最難時刻“不下牌桌”，洞察趨勢、勇敢“卡位”，才有未來。

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21億美元收購，點(diǎn)燃第三波CAR-T療法浪潮

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6月30日，艾伯維（AbbVie）宣布，將以最高21億美元的價格收購Capstan Therapeutics。后者核心資產(chǎn)是一款處于I期臨床的體內(nèi)CAR-T療法CPTX2309，以及其獨(dú)有的靶向脂質(zhì)納米顆粒（tLNP）遞送平臺。

據(jù)介紹，CPTX2309通過tLNP遞送編碼抗 CD19 CAR的mRNA，在體內(nèi)直接改造細(xì)胞毒性 T細(xì)胞以靶向B細(xì)胞耗竭，從而清除致病性B細(xì)胞，可用于治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、狼瘡等自身免疫?。粦{借 tLNP 技術(shù)的平臺延展性，更可快速更換靶點(diǎn)，未來還可拓展至癌癥治療領(lǐng)域。

這兩點(diǎn)恰好切中艾伯維“最大痛點(diǎn)”，其昔日藥王修美樂和腫瘤王牌藥物伊布替尼均因競品的挑戰(zhàn)而備受壓力，艾伯維急需在自身免疫和腫瘤領(lǐng)域注入革命性技術(shù)，重建“護(hù)城河”。如今收購Capstan Therapeutics獲得其核心資產(chǎn)及技術(shù)，不僅將為企業(yè)發(fā)展開辟出另一條通天大道，還被視為“將點(diǎn)燃第三波CAR-T療法浪潮”。

這是因?yàn)?，CPTX2309應(yīng)用的技術(shù)還顛覆了傳統(tǒng) CAR-T 生產(chǎn)模式，無需體外細(xì)胞改造及淋巴耗竭預(yù)處理，將治療周期從數(shù)周縮短至數(shù)小時，成本更有望降至傳統(tǒng)CAR-T 的 1/10——這種體內(nèi)CAR-T療法的優(yōu)勢在于可以直接通過遞送mRNA在患者體內(nèi)生成CAR-T細(xì)胞，避免了傳統(tǒng)CAR-T療法復(fù)雜且昂貴的細(xì)胞制造流程。

細(xì)胞基因療法領(lǐng)域的資深人士Arie Belldegrun認(rèn)為“這筆交易將掀起一場體內(nèi)CAR-T領(lǐng)域的競賽。雖然這一技術(shù)的成熟尚需時日，可能還需要多年時間才能在人體試驗(yàn)中提供明確的數(shù)據(jù)?！?/p>

Arie Belldegrun本人曾在Kite Pharma引領(lǐng)了CAR-T療法的“第一波浪潮”（自體CAR-T），并在業(yè)界推動了“第二波浪潮”（現(xiàn)成的同種異體CAR-T）。而他認(rèn)為Capstan代表了一場“第三波浪潮”——體內(nèi)CAR-T療法。

圖源：醫(yī)趨勢

撒下火種，照亮“CGT細(xì)分市場”的長夜

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其他公開信息顯示，這場交易不僅刷新了近期生物醫(yī)藥并購規(guī)模紀(jì)錄，更標(biāo)志著“體內(nèi)生成CAR-T”技術(shù)正式成為巨頭競逐的主戰(zhàn)場。艾伯維的收購絕非孤例，此前阿斯利康以10億美元收購EsoBiotec（慢病毒載體體內(nèi)CAR-T），另有諾華、強(qiáng)生等紛紛加注。

這場競賽的終極目標(biāo)，是繞開傳統(tǒng)CAR-T療法的制造瓶頸，實(shí)現(xiàn)更高效、更具成本效益的細(xì)胞療法。Capstan被收購后的核心任務(wù)，也是在I期臨床中驗(yàn)證人體安全性，若成功突破，CAR-T療法將從“天價特藥”蛻變?yōu)椤捌栈菪运幬铩?/b>，真正重塑免疫疾病治療格局。

圖源：pixabay

據(jù)高盛預(yù)測，體內(nèi)CAR-T技術(shù)有望在2034年撬動1900億美元市場，如果這一千億美元賽道能夠順利崛起，屆時回頭來看，如今這筆收購也無異于在CAR-T療法身處“天價困局”長夜里，撒下一把火種，讓未來路變得更加清明，也帶給產(chǎn)業(yè)鏈上下游繼續(xù)堅(jiān)守，持續(xù)創(chuàng)新破局的“信心與動力”。

CGT多維市場，迎來曙光

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今年以來細(xì)胞基因療法來到十字路口，一邊是大撤退，一邊是開始盈利：

撤退是輝瑞，2月22日，其宣布停止B型血友病基因療法Beqvez的研發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程。該療法在去年4月獲得FDA批準(zhǔn)上市，定價350萬美元，但截至撤退“零人問津”，而隨著Beqvez退出市場，輝瑞已無任何處于商業(yè)或臨床階段的細(xì)胞基因療法管線，這家宇宙藥企也下了牌桌。

還幸存但折戟的是曾經(jīng)的明星企業(yè)“藍(lán)鳥生物”，在輝瑞宣布下牌桌的前一天，藍(lán)鳥生物宣布以2900萬美元的低價賣給凱雷集團(tuán)和SK資本，曾經(jīng)估值超百億美元，好似昨日泡沫幻影。

開始盈利的則是Sarepta Therapeutics，它在成立44年后，在2024年首度扭虧為盈，前三季度凈利潤7619.00萬美元（+113.10%），這也使其成為首個實(shí)現(xiàn)盈利的細(xì)胞基因療法企業(yè)。

值得一提的是，Sarepta Therapeutics屬于小核酸企業(yè)，而小核酸療法是目前發(fā)展最成熟的兩大細(xì)胞基因療法之一，主要通過精準(zhǔn)干擾或調(diào)節(jié)基因表達(dá)來治療疾病。在業(yè)內(nèi)人士看來，隨著肝外遞送技術(shù)突破、慢性病適應(yīng)癥拓展和生產(chǎn)工藝優(yōu)化，小核酸藥物正從技術(shù)突破走向商業(yè)爆發(fā)，該領(lǐng)域長夜將盡，黎明曙光已現(xiàn)。

CAR-Ts賽道是細(xì)胞基因療法另一大成熟領(lǐng)域：美國和中國各有六款產(chǎn)品獲批。其中，大概率誕生下一個扭虧為盈的細(xì)胞基因療法企業(yè)——中國傳奇生物。傳奇生物表示，預(yù)計(jì)在2026年實(shí)現(xiàn)盈利。

曾經(jīng)，CAR-T療法高昂的價格、保險覆蓋的局限性、患者選擇的限制、市場教育不足、長期效果和安全性不確定性，都讓下游企業(yè)們商業(yè)化面臨巨大挑戰(zhàn)，僅有少數(shù)企業(yè)實(shí)現(xiàn)突破并開始向盈利進(jìn)發(fā)，而如今隨著艾伯維21億美元的大手筆收購，CAR-T這一細(xì)胞基因療法細(xì)分賽道，也正迎來“黎明的曙光”。

上游CXO不下牌桌，“蓄力再出發(fā)”

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細(xì)胞基因療法兩大成熟領(lǐng)域的“突圍戰(zhàn)并沒因行業(yè)寒冬而止步，反而攻勢愈猛”，上游CXO也在寒冬中堅(jiān)守，“蓄力再出發(fā)”，等待下一個“賽道爆發(fā)時刻”。

比如：藥明康德雖被迫剝離海外CGT業(yè)務(wù)，卻并沒有放棄中國CGT市場，甚至取代原股東，全資持股藥明生基，并將其注冊資本從1億元增至6億元，增幅500%。這是一種蓄力表現(xiàn)，另有博騰股份，計(jì)劃以自有資金不超5000 萬元，參與投資規(guī)模達(dá)15億元的 “深圳市松禾細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)私募股權(quán)投資基金（有限合伙）”。

另外是康龍化成，為提高在大分子和細(xì)胞與基因治療服務(wù)領(lǐng)域的運(yùn)營能力，2023年，康龍化成對全資子公司康龍生物進(jìn)行A輪融資，總額達(dá)9.5億元，投后估值約85.5億元。2024年康龍大分子和細(xì)胞與基因治療服務(wù)：營收 4.08 億元，同比下滑 4.1%；實(shí)現(xiàn)毛利率-50.07%（虧損），現(xiàn)狀不算多好，但其中有該業(yè)務(wù)仍處于建設(shè)投入階段，寧波第二園區(qū)大分子藥物 CDMO 服務(wù)平臺于 2024 年上半年部分投入使用，導(dǎo)致運(yùn)營成本及固定資產(chǎn)折舊較高的原因存在。

縱觀細(xì)胞與基因治療，研報機(jī)構(gòu)認(rèn)為雖目前仍處于資本投入階段，但該領(lǐng)域是醫(yī)藥行業(yè)的未來發(fā)展方向之一，CXO企業(yè)在這方面的持續(xù)投入有望在未來收獲成果，為企業(yè)帶來新的業(yè)績增長點(diǎn)。相反如果在此行業(yè)寒冬，長夜已現(xiàn)曙光之時，下了牌桌，可能再也沒有重來的機(jī)會。

另有一個值得關(guān)注的動態(tài)，在2025年BIO大會上，三星生物制藥也透露，計(jì)劃未來布局抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）和細(xì)胞與基因治療（CGT），進(jìn)一步拓展技術(shù)邊界。另據(jù)細(xì)胞基因治療前沿的統(tǒng)計(jì)，5月下旬至今，國內(nèi)有7家CGT公司完成一級市場融資，這也是一個積極的信號，行業(yè)堅(jiān)守者不乏其人，資本的孵化也依然在行進(jìn)。

圖源：三星生物

總而言之，這是一個需要時間驗(yàn)證，等待開花結(jié)果的大賽道，仍有一批上下游企業(yè)在蟄伏堅(jiān)守、不斷創(chuàng)新前行。最難時刻“不下牌桌”，洞察趨勢、勇敢“卡位”，才有未來。（拓展閱讀：）

參考來源：

[1] 醫(yī)趨勢

[2] Bio Journey

[3] 說藥Plus

[4] 會會藥咖

[5] 細(xì)胞基因治療前沿

[6] 蓋德視界歷史報道

制作策劃

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撰寫編輯：May / 封面圖來源：網(wǎng)絡(luò)

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