10月10日，《中國(guó)衛(wèi)生雜志》微信公眾號(hào)發(fā)表一篇文章，透露了即將啟動(dòng)的新一輪“創(chuàng)新藥物研發(fā)國(guó)家科技重大專項(xiàng)”的重要信息。

文章的作者是中國(guó)工程院院士曹雪濤。今年9月，他剛剛從國(guó)家衛(wèi)健委副主任的崗位到齡退休，依然擔(dān)任“創(chuàng)新藥物研發(fā)國(guó)家科技重大專項(xiàng)技術(shù)總師”一職。這一專項(xiàng)是今年6月30日，國(guó)際醫(yī)保局和國(guó)家衛(wèi)健委聯(lián)合發(fā)布的《支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》、業(yè)界俗稱“16條”中的重要部署，今年的項(xiàng)目申報(bào)7月啟動(dòng)，計(jì)劃投入重要財(cái)政配套資金17.5億元；2026年度的項(xiàng)目申報(bào)也已于9月啟動(dòng)。

這一專項(xiàng)讓業(yè)界聯(lián)想起2008年國(guó)家啟動(dòng)的“重大新藥創(chuàng)制計(jì)劃”，長(zhǎng)達(dá)10年，總共立項(xiàng)1777個(gè)，中央財(cái)政累計(jì)投入155億元，帶動(dòng)社會(huì)投資450億元以上。全國(guó)藥企共同努力，共研發(fā)成功87個(gè)一類新藥，直接推動(dòng)了過(guò)去十多年中國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)的繁榮。

如今快20年過(guò)去，中國(guó)的醫(yī)藥創(chuàng)新局面早已不是2008年的模樣，也出現(xiàn)了很多新問(wèn)題，如同質(zhì)化嚴(yán)重、“內(nèi)卷化”無(wú)序競(jìng)爭(zhēng)的低水平重復(fù)創(chuàng)新等。新一輪的重大專項(xiàng)提綱挈領(lǐng)，將為未來(lái)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新方向提供思路。吃透政策導(dǎo)向，對(duì)從事創(chuàng)新藥研發(fā)的企業(yè)至關(guān)重要。

打破同質(zhì)化、內(nèi)卷

曹雪濤在文章中提到這一輪重大專項(xiàng)的“四個(gè)轉(zhuǎn)變”戰(zhàn)略，基本可以代表國(guó)家對(duì)創(chuàng)新藥發(fā)展的政策引導(dǎo)方向。

第一個(gè)轉(zhuǎn)變，是從側(cè)重品種研發(fā)向建設(shè)新藥創(chuàng)制能力帶動(dòng)品種創(chuàng)新轉(zhuǎn)變。過(guò)去十年被稱作中國(guó)醫(yī)藥的“黃金十年”，創(chuàng)新品種層出不窮，一度創(chuàng)造了花團(tuán)錦簇的醫(yī)藥創(chuàng)新局面。

但冷靜下來(lái)之后，不少?gòu)臉I(yè)者發(fā)現(xiàn)其中的問(wèn)題：以PD-1為代表的大量重復(fù)“創(chuàng)新”其實(shí)是在浪費(fèi)科研資源和醫(yī)療資源，根據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)顯示：中國(guó)新藥研發(fā)TOP20靶點(diǎn)吸引了716個(gè)產(chǎn)品申報(bào)，占全部申報(bào)產(chǎn)品總量的比例高達(dá)29%。研發(fā)資源集中度過(guò)高的問(wèn)題突出。大量license-in的所謂創(chuàng)新品種，也不能代表企業(yè)的創(chuàng)新能力。

在業(yè)內(nèi)人士看來(lái)，想要打破同質(zhì)化、攻克技術(shù)壁壘高的領(lǐng)域，需要人才、資本、政策等全方位的支持。很多biotech企業(yè)通過(guò)融資、產(chǎn)品銷售度過(guò)了創(chuàng)業(yè)初期的困難，已經(jīng)能夠“自身造血”甚至穩(wěn)定盈利。下一階段優(yōu)勢(shì)企業(yè)的目標(biāo)就是磨練自己的創(chuàng)新能力、創(chuàng)新平臺(tái)，這是國(guó)家下一步重點(diǎn)支持的。

第二個(gè)“轉(zhuǎn)變”，是從強(qiáng)調(diào)中下游產(chǎn)業(yè)鏈向關(guān)注上游創(chuàng)新鏈轉(zhuǎn)變。2025年上半年，中國(guó)醫(yī)藥領(lǐng)域海外授權(quán)金額超668億美元，跨國(guó)藥企外部引進(jìn)的創(chuàng)新藥物中31%源自中國(guó)，全球雙抗藥物管線中50%的品種來(lái)自中國(guó)?？捣缴铩⒖苽惒┨┑绕髽I(yè)開發(fā)的醫(yī)藥創(chuàng)新平臺(tái)已經(jīng)能實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新管線的穩(wěn)定輸出。

這一趨勢(shì)令美國(guó)創(chuàng)新藥同行側(cè)目。中國(guó)的創(chuàng)新管線既便宜，量又大，是不少跨國(guó)藥企“采購(gòu)”的必選項(xiàng)。這種全球化的醫(yī)藥創(chuàng)新合作前景不可能因?yàn)槟承﹪?guó)家的橫加阻撓而打斷，未來(lái)中國(guó)創(chuàng)新藥出海BD必然會(huì)越來(lái)越頻繁。

原始創(chuàng)新對(duì)基礎(chǔ)研究的能力和水平要求更高，失敗的風(fēng)險(xiǎn)更高。國(guó)家重大專項(xiàng)敏銳地注意到了“醫(yī)藥上游創(chuàng)新鏈”的價(jià)值，將重點(diǎn)支持這一領(lǐng)域，無(wú)疑對(duì)推動(dòng)創(chuàng)新管線出海會(huì)有巨大幫助，有利于構(gòu)筑從0到1技術(shù)突破的生態(tài)環(huán)境。

重點(diǎn)支持“兩大三特”

曹雪濤提到的第三個(gè)“轉(zhuǎn)變”，是從支持包括仿制藥在內(nèi)的新藥研發(fā)向重點(diǎn)支持原創(chuàng)新藥研發(fā)轉(zhuǎn)變。這表明國(guó)家對(duì)醫(yī)藥創(chuàng)新的思路已經(jīng)完全改變。

“仿創(chuàng)”在十多年前就是中國(guó)的醫(yī)藥創(chuàng)新，以恒瑞、石藥等企業(yè)為代表，突破技術(shù)封鎖實(shí)現(xiàn)對(duì)國(guó)外專利藥品的首仿，在當(dāng)時(shí)看來(lái)是非常了不起的成就。但時(shí)過(guò)境遷，如今中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新局面已經(jīng)大變樣，“仿創(chuàng)”甚至是me-too的跟隨式創(chuàng)新，已經(jīng)無(wú)法滿足市場(chǎng)的需要。

重點(diǎn)支持原創(chuàng)新藥，瞄準(zhǔn)FIC、BIC藥物的開發(fā)，正是國(guó)家重大專項(xiàng)支持的事情。

第四個(gè)“轉(zhuǎn)變”，則是從針對(duì)10類重大疾病向根據(jù)我國(guó)疾病譜變化和國(guó)家需求統(tǒng)籌布局轉(zhuǎn)變。這也是未來(lái)創(chuàng)新藥企業(yè)要重視的全新方向。

有關(guān)“10類重大疾病”的定義，中國(guó)醫(yī)療和保險(xiǎn)行業(yè)的口徑略有差異，但整體上包括惡性腫瘤、急性心肌梗死、腦中風(fēng)后遺癥、慢性肝功能衰竭、重大器官移植、終末期腎病等。從2015年算起，中國(guó)創(chuàng)新藥物開發(fā)的大方向是腫瘤治療藥物，這也是資本和人力扎堆最多的領(lǐng)域。

曹雪濤在文章中提出，在一些重大慢病、傳染病、兒童及罕見病等領(lǐng)域，廣大中國(guó)患者依然面臨著缺醫(yī)少藥的困境?！霸谔厥馊巳河盟幹?，兒童專用藥占比僅為12.3%，劑型與規(guī)格難以滿足臨床需求，在全球范圍內(nèi)，62個(gè)罕見病的治療藥物的適應(yīng)癥境外有藥，但境內(nèi)無(wú)藥，患者的治療難以保障?！?/p>

這意味著未來(lái)國(guó)家資金支持的重點(diǎn)，可能會(huì)向文章提到的“兩大三特”需求傾斜：包括癌癥、心血管、慢性呼吸系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、代謝性疾病，重大傳染病；以及兒童疾病、罕見病、特殊人群醫(yī)療需求。其他的“10類重大疾病”，可能不再進(jìn)入此次重大專項(xiàng)支持的范圍。

到目前為止，2025年度“創(chuàng)新藥物研發(fā)國(guó)家科技重大專項(xiàng)”共收到申報(bào)項(xiàng)目347家。從申報(bào)主體來(lái)看，企業(yè)的數(shù)量最多，共127家、高校緊隨其后，共102家，醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)與科研院所分別是71家、38家。相信隨著資金配套到位，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新將會(huì)掀起新一輪的高潮。

撰稿丨小米

編輯丨江蕓 賈亭

運(yùn)營(yíng)｜廿十三

插圖｜視覺(jué)中國(guó)

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