編者按：

2025年，創(chuàng)新藥已成為最具活力與突破性的產業(yè)領域之一，也掀起了股市投資熱潮。在這股浪潮之中，一批中國藥企正悄然轉身——它們不再滿足于快速跟進，而是勇敢挺進前沿領域，探索原創(chuàng)研發(fā)的深水區(qū)。我們試圖探尋，這些企業(yè)如何在全球競合、資本起伏與政策引導的復雜生態(tài)中淬煉核心競爭力，走出一條屬于中國的創(chuàng)新突圍之路。

經濟觀察報 記者 張鈴

2025年，明星AI制藥公司英矽智能忙著做兩件事，一是推進臨床管線，在達成全球首個臨床階段藥效概念性驗證后，進一步驗證AI平臺跨領域、跨學科的賦能效應；二是加大BD（商務拓展）力度，希望做出數(shù)量更多、范圍更廣的商業(yè)合作，將商業(yè)模式打通。

“現(xiàn)在，AI制藥到了從技術突破到臨床應用的階段了。”英矽智能聯(lián)合首席執(zhí)行官兼首席科學官任峰對經濟觀察報說。

任峰是擁有近20年經驗的藥物開發(fā)老兵，曾先后在國際制藥巨頭葛蘭素史克和知名合同研究組織（CRO）美迪西（688202.SH）任職。對他來說，從傳統(tǒng)制藥到AI制藥的賽道轉變讓夢想近在咫尺：AI提高了藥物開發(fā)的創(chuàng)新性和創(chuàng)造性，同時大大加快了研發(fā)速度。

在制藥界，人們用“10年10億美元”來形容做成一款原研創(chuàng)新藥需要付出的成本，AI正在改變這一切。

任峰透露，通過傳統(tǒng)的藥物研發(fā)方式，做出一款有資格接受人體臨床試驗評估的“臨床前候選化合物”（PCC）需要合成數(shù)百到兩千個分子，在英矽智能，只需要合成數(shù)十到兩百個分子就夠了，試錯成本降低到十分之一；傳統(tǒng)制藥方式找到PCC需要兩年半到四年半，英矽智能只需要9到18個月，時間縮短到三分之一；傳統(tǒng)制藥方式找到PCC需要耗資上千萬美元，英矽智能只需要200萬美元—300萬美元，成本降低到五分之一。

在全球創(chuàng)新藥競爭中，中國AI制藥企業(yè)還具備許多特殊優(yōu)勢。人才優(yōu)勢之外，強大的臨床資源能大大提高臨床試驗的速度和質量。以英矽智能最為領先的在研新藥Rentosertib為例，其臨床Ⅱ期試驗同步在美國和中國進行，在中國開展的臨床研究用一年多時間就入組了71例患者并拿到積極數(shù)據(jù)，同期，在美國只入組了8例患者。

AI藥物里程碑

2025年6月，英矽智能治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的藥物Rentosertib的IIa期臨床研究結果刊登在全球頂尖學術期刊《自然·醫(yī)學》上，這是AI驅動藥物發(fā)現(xiàn)領域的重要臨床里程碑。

在藥物發(fā)現(xiàn)領域，AI早已在創(chuàng)新藥物靶點發(fā)現(xiàn)和候選藥物設計優(yōu)化等階段顯現(xiàn)出加速流程的潛力。但在現(xiàn)實世界中，AI的臨床影響還相對滯后，真正由AI發(fā)現(xiàn)并推進至臨床試驗的藥物鳳毛麟角。

在全球，有超過300條AI藥物管線，但多數(shù)項目止步于臨床Ⅰ期，少數(shù)折戟于高失敗率的臨床Ⅱ期。2023年4月，BenevolentAI的皮炎藥物BEN-2293的IIa期試驗失敗，隨即裁掉了一半員工；2023年10月，Exscientia的EXS-21546項目因未達治療預期終止I/II期試驗......多條管線的受挫讓業(yè)內對AI制藥的未來愈發(fā)擔憂。

在AI制藥領域，Ⅱa期臨床試驗有“死亡之谷”之稱，Rentosertib打破了行業(yè)僵局。業(yè)內認為，其Ⅱa期臨床試驗的積極結果標志著一個轉折點：AI不僅可以更快更便宜地生成分子，還可以指導藥物發(fā)現(xiàn)、降低開發(fā)風險，甚至有可能重塑藥物研發(fā)范式。

從靶點發(fā)現(xiàn)到臨床前候選化合物提名，Rentosertib僅耗時18個月，而現(xiàn)在，Rentosertib已成為全球進展最快的AI藥物。與數(shù)以萬計默默無聞的分子不同，從成為臨床前候選化合物開始，到進入臨床后的每一個階段，Rentosertib都備受業(yè)界關注。

Rentosertib的名字，來自它的主導開發(fā)者任峰，也象征著人類智慧在AI制藥領域不可或缺的作用。在整個開發(fā)過程中，有兩個時刻讓任峰印象深刻：

一次是在2020年12月，分子在小鼠肺纖維化模型上顯示出藥效時；另一次是2024年9月Rentosertib中國的臨床Ⅱ期數(shù)據(jù)揭盲時。前者決定了Rentosertib這個分子是否能存在，后者決定著它會不會真的給人帶來治療價值。臨床Ⅱ期數(shù)據(jù)揭盲時，任峰長舒了一口氣，過去5年的努力沒有白費，Rentosertib沒有成為又一個倒在臨床Ⅱ期的AI藥物分子，甚至表現(xiàn)出了逆轉IPF疾病進程的潛力，這是現(xiàn)有藥物無法達成的治療效果。

憑借AI的加持，英矽智能的第一個新藥項目Rentosertib沒有瞄準已知的靶點去做跟隨性創(chuàng)新，而是選擇源頭創(chuàng)新，希望利用AI真正為行業(yè)樹立標桿。這個過程并不容易，從研發(fā)到驗證，都是在黑暗中摸索。由于缺乏“前車之鑒”，Rentosertib的臨床試驗要根據(jù)分子和靶點的特性，從零開始選擇人群、設計方案。從早期開發(fā)到進入臨床試驗，再到IIa期臨床結束，在開發(fā)Rentosertib的每一個環(huán)節(jié)，任峰都戰(zhàn)戰(zhàn)兢兢、如履薄冰，生怕某一個細節(jié)考慮不到，影響整個項目的進度，甚至導致項目失敗。

任峰希望Rentosertib能成為全球第一個進入III期臨床的AI藥物，并最終成為全球第一個獲批的AI藥物，一旦實現(xiàn)，Rentosertib將成為整個AI制藥行業(yè)的風向標。順利的話，英矽智能將在2025年或最晚于2026年上半年開啟Rentosertib的III期臨床，做完III期臨床約需要兩年半到三年時間。

用BD“造血”

成立至今，英矽智能共完成11輪融資，總額超5.3億美元。2021年6月，英矽智能C輪融資2.55億美元。2022年6月—8月，英矽智能D輪、D+輪融資合計近1億美元。憑借這些現(xiàn)金儲備，英矽智能較平穩(wěn)地度過了過去三年的創(chuàng)新藥寒冬，但仍然不得不在2023年和2024年讓一些新藥項目“臥倒”，優(yōu)先推進進展更快的項目。

2025年6月，英矽智能完成1.23億美元E輪融資，任峰說，這筆錢足夠支撐英矽智能后續(xù)的臨床開發(fā)。另外，英矽智能于2025年5月第三次沖擊港交所上市，希望能從資本市場獲得更多資金支持其臨床開發(fā)。

在融資之外，英矽智能正在通過BD創(chuàng)造現(xiàn)金流。

2025年1月，英矽智能與意大利美納里尼集團達成二次合作，以5.5億美元總額對外授權一款潛在同類最佳腫瘤候選藥物。這是英矽智能近三年第4次完成藥物對外授權合作。通過4次BD，英矽智能最多可獲得超過20億美元收入。

目前，英矽智能同時探索著軟件授權、管線對外授權以及自主研發(fā)藥物等多種商業(yè)模式。任峰認為，從英矽智能的實踐來看，“自研管線+license out”是其中確定性、投入產出比最高的商業(yè)模式。

憑借AI的效率加持，英矽智能有30多條在研管線。任峰說，一方面，“自研管線+license out”能帶來可觀收入，另一方面，英矽智能不可能把30多條管線全部推進到臨床，必須把其中一些項目對外授權換取更多現(xiàn)金流。他期待每年成功達成1—2個授權合作，如果連續(xù)多年實現(xiàn)這一目標，那英矽智能的商業(yè)模式就基本走通了。

任峰透露，近期，英矽智能還有一項已成形的BD計劃即將披露。

英矽智能的BD不通過中介機構進行，而是自行組建了一支10人左右的BD團隊，由創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Alex Zhavoronkov擔任負責人，團隊成員覆蓋北美、歐洲和亞太區(qū)域。在做好管線授權工作的同時，BD團隊能通過和客戶的交流，了解他們更需要什么樣的項目，將信息反饋給研發(fā)團隊，進而驅動產品管線的結構優(yōu)化，指導新藥研發(fā)立項工作。

能夠通過大公司的需求去指導管線選擇，和英矽智能的特質有關。對于普通Biotech（生物技術公司）來說，這樣做很容易導致管線不夠專注、滯后，但英矽智能可以通過AI快速立項、快速交付臨床前候選化合物，從而不錯過BD的最佳時間窗口。

2025年，中國創(chuàng)新藥BD進入一個新高潮，多家公司BD交易的首付款和總金額達到數(shù)億美元和數(shù)十億美元級別。與這些交易相比，英矽智能的BD首付款和總金額看起來似乎并不亮眼。

任峰不那么想，他認為，英矽智能的新藥開發(fā)成本本就比普通Biotech更低，加上交易出去的分子都是還沒進入臨床階段的分子，沒有人體數(shù)據(jù)，前期投入并不大。在這樣的前提下，數(shù)千萬美元、數(shù)億美元的首付款和總金額相當可觀。

更多探索

2025年9月，英矽智能宣布，和邁威生物（688062.SH）、皓元醫(yī)藥（688131.SH）達成一項與ADC藥物的篩選、產業(yè)化相關的戰(zhàn)略合作協(xié)議。這是英矽智能第一次切入ADC賽道。

ADC是個風口上的藥物賽道，它被譽為“魔術子彈”，憑借獨特機制和高靶向性在腫瘤治療領域展現(xiàn)出巨大潛力。近幾年在全球范圍內，已經產生多款數(shù)十億美元級別的重磅BD。

任峰說，由于缺乏ADC藥物開發(fā)和生產的經驗，也沒有抗體團隊，因此英矽智能主動去找同樣坐落在上海張江的邁威生物、皓元醫(yī)藥合作。邁威生物有ADC研發(fā)經驗，皓元醫(yī)藥是ADC賽道上較為領先的CDMO公司，但都尚未單獨擁有一個完美的ADC技術平臺。三方一拍即合，決定抱團去建立技術平臺。

ADC藥物研發(fā)涉及抗體、毒素（payload）和連接子（linker）三個關鍵要素，對生產的要求也比較高。目前，業(yè)內較成熟和靠前的ADC藥物研發(fā)公司，往往采用自研或自研+CXO的形式。

英矽智能官宣的這次合作，則是中國生物醫(yī)藥產業(yè)在ADC藥物領域一個新的合作范式。任峰將其形容為抗體偶聯(lián)藥物研發(fā)的ABC新模式，即“AI+BioTech/BioPharma+CRO/CDMO”。

任峰認為，ABC模式能打通AI賦能、Biotech/Biopharma驅動與CRO/CDMO落地的全鏈路深度協(xié)同，集合幾家公司的長處，加速ADC藥物的研發(fā)進程。

建立戰(zhàn)略合作后，英矽智能下一步要做的是真正做到項目上的落地。任峰透露，在未來一到兩年內，英矽智能希望產出高質量的ADC項目，讓這個三方共建的ADC技術平臺得到概念驗證。在這之后，可以去進行一些ADC項目的轉讓，或者為其他公司提供相關技術服務。

除了制藥，英矽智能還在探索更多前沿領域，包括老齡化研究、可持續(xù)化學和農業(yè)創(chuàng)新方面。

比如，在農業(yè)領域，英矽智能在2021年與農業(yè)科技企業(yè)先正達植保開展合作，利用AI和深度學習加速發(fā)明和開發(fā)新的、更有效的植保解決方案。再比如，在可持續(xù)發(fā)展、老齡化研究等領域，英矽智能在2023年與全球最大的石油和天然氣公司沙特阿美達成了合作。

英矽智能很少對外高調宣傳這些已經落地的項目。任峰說，對于一家AI驅動的公司來說，在某個細分領域做好就很難了。他希望英矽智能先在其深度耕耘的生物醫(yī)藥領域，真正做到全球第一，然后再去拓展寬度。在其他領域，英矽智能暫時不會建立專門的團隊，只是在有相關客戶找過來時，為對方提供一些AI方面的服務或合作。

任峰解釋，英矽智能切入任何一個領域都需要匹配大量對口專業(yè)人才，沒有一個大規(guī)模團隊，就無法知道這個領域里AI能真正解決什么問題、如何落地、如何商業(yè)化。在生物醫(yī)藥領域，英矽智能內部光藥物研發(fā)團隊就有一百多人，而且主要專注于小分子研發(fā)，在抗體藥物、ADC、多肽類藥物等細分領域還有很多可擴展的空間。

（作者 張鈴）

免責聲明：本文觀點僅代表作者本人，供參考、交流，不構成任何建議。

張鈴

大健康新聞部記者 關注健康領域大公司、大醫(yī)生、重要事件、人物。郵箱：zhangling@eeo.com.cn