剛剛，Crinetics Pharmaceuticals宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)Palsonify（paltusotine），用于一線(xiàn)治療成人肢端肥大癥患者，這些患者對(duì)手術(shù)應(yīng)答不足和/或無(wú)法接受手術(shù)。根據(jù)新聞稿，Palsonify是首個(gè)獲批用于成人肢端肥大癥的每日一次口服療法。

肢端肥大癥是由垂體瘤導(dǎo)致生長(zhǎng)激素過(guò)量分泌引起的，它導(dǎo)致患者的胰島素樣生長(zhǎng)因子1（IGF-1）水平升高。Palsonify（原名CRN00808）是一種每日一次、口服非肽類(lèi)偏向性的生長(zhǎng)抑素受體2型（SST2）激動(dòng)劑。與其他SST受體亞型相比，Palsonify對(duì)SST2的選擇性超過(guò)4000倍，這可能會(huì)降低脫靶效應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)。

此次批準(zhǔn)主要基于PATHFNDR-1和PATHFNDR-2兩項(xiàng)3期關(guān)鍵性試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，這些試驗(yàn)評(píng)估了Palsonify在既往接受過(guò)治療和未經(jīng)藥物治療的成人肢端肥大癥患者中的安全性和有效性。在兩項(xiàng)試驗(yàn)中，Palsonify均表現(xiàn)出起效迅速、穩(wěn)定的生化控制以及持久療效。入組患者還報(bào)告稱(chēng)，根據(jù)肢端肥大癥癥狀日記（ASD）的評(píng)估，其肢端肥大癥相關(guān)體征和癥狀有顯著改善。

之前公布的PATHFNDR-2試驗(yàn)結(jié)果顯示，該試驗(yàn)達(dá)成主要終點(diǎn)，接受Palsonify治療患者（56%）24周后達(dá)到IGF-1水平≤正常值上限（xULN）1.0倍的比例顯著高于安慰劑組（5%，p<0.0001）。該試驗(yàn)亦達(dá)到所有次要終點(diǎn)，詳細(xì)數(shù)據(jù)如下表：

▲PATHFNDR-2試驗(yàn)療效結(jié)果（圖片來(lái)源：參考資料[2]）

在PATHFNDR-2試驗(yàn)中，Palsonify總體耐受性良好，接受Palsonify治療的受試者沒(méi)有報(bào)告嚴(yán)重不良事件。在Palsonify治療組和安慰劑組中，受試者出現(xiàn)至少一種治療伴發(fā)不良事件（TEAE）的頻率相當(dāng)。

參考資料：

[1] Crinetics Announces FDA Approval of PALSONIFY? (paltusotine) for the Treatment of Acromegaly in Adults. Retrieved September 25, 2025 from https://crinetics.com/crinetics-announces-fda-approval-of-palsonify-paltusotine-for-the-treatment-of-acromegaly-in-adults/

[2] CRINETICS’ ONCE-DAILY ORAL PALTUSOTINE ACHIEVED THE PRIMARY AND ALL SECONDARY ENDPOINTS IN THE PHASE 3 PATHFNDR-2 STUDY IN ACROMEGALY PATIENTS. Retrieved March 19, 2024 from https://crinetics.com/crinetics-once-daily-oral-paltusotine-achieved-the-primary-and-all-secondary-endpoints-in-the-phase-3-pathfndr-2-study-in-acromegaly-patients/

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