編者按:2025年,創(chuàng)新藥已成為最具活力與突破性的產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域之一,也掀起了股市投資熱潮。在這股浪潮之中,一批中國藥企正悄然轉(zhuǎn)身——它們不再滿足于快速跟進,而是勇敢挺進前沿領(lǐng)域,探索原創(chuàng)研發(fā)的深水區(qū)。我們試圖探尋,這些企業(yè)如何在全球競合、資本起伏與政策引導的復雜生態(tài)中淬煉核心競爭力,走出一條屬于中國的創(chuàng)新突圍之路。
經(jīng)濟觀察報 記者 張英
你們的技術(shù)能解決哪些“卡脖子”難題?這是賴才達經(jīng)常被問到的問題。
他的回答是,創(chuàng)新藥行業(yè)最大的痛點就在成藥性上,太多的藥在過去一年中因為遞送問題而失敗,劑泰科技的初衷就是要解決這個痛點。
一粒藥進入人體后會去哪里?最理想的情況是,所有有效成分全部到達病灶,但實際情況是沒有藥物可以做到。傳統(tǒng)的小分子化療藥,通常只有 0.1%—1%的劑量能到達實體瘤,其他藥物成分會無差別地攻擊正常細胞。而在人體30萬億細胞里,導致人生病的往往只是那么幾百萬個。
5年前,致力于用AI納米遞送技術(shù)解決成藥性問題的劑泰科技在杭州成立,創(chuàng)始人分別是來自麻省理工學院的科學家賴才達、王文首,以及研究藥物遞送材料多年的美國工程院院士陳紅敏。
5年里,劑泰科技共融資超20億元人民幣,在國內(nèi)AI制藥領(lǐng)域排前列。在近兩年創(chuàng)新藥一級市場整體冷清的背景下,劑泰科技仍完成了C輪和D輪融資。2025年8月完成的4億元D輪融資,由北京市醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)投資基金和大興區(qū)產(chǎn)業(yè)投資基金聯(lián)合領(lǐng)投。
劑泰科技專攻的納米遞送技術(shù),可以讓藥物精準作用于特定器官或組織甚至細胞,減少對正常細胞的損傷,從而降低藥物副作用并提升療效。2025年6月,跨國企業(yè)艾伯維以21億美元收購的創(chuàng)新藥企Capstan,其核心管線就是一項基于納米遞送技術(shù)的創(chuàng)新細胞療法,這次收購也讓納米遞送技術(shù)再次受到關(guān)注。
“藥物有效成分與遞送技術(shù)就是衛(wèi)星與火箭的關(guān)系,只要火箭做得好,其實做衛(wèi)星是相對簡單的?!?月30日,賴才達在接受經(jīng)濟觀察報采訪時說。
為什么很多藥物分子在體外實驗往往都能成功,到人體后就失敗了?賴才達說,背后的原因其實是送不到對的細胞,如果送得過去,體外和體內(nèi)就有很高的相關(guān)性,就能打開非常多成藥的機會。
賴才達將馬斯克的SpaceX作為劑泰科技的對標企業(yè)。在他的愿景中,未來5年,劑泰科技會像SpaceX打開航天產(chǎn)業(yè)的新天地一樣,去打開創(chuàng)新藥的新世界——藥物研發(fā)成本更低、研發(fā)效率更高,更多藥物取得突破性療效。
從麻省咖啡廳到北京產(chǎn)業(yè)園
2017年,賴才達剛從麻省理工學院畢業(yè),他在麻省一家咖啡廳與陳紅敏聊起AI在制藥領(lǐng)域的前景,他們在一張餐巾紙上勾勒出了創(chuàng)業(yè)的雛形,預感到AI在納米材料遞送上大有可為。
陳紅敏長期從事藥物遞送材料研發(fā),2017年時她所在的Kala制藥在納斯達克上市,作為Kala制藥時任首席科學官,她成功將一項新型納米顆粒技術(shù)從實驗發(fā)現(xiàn)階段推進到獲批上市階段。
不過2017年時整個市場對AI在制藥領(lǐng)域的作用還處于半信半疑狀態(tài),直到2020年,這張餐巾紙上的藍圖才得以落地。
新冠疫情的發(fā)生讓納米遞送成為熱點,新冠疫苗公司莫德納用這一技術(shù)解決了mRNA分子進入細胞的“最后一公里”難題,確保了疫苗的精準、高效遞送。同時,在AI能力方面,2018年至2020年,隨著AlphaFold的出現(xiàn),AI在制藥領(lǐng)域的算法、量化模擬能力都有了巨大突破。這些變化讓賴才達感到,AI+納米遞送的時機已到。
促使賴才達等三位創(chuàng)始人決定回到中國創(chuàng)業(yè)的,是兩個關(guān)鍵的市場判斷。
一是,他們察覺到中國在數(shù)據(jù)生成成本與效率上的巨大優(yōu)勢。“AI是數(shù)據(jù)的‘怪獸’,需要24小時不停地‘喂數(shù)據(jù)’。在中國,數(shù)據(jù)產(chǎn)生的速度和成本都遠優(yōu)于美國?!辟嚥胚_舉例說,同樣一個實驗,在中國可能3個月就完成,在美國則需要6到9個月,成本差距可達5至7倍。
他認為這源于中國強大的CRO(醫(yī)藥研發(fā)外包)體系,CRO公司在脂質(zhì)合成、動物模型等早研階段可以為AI納米遞送提供成本更低、質(zhì)量同等的服務(wù)。
二是,他們感到全球生物醫(yī)藥供應鏈正在向中國快速聚集,越來越多的科學家回到中國?!爱敃r中美關(guān)系尚可,我們看到一個窗口期,認為將技術(shù)落地中國能更好地利用這里的工程師與科學家紅利,以及完整的產(chǎn)業(yè)生態(tài)?!辟嚥胚_說。
2020年,劑泰科技正式落戶杭州,這里既有懂AI算法的人才,也可以吸引頂尖的生物醫(yī)藥研究者,正是AI制藥理想的“起航站”。
然而創(chuàng)業(yè)之路并非坦途。創(chuàng)業(yè)初期,劑泰科技處于AI納米遞送三無狀態(tài)——無數(shù)據(jù)、無模型、無算法。如何定義數(shù)據(jù)標準、構(gòu)建有效的AI預測模型,并在巨大的化學空間中尋找確定性,是一個在不斷試錯中迭代的過程。期間有長達大半年時間,他們用AI跑出來的載體在動物測試時得不到陽性結(jié)果,給了團隊很大的挫敗感。
從三無到三有,劑泰科技一共花了三年。這無疑是十分燒錢的三年,2020年到2022年劑泰科技共進行了6輪融資,獲得超10億元人民幣輸血。
2022年后,劑泰科技進入產(chǎn)品化階段,打造的技術(shù)平臺開始產(chǎn)出具體的納米遞送材料與mRNA藥物管線,并建立了全球領(lǐng)先的肝外靶向遞送能力。這種能力被北京招商團隊看中,2025年7月,劑泰科技開始到北京布局研發(fā)業(yè)務(wù)。
2024年底發(fā)布的《北京市加快細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展三年行動方案》提出,到2027年,北京要在細胞與基因治療領(lǐng)域培育前沿技術(shù)企業(yè)20家以上,上市企業(yè)3家以上。劑泰科技的納米遞送正是細胞與基因治療領(lǐng)域的關(guān)鍵技術(shù)之一。
不斷破界
設(shè)計納米遞送材料不是一項簡單的工作。
“體內(nèi)打一個藥物進去,它其實不知道自己在哪,沒有任何導航,基本都會先去肝臟。如果我們要設(shè)計一個進入肺部的納米材料,它需要先讀懂肺,穿透肺旁邊的各種血管內(nèi)皮,讀懂肺的微環(huán)境,然后結(jié)合到對的蛋白,進而在肺里釋放。同時,在肺內(nèi)部還要防備大量的像愛國者導彈一樣的免疫細胞打它?!?賴才達說,整個設(shè)計過程就像拼一張巨大無比的拼圖,每一塊拼圖都會影響到藥物的去向和釋放濃度。
以往,納米遞送材料的設(shè)計全依賴科學家的經(jīng)驗,效率嚴重受限,AI恰恰是帶來效率革命的工具。
賴才達舉例說,劑泰科技目前擁有全球最大規(guī)模的千萬級納米脂質(zhì)庫,若用傳統(tǒng)方法逐一合成驗證,成本將高達數(shù)千億元,耗時數(shù)十年,而通過AI模型與機器人實驗平臺,劑泰可以在海量可能性中快速篩選出最優(yōu)解。
近期,劑泰科技與一家藥企合作開發(fā)了一款免疫靶向藥物分子,按照傳統(tǒng)方法需要24—36個月才能進入臨床前階段,而劑泰的技術(shù)平臺使這一周期縮短到了3個月。
在效率之外,劑泰科技設(shè)計的納米材料在遞送器官和組織上取得了廣泛突破,在肝、肺靶向上,遞送效率超越了目前的國際金標準。在動物模型上,劑泰科技已開發(fā)出靶向免疫器官、心臟、肌肉、腫瘤、中樞神經(jīng)和胃腸道多個器官或組織的LNP(脂質(zhì)納米粒),這些都是其他企業(yè)不曾抵達過的疆域。
賴才達說:“遞送到別人送不到的器官,這就是first-in-class?!?/p>
這些遞送部位上的突破,為那些毒性較大的靶點、難以成藥的靶點創(chuàng)造出了成藥的新機會,為無法治愈的重大疾病提供了新思路。
不過賴才達也表示,用AI納米遞送去真正大范圍地解決成藥性問題不是一件簡單的事,要完全實現(xiàn)對人體細胞納米遞送“指哪打哪”,哪怕是AI也要非常長的時間。他給出的期限是20年。
與其他AI制藥一樣,目前全球尚未有一款經(jīng)AI設(shè)計的納米遞送藥物上市。產(chǎn)業(yè)界仍在等待這一拐點。
目前,劑泰科技主要通過兩種方式創(chuàng)造收入:一是與藥企合作,為其提供遞送系統(tǒng)技術(shù)支持(技術(shù)授權(quán)或共同開發(fā));二是推進自有的部分管線,并通過對外授權(quán)(BD)實現(xiàn)價值。
在采訪中,賴才達明確表示,不會涉足藥物的后期商業(yè)化銷售,“我們的核心價值在于持續(xù)產(chǎn)出最好的‘火箭’,而非自己運營所有的‘衛(wèi)星’”。
賴才達認為,未來兩三年將是劑泰科技商業(yè)化的初期階段,目標是讓技術(shù)平臺產(chǎn)生實實在在的商業(yè)價值。而更長遠的五年愿景,是希望劑泰科技能持續(xù)拓展藥物遞送的技術(shù)邊界,在臨床上取得突破性藥效數(shù)據(jù),最終成為定義“AI納米遞送”的先行者。
(作者 張英)
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張英
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