來源：環(huán)球網(wǎng)

【環(huán)球網(wǎng)報道 記者 姚倩】隨著羅澤利昔珠單抗（Rozanolixizumab）北京首方落地，我國重癥肌無力（Myasthenia Gravis，以下簡稱MG）的治療體系迎來新格局。過去，重癥肌無力患者的治療往往依賴長期服藥或反復輸液，而新藥的皮下注射方式帶來新治療手段，讓患者更輕松。日前，北京醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師殷劍教授在接受環(huán)球網(wǎng)記者采訪時表示，該藥物在國內(nèi)的臨床應用補齊了國內(nèi)新靶點精準治療上的關鍵一環(huán)，國際上已獲批的重癥肌無力新型治療手段已覆蓋我國患者群體，帶來臨床受益。重癥肌無力的治療正從傳統(tǒng)的免疫抑制向精準靶向邁進。

受訪者供圖

從“罕見病”到可控慢病

重癥肌無力是一種獲得性自身免疫性疾病，主要由于機體免疫系統(tǒng)錯誤攻擊神經(jīng)-肌肉接頭處的受體，如乙酰膽堿受體（AChR）和肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK），從而導致肌肉收縮無力。據(jù)殷劍教授介紹，它是我國首批納入《罕見病目錄》的疾病之一，雖發(fā)病率不高，卻可嚴重影響患者生命質(zhì)量，且需長期甚至終身管理。

殷劍教授表示，過去的治療主要依賴激素與免疫抑制劑，但這些藥物往往起效慢、停藥后易復發(fā)，還伴隨體重增加、骨質(zhì)疏松、血糖升高等副作用。全球范圍內(nèi)的患者都面臨療效有限、副作用顯著、長期監(jiān)測困難的類似困境。

隨著社會發(fā)展和醫(yī)學理念更新，重癥肌無力的治療目標已不再局限于癥狀改善，正從“癥狀緩解”提升至“雙達標”，一是有效控制臨床癥狀；二是最大限度減少治療相關副作用，保證治療方案的經(jīng)濟可及性。

皮下注射的靶向新機制

近年來，新生兒Fc受體（FcRn）單抗藥物的問世，為重癥肌無力治療帶來了革命性轉(zhuǎn)變。FcRn受體的功能在20世紀90年代被發(fā)現(xiàn)，其主要作用是延長白蛋白和免疫球蛋白G（IgG）的半衰期。通過阻斷這一受體，可加速致病性IgG的清除，從而實現(xiàn)“體內(nèi)自我血漿置換”的效果。

殷劍教授形象地解釋道：“在過去，醫(yī)生必須通過體外血漿置換清除患者血液中的致病抗體，這個過程耗時、風險高。而現(xiàn)在，皮下注射一次藥物，體內(nèi)就能完成類似清除過程?！币粤_澤利昔珠單抗為例，它直接作用于突觸后膜致病靶點。研究顯示，該藥物可在短時間內(nèi)顯著降低患者的致病抗體水平，并減少激素及免疫抑制劑的用量。

從“精準診斷”到“長期管理”

目前，我國重癥肌無力診療的最大挑戰(zhàn)被殷劍教授概括為“一短一長”。短期的難點在于精準診斷，長期難點在于規(guī)范管理。

在診斷方面，疾病表型差異大，早期常被誤診為腦血管病、神經(jīng)炎等。臨床確診依賴抗體檢測（如AChR、MuSK抗體）和新斯的明試驗，部分血清陰性患者還需肌電圖或血漿置換輔助判斷。

在長期管理方面，患者需與醫(yī)生共同制定科學治療計劃，遵循“最小癥狀+最小副作用+合理可支付性”的原則，避免盲目停藥或過度依賴激素。

殷劍教授強調(diào)：“重癥肌無力并不可怕，關鍵在于科學管理。絕大多數(shù)患者經(jīng)過規(guī)范治療，可以像普通人一樣生活、工作?！?/p>

在殷劍教授看來，治療方案的選擇并非“非新即舊”，核心在于結(jié)合患者的疾病活動度、支付能力與治療期望——若為高活動性患者且條件允許，不應放棄嘗試新型藥物；若為輕中度患者，傳統(tǒng)治療可能更符合需求。

殷劍教授認為，未來隨著CAR-T、T細胞銜接器等創(chuàng)新療法的探索，以及新型靶向藥物的普及，重癥肌無力的治療將更加精準化與個體化。