2025年9月14日，由北京陸士新醫(yī)學(xué)基金會(huì)主辦，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)百姓健康頻道（CHTV）和醫(yī)學(xué)論壇網(wǎng)共同承辦的中國(guó)國(guó)際服務(wù)貿(mào)易交易會(huì) “腫瘤治療創(chuàng)新進(jìn)展與藥物研發(fā)新趨勢(shì)論壇”在北京首鋼園區(qū)舉行。會(huì)上，中國(guó)工程院院士、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院教授徐兵河分享題為《中國(guó)抗腫瘤新藥研發(fā)的現(xiàn)狀與挑戰(zhàn)》的專(zhuān)題報(bào)告，介紹了全球和中國(guó)癌癥現(xiàn)況，系統(tǒng)梳理我國(guó)抗腫瘤新藥研發(fā)的跨越式發(fā)展成果，深刻剖析當(dāng)前面臨的核心挑戰(zhàn)，并為我國(guó)腫瘤防治事業(yè)高質(zhì)量發(fā)展注入新思考。

全球腫瘤防控：嚴(yán)峻數(shù)據(jù)下的 “用藥剛需”

徐兵河教授在報(bào)告中首先指出，腫瘤作為嚴(yán)重危害人類(lèi)健康的重大疾病，其防治工作在全球范圍內(nèi)依然面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。他援引最新數(shù)據(jù)稱(chēng)，2022年全球癌癥新發(fā)病例約2000萬(wàn)例，死亡病例約970萬(wàn)例；而我國(guó)作為腫瘤負(fù)擔(dān)最為沉重的國(guó)家之一，同年新發(fā)癌癥病例達(dá)482萬(wàn)例，死亡病例257萬(wàn)例。

抗腫瘤藥物的研發(fā)與可及性，已成為影響整體防治效果的關(guān)鍵因素。值得注意的是，腫瘤創(chuàng)新藥研發(fā)目前已占全球新藥研發(fā)管線的近三分之一，這一比例仍在逐年提升。徐兵河特別強(qiáng)調(diào)，在2015至2024年間，腫瘤學(xué)領(lǐng)域臨床試驗(yàn)數(shù)量占全球所有臨床試驗(yàn)的41%，較十年前增長(zhǎng)58%，顯示出該領(lǐng)域持續(xù)的研發(fā)活力。

在這一全球創(chuàng)新浪潮中，中國(guó)正扮演越來(lái)越重要的角色。我國(guó)自主研發(fā)的抗腫瘤新藥數(shù)量持續(xù)增長(zhǎng)，臨床試驗(yàn)數(shù)量顯著增加，逐步成為全球抗腫瘤藥物研發(fā)的重要力量。然而，徐兵河也指出，在研發(fā)模式創(chuàng)新和源頭突破方面，我們?nèi)悦媾R諸多挑戰(zhàn)，需要從跟隨創(chuàng)新向引領(lǐng)創(chuàng)新轉(zhuǎn)變。

中國(guó)創(chuàng)新跨越：從 “仿造跟隨” 到 “全球第二”

在回顧我國(guó)抗腫瘤新藥研發(fā)歷程時(shí)，徐兵河教授強(qiáng)調(diào)，我國(guó)已成功實(shí)現(xiàn)從 “仿制”到 “創(chuàng)新” 的艱難跨越。從 2011 年首個(gè)自主創(chuàng)新小分子靶向抗癌新藥?？颂婺嵘鲜?，到 2014 年首個(gè)完全自主研發(fā)抗癌新藥甲磺酸阿帕替尼獲批，再到近年來(lái)阿基侖賽、優(yōu)替德隆、吡咯替尼、甲苯磺酸多納非尼等 12 款創(chuàng)新腫瘤藥物密集獲批，我國(guó)自主創(chuàng)新抗腫瘤藥物研發(fā)成果顯著。數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥歷年 IND（臨床試驗(yàn)申請(qǐng)）受理號(hào)數(shù)量較 2010 年增長(zhǎng)超 28 倍，截至 2024 年 8 月，中國(guó)新藥批準(zhǔn)上市數(shù)量已位居全球第二，僅次于美國(guó)，在研藥物管線數(shù)量同樣躋身全球前列，展現(xiàn)出強(qiáng)勁的創(chuàng)新活力。

徐兵河教授講解腫瘤學(xué)試驗(yàn)現(xiàn)狀

值得關(guān)注的是，我國(guó)下一代抗腫瘤藥物研發(fā)呈現(xiàn)爆發(fā)式增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)。徐兵河教授介紹，截至2024年1月1日，中國(guó)藥企在研的創(chuàng)新產(chǎn)品數(shù)量較2021年7月增加了近一倍，F(xiàn)irst-in-class（FIC，首創(chuàng)新藥）產(chǎn)品（從418個(gè)增至836個(gè)，增長(zhǎng)率100%）。其中，ADC（抗體藥物偶聯(lián)物）研發(fā)尤為活躍，2024年全球ADC相關(guān)腫瘤臨床試驗(yàn)達(dá)228項(xiàng)，成為實(shí)體瘤領(lǐng)域增長(zhǎng)最快的治療方式之一。 細(xì)胞療法、基因療法、雙抗/多抗、ADC、PROTAC和核酸藥物等下一代產(chǎn)品增長(zhǎng)迅速。在靶點(diǎn)研發(fā)方面，我國(guó)在研藥物靶點(diǎn)數(shù)量從 2021 年的 375 個(gè)增至 2024 年的 670 個(gè)，涵蓋 220 個(gè)腫瘤學(xué)靶點(diǎn)，CD19、HER2、BCMA、CLDN18.2、PD-1 等熱門(mén)靶點(diǎn)研發(fā)成果顯著，多靶點(diǎn)組合數(shù)量也實(shí)現(xiàn)翻倍增長(zhǎng)，創(chuàng)新廣度與深度持續(xù)拓展。

國(guó)際化進(jìn)階：從 “中國(guó)造” 到 “全球用”

在國(guó)際化布局方面，徐兵河教授指出，我國(guó)創(chuàng)新藥正加速融入全球研發(fā)體系。2021 年7月至2024年6月，我國(guó)已有8款原研創(chuàng)新藥物成功進(jìn)入海外市場(chǎng)，其中7款通過(guò)授權(quán)國(guó)際合作伙伴實(shí)現(xiàn)“出?！?；2024年我國(guó)向全球Top20跨國(guó)藥企 License-out（對(duì)外授權(quán)）的創(chuàng)新藥及創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)交易額占比達(dá) 17%，較 2015-2023 年的7% 提升10個(gè)百分點(diǎn)，排名躍居全球第二。標(biāo)志性成果包括百濟(jì)神州澤布替尼在美國(guó)獲批并實(shí)現(xiàn)年銷(xiāo)售額超 10 億美元（美國(guó)市場(chǎng)占比80%）、傳奇生物 CAR-T 療法西達(dá)基奧侖賽獲美國(guó) FDA 及歐洲、日本監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)，康方生物依沃西單抗在全球 PD-1+VEGF 雙抗賽道研發(fā)中位居前列，彰顯我國(guó)創(chuàng)新藥的國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力。

挑戰(zhàn)與破局：從 “同質(zhì)化” 到 “真原研”

盡管成果豐碩，徐兵河教授也指出，我國(guó)抗腫瘤新藥研發(fā)面臨的多重挑戰(zhàn)。其一，靶點(diǎn)開(kāi)發(fā)同質(zhì)化問(wèn)題嚴(yán)重，我國(guó)在研單抗藥物前十靶點(diǎn)占比達(dá) 47%，遠(yuǎn)超全球22%的水平，CD47、Claudin 18.2、Trop2 等新興靶點(diǎn)已呈現(xiàn)“扎堆” 研發(fā)趨勢(shì)，創(chuàng)新差異化不足；其二，源頭創(chuàng)新儲(chǔ)備薄弱，基礎(chǔ)研究能力與國(guó)際領(lǐng)先國(guó)家存在差距，生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域頂級(jí)期刊論文占比、高被引學(xué)者數(shù)量等關(guān)鍵指標(biāo)仍顯不足，從基礎(chǔ)研究到臨床轉(zhuǎn)化的鏈條尚未完全打通；其三，臨床研究能力有待提升，國(guó)內(nèi)藥企開(kāi)展的國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)（MRCT）比例不足6%，Ⅲ期臨床試驗(yàn)占比明顯低于國(guó)外藥企，臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)創(chuàng)新性與數(shù)據(jù)質(zhì)量仍需優(yōu)化；其四，出海難度持續(xù)加大，美國(guó)FDA對(duì)中國(guó)臨床數(shù)據(jù)審查趨嚴(yán)，2023年僅2 款中國(guó)創(chuàng)新藥獲 FDA批準(zhǔn)，國(guó)際化進(jìn)程面臨更高標(biāo)準(zhǔn)考驗(yàn)。

針對(duì)這些挑戰(zhàn)，徐兵河教授提出明確的突破路徑。他強(qiáng)調(diào)，推動(dòng)真正意義上的首創(chuàng)新藥研發(fā)，必須強(qiáng)化基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)投入，建立 “從臨床到實(shí)驗(yàn)室再到臨床” 的雙向轉(zhuǎn)化體系，聚焦未被滿足的臨床需求，挖掘具有中國(guó)特色的疾病機(jī)制與靶點(diǎn)；要充分發(fā)揮人工智能技術(shù)的賦能作用，例如通過(guò)AI進(jìn)行蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)、潛在靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、藥物分子設(shè)計(jì)優(yōu)化，以及整合臨床、病理與診斷等多模態(tài)數(shù)據(jù)，打破信息孤島，從而加速研發(fā)進(jìn)程、提升靶點(diǎn)選擇精準(zhǔn)性與臨床試驗(yàn)效率。

此外，徐兵河指出，還需深化生物技術(shù)與信息技術(shù)（BT-IT）的融合，構(gòu)建數(shù)據(jù)驅(qū)動(dòng)的新藥研發(fā)新范式。同時(shí)，要加強(qiáng)多學(xué)科交叉與協(xié)同創(chuàng)新，推動(dòng)化學(xué)、材料學(xué)、納米技術(shù)等領(lǐng)域與藥物研發(fā)的深度融合，通過(guò)政產(chǎn)學(xué)研用緊密合作，培養(yǎng)復(fù)合型人才，完善創(chuàng)新藥研發(fā)生態(tài)體系。

徐兵河教授表示，我國(guó)抗腫瘤新藥研發(fā)已站在從“并跑”向“領(lǐng)跑” 跨越的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)。未來(lái)要以患者需求為核心，以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，持續(xù)攻堅(jiān)基礎(chǔ)研究瓶頸，加快創(chuàng)新技術(shù)轉(zhuǎn)化，推動(dòng)更多中國(guó)原研新藥走向世界，為全球癌癥防治貢獻(xiàn)中國(guó)智慧與中國(guó)方案，助力《健康中國(guó)2030規(guī)劃綱要》中“總體癌癥5年生存率提高15%” 的目標(biāo)早日實(shí)現(xiàn)。

當(dāng)前，中國(guó)抗腫瘤新藥已經(jīng)走過(guò)“有沒(méi)有”的階段，下一步要解決“好不好”“首創(chuàng)不首創(chuàng)”。徐兵河教授總結(jié)，只有讓基礎(chǔ)研究、監(jiān)管科學(xué)與產(chǎn)業(yè)資本同頻共振，才能把14億人的臨床需求轉(zhuǎn)化為全球認(rèn)可的中國(guó)方案，讓更多癌癥患者用得上、用得起、用得好國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥。