研究發(fā)現(xiàn)，將百歲老人的“長壽基因”注入早衰癥模型，可逆轉(zhuǎn)心臟損傷、促進(jìn)血管新生。該療法通過增強(qiáng)細(xì)胞韌性而非清除病變蛋白起效，為治療致命兒童早衰癥帶來新希望。關(guān)注詳情。

關(guān)注和了解長壽醫(yī)學(xué)和長壽診所國際資訊，掃碼加入專業(yè)微信群(實(shí)名+機(jī)構(gòu)名稱)

(群規(guī): 實(shí)名+機(jī)構(gòu))

閱讀文摘

最新研究發(fā)現(xiàn)，百歲老人攜帶的“長壽基因”能夠逆轉(zhuǎn)早衰癥對心臟的損害，為治療這種致命遺傳病開辟了新途徑。

早衰癥是一種罕見的兒童遺傳病，由LMNA基因突變產(chǎn)生毒性早衰蛋白引發(fā)，導(dǎo)致患兒急速衰老，多在青少年時(shí)期因心臟疾病而夭折。目前唯一獲批藥物lonafarnib僅減少早衰蛋白的積累。

研究人員專注于在百歲老人體內(nèi)發(fā)現(xiàn)的特定“長壽基因”變體——LAV-BPIFB4。該基因已知能在正常衰老過程中維護(hù)心血管健康。研究人員在基因工程早衰癥小鼠模型上進(jìn)行了測試，發(fā)現(xiàn)單次注射該基因即可顯著改善心臟功能，特別是舒張能力，并減少組織纖維化和衰老細(xì)胞數(shù)量，同時(shí)促進(jìn)心臟新生血管生長。

在早衰癥患者的人類細(xì)胞實(shí)驗(yàn)中，添加該基因同樣減少了衰老和纖維化跡象。重要的是，其作用機(jī)制并非直接降低早衰蛋白水平，而是增強(qiáng)細(xì)胞對毒性蛋白的抵抗能力，保護(hù)細(xì)胞免受損害。

研究人員指出，這一發(fā)現(xiàn)標(biāo)志著治療策略的根本轉(zhuǎn)變：從試圖阻斷缺陷蛋白，轉(zhuǎn)向利用健康衰老的自然生物學(xué)原理增強(qiáng)機(jī)體韌性。未來有望基于此開發(fā)基因療法、蛋白質(zhì)或RNA藥物，不僅用于治療早衰癥，也可能對抗與年齡相關(guān)的心臟疾病——心臟異常衰老問題。

關(guān)注我們，獲取生物醫(yī)學(xué)前沿最新資訊