī)藥企業(yè)的《生物安全法案》（2024年），進(jìn)一步凸顯了我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)自主可控的必要性和緊迫性?？梢哉f，國家支持國產(chǎn)創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展既是為了解決我國患者未滿足的臨床用藥需求，更是為了保證國家戰(zhàn)略產(chǎn)業(yè)自主可控、供應(yīng)安全的戰(zhàn)略需要。這一戰(zhàn)略不僅關(guān)乎企業(yè)利潤，更是國家在人口老齡化程度不斷加深、疾病譜變化的現(xiàn)實(shí)背景下的生存性保障。

可以預(yù)見，隨著一系列支持國產(chǎn)創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展政策的落實(shí)到位，將全面推動我國從“仿制大國”向“創(chuàng)新強(qiáng)國”轉(zhuǎn)型，從而構(gòu)建“患者需求-產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新-國家安全”三位一體的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展閉環(huán)，進(jìn)而助推醫(yī)保從“被動支付”轉(zhuǎn)向“戰(zhàn)略性購買”，有效提升人民群眾的醫(yī)藥服務(wù)可及性，全面提高全體人民的健康水平，促進(jìn)經(jīng)濟(jì)社會更加和諧穩(wěn)定可持續(xù)發(fā)展。

作者 | 蔡海清 江西省醫(yī)保局待遇保障處原處長，原一級調(diào)研員

來源 | 中國醫(yī)療保險

編輯 | 徐冰冰 何作為

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