當(dāng)前，我國醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展勢頭強勁，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)規(guī)模位居全球第二位，創(chuàng)新藥在研數(shù)量達到全球30%左右，但面臨同質(zhì)化競爭和低效內(nèi)卷的發(fā)展困局。政策上，國家通過醫(yī)保藥品目錄年度準(zhǔn)入極大加快創(chuàng)新企業(yè)回收成本速度、通過集采降低企業(yè)銷售費用提升創(chuàng)新動力、通過創(chuàng)新開展商業(yè)健康保險創(chuàng)新目錄整合支持創(chuàng)新力量等系列政策“組合拳”支持醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展。實踐中，醫(yī)保信息化建設(shè)取得突破性進展，基于醫(yī)保信息平臺持續(xù)收集的海量醫(yī)保真實世界數(shù)據(jù)可用來引導(dǎo)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)合理進行研發(fā)布局，幫助醫(yī)藥企業(yè)精準(zhǔn)識別未滿足臨床需求、優(yōu)化研發(fā)資源配置。用好醫(yī)保數(shù)據(jù)賦能醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)研發(fā)，對破解醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展困境具有重要戰(zhàn)略意義。

困局：同質(zhì)化競爭和低效內(nèi)卷制約醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展

藥品研發(fā)同質(zhì)化嚴(yán)重是當(dāng)前制約醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的核心癥結(jié)，源頭創(chuàng)新上的短板導(dǎo)致研發(fā)效率低下與市場競爭失衡。藥品研發(fā)應(yīng)堅持“以患者為中心”，解決未被滿足的臨床需求；但當(dāng)前實踐中，藥品研發(fā)同質(zhì)化競爭嚴(yán)重，患者實際需求未得到充分關(guān)注，主要表現(xiàn)為熱門領(lǐng)域研發(fā)賽道擁擠、創(chuàng)新靶點扎堆、技術(shù)路線重復(fù)、適應(yīng)癥高度重疊等。比如，最熱門的EGFR靶點（表皮生長因子受體，主要是用于治療EGFR位點突變在非小細胞肺癌），累計有285個項目申報。引發(fā)此現(xiàn)象原因有多重，一方面熱門靶點和成熟技術(shù)路徑的臨床驗證風(fēng)險較低，資本更傾向于投資此類回報確定性更強的賽道；另一方面，我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)雖然已實現(xiàn)從仿制到自主創(chuàng)新的歷史性跨越，但基礎(chǔ)研究能力仍然較為薄弱，疊加原創(chuàng)機制探索的高成本、高風(fēng)險，創(chuàng)新更多選擇“跟隨性創(chuàng)新”，在已知靶點和機制的基礎(chǔ)上進行結(jié)構(gòu)優(yōu)化或適應(yīng)癥拓展，即“me-too”或“me-better”藥物，真正在“first-in-class”上突破仍然較少。新藥研發(fā)同質(zhì)、扎堆不僅造成研究資源的浪費和市場競爭的加劇，還導(dǎo)致患者臨床需求仍存在較大缺口。

新藥研發(fā)同質(zhì)化引發(fā)行業(yè)低效內(nèi)卷，直接影響我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展和長遠競爭力。從國內(nèi)市場來看，研發(fā)管線的過度集中加劇了市場競爭，藥品扎堆上市導(dǎo)致競爭過于激烈，引發(fā)市場價格暴跌、投資回報下降等問題。甚至出現(xiàn)部分醫(yī)藥企業(yè)為規(guī)避同作用機制下藥品太多帶來的價格競爭，追求藥品創(chuàng)新身份，惡意以狹窄適應(yīng)癥進行申請上市以抬高藥品定價，縮小了該藥品作用機制下可受益患者群體范圍，降低患者用藥可及性。

從海外市場來看，我國創(chuàng)新藥出海交易爆發(fā)式增長，但僅在少數(shù)賽道具有議價優(yōu)勢，其核心驅(qū)動力還高度依賴ADC（抗體偶聯(lián)藥物）、雙抗（雙特異性抗體藥物）等平臺型技術(shù)，超80%交易集中于腫瘤領(lǐng)域。創(chuàng)新藥研發(fā)格局仍然結(jié)構(gòu)單一，缺乏絕對優(yōu)勢，出海創(chuàng)新藥市場可增長空間狹小，難以持續(xù)獲取超額利潤，海外市場對我國創(chuàng)新藥的態(tài)度日趨審慎，不利于我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新和可持續(xù)性發(fā)展。

破局：醫(yī)保數(shù)據(jù)的規(guī)模性、真實性、經(jīng)濟性優(yōu)勢

醫(yī)保數(shù)據(jù)與臨床數(shù)據(jù)、醫(yī)院數(shù)據(jù)相比在賦能藥品創(chuàng)新研發(fā)中具有獨特優(yōu)勢。一是規(guī)模性。醫(yī)保數(shù)據(jù)與規(guī)模有限、點狀為主的臨床數(shù)據(jù)和醫(yī)院數(shù)據(jù)相比更有廣泛代表性，是覆蓋全國13億參保人員的全量數(shù)據(jù)，能夠更全面地展示我國患者臨床需求情況，為藥品研發(fā)決策提供更具科學(xué)性與靶向性的參考。二是真實性。醫(yī)保數(shù)據(jù)來源于真實發(fā)生的醫(yī)療服務(wù)行為，能真實反映出患者用藥依從性和醫(yī)生處方習(xí)慣，讓新藥研發(fā)從“理想的試驗場”來，再回到“復(fù)雜的真實世界”，有助于更精準(zhǔn)地分析藥品研發(fā)的改進方向。三是經(jīng)濟性。全國統(tǒng)一的醫(yī)保信息平臺收集了海量以醫(yī)保結(jié)算為主的數(shù)據(jù)，可通過分析特定區(qū)域、特定人群的醫(yī)保費用支出特征，輔助評估藥品市場潛力、目標(biāo)患者規(guī)模、預(yù)期市場份額等，既為醫(yī)藥企業(yè)在藥品研發(fā)階段及時調(diào)整技術(shù)路線提供數(shù)據(jù)支撐，也有助于加速具有臨床實際價值的藥品盡快從研發(fā)走向應(yīng)用，提高患者用藥可及性。

新局：醫(yī)保數(shù)據(jù)驅(qū)動醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的應(yīng)用場景

2025年7月1日，國家醫(yī)保局和國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合印發(fā)《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》，明確提出“在確保數(shù)據(jù)安全、合法合規(guī)的基礎(chǔ)上，探索為創(chuàng)新藥研發(fā)提供必要的醫(yī)保數(shù)據(jù)服務(wù)”，為開辟醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)精準(zhǔn)創(chuàng)新新局面提供有力抓手。

在早期研發(fā)階段，醫(yī)保數(shù)據(jù)可幫助醫(yī)藥企業(yè)合理確定研發(fā)方向、布局研發(fā)管線，避免新藥研發(fā)無效內(nèi)卷。基于醫(yī)保數(shù)據(jù)歸集與分析，一是通過分析不同疾病領(lǐng)域的費用支出、用藥結(jié)構(gòu)、患者就診行為等信息，幫助醫(yī)藥企業(yè)識別臨床需求尚未得到滿足的領(lǐng)域，識別現(xiàn)有治療方案的局限性，減少研發(fā)盲目性，引導(dǎo)醫(yī)藥企業(yè)以患者需求為內(nèi)驅(qū)力，聚焦藥品臨床價值開展藥品創(chuàng)新研發(fā)。二是通過深度分析醫(yī)保數(shù)據(jù)中藥品使用情況、市場份額、用藥趨勢等，能夠充分了解各疾病領(lǐng)域現(xiàn)有藥品市場競爭情況，幫助醫(yī)藥企業(yè)確定差異化研發(fā)策略。三是利用海量醫(yī)保數(shù)據(jù)測算疾病發(fā)病率、患病率、病例過程、發(fā)展階段等疾病譜信息，幫助充分理解掌握疾病臨床特征，為快速篩選潛在藥物靶點、精準(zhǔn)界定目標(biāo)患者群體規(guī)模、科學(xué)設(shè)計臨床試驗等提供數(shù)據(jù)支持，提高創(chuàng)新研發(fā)效率。

在臨床試驗階段，醫(yī)保數(shù)據(jù)可輔助用于設(shè)計優(yōu)化與效率提升。一方面，醫(yī)保數(shù)據(jù)覆蓋全國參保人員，利用數(shù)據(jù)挖掘技術(shù)可高效篩選符合臨床試驗納入標(biāo)準(zhǔn)的潛在受試者，精準(zhǔn)定位目標(biāo)人群并縮短招募周期，提高招募精準(zhǔn)度；同時通過分析醫(yī)保數(shù)據(jù)中患者的地域分布信息，還可優(yōu)化臨床試驗中心的布局，提高招募效率和試驗結(jié)果的代表性。另一方面，通過全國統(tǒng)一的醫(yī)保信息平臺持續(xù)收集的真實世界數(shù)據(jù)，包含患者人口統(tǒng)計學(xué)特征、基礎(chǔ)疾病類型、合并用藥情況等信息，這些信息可幫助了解目標(biāo)患者群體特征，輔助醫(yī)藥企業(yè)設(shè)計更貼近現(xiàn)實臨床用藥場景的試驗方案，優(yōu)化臨床試驗的入組標(biāo)準(zhǔn)和排除標(biāo)準(zhǔn)，避免試驗人群過度理想化等問題出現(xiàn)，使得試驗結(jié)果更具外推性，降低新藥上市后藥品真實世界療效表現(xiàn)與試驗數(shù)據(jù)結(jié)果偏差較大的風(fēng)險。

新藥上市后，醫(yī)保數(shù)據(jù)還可為其潛在臨床價值的深度挖掘提供重要線索。一方面，醫(yī)保數(shù)據(jù)能夠為藥品新適應(yīng)癥開發(fā)提供有力數(shù)據(jù)支持，實現(xiàn)藥品綜合價值的充分挖掘。如醫(yī)保數(shù)據(jù)所反饋的藥品超說明書用藥情況可作為重要線索，提示藥品的潛在新適應(yīng)癥。再如，通過分析醫(yī)保數(shù)據(jù)中的用藥模式，可能會發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新治療模式和聯(lián)合用藥方案，從而為藥品新適應(yīng)癥開發(fā)提供線索。此外，通過挖掘龐大患者基數(shù)中不同群體的療效差異信號，也可為發(fā)現(xiàn)潛在的新適應(yīng)癥提供線索。另一方面，通過規(guī)范統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)和方法，醫(yī)保數(shù)據(jù)也可為新藥上市后新、老同類產(chǎn)品的綜合價值比較提供數(shù)據(jù)支持，對綜合價值不高、聯(lián)用并無臨床獲益的產(chǎn)品做進一步調(diào)整，進而優(yōu)化藥品研發(fā)方向。

但是，當(dāng)前階段醫(yī)保數(shù)據(jù)落地實際應(yīng)用仍面臨一定局限性。首先，醫(yī)保數(shù)據(jù)圍繞費用結(jié)算展開，不直接提供臨床指標(biāo)，雖能使用費用類代理變量間接映射部分臨床結(jié)果，但尚難以為醫(yī)藥企業(yè)新藥研發(fā)提供明確、直接、簡潔的決策依據(jù)與指導(dǎo)，需要研發(fā)適應(yīng)醫(yī)保數(shù)據(jù)特點的分析范式幫助精準(zhǔn)識別現(xiàn)有藥品在臨床應(yīng)用中的短板。其次，醫(yī)保數(shù)據(jù)應(yīng)用的基礎(chǔ)工作還需進一步夯實，如何統(tǒng)籌好數(shù)據(jù)安全和有效應(yīng)用，更好匹配數(shù)據(jù)提取口徑和應(yīng)用需求，進一步優(yōu)化數(shù)據(jù)質(zhì)量銜接其他數(shù)據(jù)等問題，需要在未來實踐探索中逐步解決。（ZGYB-2025.09）

作者 | 呂蘭婷 中國人民大學(xué)人口與健康學(xué)院、中國人民大學(xué)衛(wèi)生技術(shù)評估與醫(yī)藥政策研究中心

來源 | 中國醫(yī)療保險

編輯 | 符媚茹 劉新雨

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