湖北
8 月 27 日，羅氏制藥宣布，中國 NMPA 已正式批準艾滿欣（通用名：利司撲蘭/Risdiplam）片劑上市，用于治療 2 歲及以上且體重≥20 公斤的兒童及成人患者的脊髓性肌萎縮癥（下簡稱 SMA）。
據悉，新型 5 毫克片劑無需冷藏，可在室溫條件下儲存，患者可整片吞服或分散于水后隨餐或空腹服用。
截圖來源：羅氏官微
SMA 是一種全身性、多系統(tǒng)的進行性神經肌肉遺傳性疾病。SMA 患者由于 SMN1 基因的缺失或突變，不能產生足夠的功能性 SMN 蛋白，從而影響運動、呼吸、吞咽等重要功能。隨著病程進展，SMA 患者會喪失行動能力，出現(xiàn)呼吸、吞咽障礙，甚至威脅生命。
利司撲蘭是 SMN2 基因雙位點剪接修飾劑，靶向 SMA 直接病因，持久且穩(wěn)定提高 SMN 蛋白水平。利司撲蘭可穿透血腦屏障，同時提高中樞及外周 SMN 蛋白水平且保持穩(wěn)定，使患者運動功能獲得持續(xù)改善，提高生存率。
此前，利司撲蘭口服溶液用散于 2021 年在國內獲批用于治療 2 月齡及以上 SMA 患者，是國內獲批的首個 SMA 口服治療藥物。2023 年，該藥首次通過醫(yī)保談判納入國家醫(yī)保目錄，并于同年獲批將適用人群拓展至 16 日齡及以上的 SMA 患者。
本次利司撲蘭片劑的國內獲批有望進一步提升患者用藥的獨立自主性和依從性，改善 SMA 疾病長期管理。
在海外，利司撲蘭片劑已先后于 2025 年 2 月和 6 月分別在美國和歐盟獲批，主要依據為生物等效性研究 NCT04718181 的相關結果。研究數(shù)據表明，無論整片吞服還是分散于水中服用，其在體內的暴露水平與口服溶液劑型相當。這表明服用片劑的患者可獲得的療效和安全性與口服溶液劑型現(xiàn)有水平相當。
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