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該認(rèn)定基于索托克拉在復(fù)發(fā)或難治性（R/R）套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者中進(jìn)行的一項(xiàng)1/2期研究的早期積極結(jié)果

百濟(jì)神州將參加Orbis計(jì)劃，以支持快速推進(jìn)藥物的全球可及性

美國(guó)加州圣卡洛斯——百濟(jì)神州有限公司（納斯達(dá)克代碼：ONC；香港聯(lián)交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，今日宣布美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予索托克拉（一款新一代且具有同類(lèi)最優(yōu)潛力的在研BCL2抑制劑）突破性療法認(rèn)定（BTD），用于治療復(fù)發(fā)或難治性（R/R）套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此外，F(xiàn)DA已接受百濟(jì)神州參加Orbis計(jì)劃的申請(qǐng)。在該計(jì)劃的框架下，抗腫瘤藥物可向參與的全球衛(wèi)生管理部門(mén)同時(shí)遞交申請(qǐng)并接受審評(píng)。

突破性療法認(rèn)定專(zhuān)門(mén)授予具有潛力改善嚴(yán)重疾病患者治療結(jié)果的藥物。這一認(rèn)定對(duì)索托克拉取得的新研究數(shù)據(jù)予以了肯定，表明該藥物有望成為復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤患者的新標(biāo)準(zhǔn)治療選擇。此外，通過(guò)參與Orbis計(jì)劃，我們有機(jī)會(huì)加速索托克拉的可及性，有望比預(yù)想更快令全球患者從中獲益。

FDA授予索托克拉BTD認(rèn)定并批準(zhǔn)參加Orbis計(jì)劃，該決定基于BGB-11417-201的研究數(shù)據(jù)。BGB-11417-201是一項(xiàng)在接受過(guò)布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi）和抗CD20療法治療的R/R MCL成人患者中評(píng)價(jià)索托克拉治療的1/2期研究。該研究近期公布的積極結(jié)果顯示索托克拉有潛力提供深度和持久的緩解，有望成為首款且唯一一款在美國(guó)獲批治療R/R MCL的BCL2抑制劑。百濟(jì)神州計(jì)劃在即將召開(kāi)的醫(yī)學(xué)大會(huì)上展示該研究的完整數(shù)據(jù)。3期確證性臨床研究CELESTIAL-RRMCL（BGB-11417-302；NCT06742996）正在進(jìn)行中。

FDA基于早期數(shù)據(jù)給可能為嚴(yán)重疾病患者提供重大治療進(jìn)展的藥物授予BTD。Orbis計(jì)劃由FDA腫瘤卓越中心于2019年發(fā)起，旨在推動(dòng)不同監(jiān)管機(jī)構(gòu)在腫瘤藥物審評(píng)工作中開(kāi)展協(xié)作，從而使有潛力的腫瘤療法能更快惠及各參與國(guó)的患者。

這是索托克拉獲得的首個(gè)突破性療法認(rèn)定，也是百濟(jì)神州血液瘤研發(fā)管線獲得的第二個(gè)突破性療法認(rèn)定。FDA還授予索托克拉用于治療MCL和華氏巨球蛋白血癥（WM）成人患者的快速通道認(rèn)定，以及用于治療MCL、WM、多發(fā)性骨髓瘤（MM）和急性髓系白血病（AML）的成人患者的孤兒藥認(rèn)定。這些認(rèn)定有助于進(jìn)一步加強(qiáng)索托克拉在百濟(jì)神州致力于重新定義B細(xì)胞惡性腫瘤治療的進(jìn)程中成為下一個(gè)重要進(jìn)展的地位。

關(guān)于套細(xì)胞淋巴瘤

套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）是侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一種罕見(jiàn)亞型1，起源于淋巴結(jié)套區(qū)的B細(xì)胞。MCL約占全球所有NHL病例的5%2，估計(jì)影響28,000人3。MCL在確診時(shí)通常已為晚期4，幾乎所有MCL患者最終都會(huì)發(fā)展成為難治性或復(fù)發(fā)（R/R）疾病5。MCL患者五年生存率約為50%，這也反映出該部分患者迫切需要新的治療方案6。

關(guān)于BGB-11417-201研究

BGB-11417-201（NCT05471843）研究是一項(xiàng)全球、多中心、單臂、開(kāi)放性1/2期研究，已入組125例既往接受過(guò)抗CD20治療和BTK抑制劑治療的R/R MCL成人患者。在研究的第1部分，22例患者每日接受160 mg或320 mg索托克拉治療，以評(píng)估索托克拉的安全性和耐受性，并確定第2部分的推薦劑量。在研究的第2部分，103例患者入組接受索托克拉治療，使用劑量遞增給藥方案直至達(dá)到每日推薦劑量（320 mg），以評(píng)估索托克拉的有效性。主要終點(diǎn)是由獨(dú)立審查委員會(huì)（IRC）評(píng)估的總緩解率（ORR）。次要終點(diǎn)包括完全緩解（CR）率、緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）和無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）。

關(guān)于索托克拉（BGB-11417）

索托克拉是一款新一代且具有同類(lèi)最優(yōu)潛力的在研B細(xì)胞淋巴瘤2（BCL2）抑制劑，BCL2是幫助腫瘤細(xì)胞存活的幾種蛋白質(zhì)之一。索托克拉類(lèi)屬BH3類(lèi)似物，可模擬自然細(xì)胞死亡信號(hào)。實(shí)驗(yàn)室和早期藥物開(kāi)發(fā)研究結(jié)果表明，索托克拉是一種具有強(qiáng)效性和特異性的BCL2抑制劑，半衰期短且無(wú)蓄積。索托克拉在多種B細(xì)胞惡性腫瘤中表現(xiàn)出良好的臨床活性。迄今為止，共有近2,000例患者入組了該藥物全球開(kāi)發(fā)項(xiàng)目。

關(guān)于百濟(jì)神州

百濟(jì)神州是一家注冊(cè)地位于瑞士的全球腫瘤治療創(chuàng)新公司，專(zhuān)注于為全世界的癌癥患者研發(fā)創(chuàng)新抗腫瘤藥物。通過(guò)在血液學(xué)和實(shí)體腫瘤領(lǐng)域豐富的產(chǎn)品組合，以及強(qiáng)大的自主研發(fā)能力和外部戰(zhàn)略合作，我們不斷加速開(kāi)發(fā)多元、創(chuàng)新的藥物管線，致力于為全球更多患者全面提升藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性。在全球六大洲，我們擁有超過(guò)11,000人的團(tuán)隊(duì)。如需了解更多信息，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)www.beonemedicines.com.cn或關(guān)注“百濟(jì)神州”微信公眾號(hào)。

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據(jù)《1995年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯(lián)邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括關(guān)于索托克拉的潛在獲益；百濟(jì)神州能夠通過(guò)參與Orbis計(jì)劃來(lái)加速索托克拉的可及性；索托克拉可能成為首款且是唯一一款在美國(guó)獲批治療R/R MCL的BCL2抑制劑的潛力；百濟(jì)神州計(jì)劃在即將召開(kāi)的醫(yī)學(xué)大會(huì)上展示 BGB-11417-201研究的完整數(shù)據(jù)；以及在“關(guān)于百濟(jì)神州”標(biāo)題下提及的百濟(jì)神州計(jì)劃、承諾、愿望和目標(biāo)。由于各種重要因素的影響，實(shí)際結(jié)果可能與前瞻性聲明中的結(jié)果存在實(shí)質(zhì)性差異。這些因素包括：百濟(jì)神州證明其候選藥物功效和安全性的能力；候選藥物的臨床結(jié)果可能不支持進(jìn)一步開(kāi)發(fā)或上市審批；藥政部門(mén)的行動(dòng)可能會(huì)影響到臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)、時(shí)間表和進(jìn)展以及藥物上市審批；百濟(jì)神州的上市藥物及候選藥物（如能獲批）獲得商業(yè)成功的能力；百濟(jì)神州獲得和維護(hù)對(duì)其藥物和技術(shù)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的能力；百濟(jì)神州依賴(lài)第三方進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)、商業(yè)化和其他服務(wù)的情況；百濟(jì)神州取得監(jiān)管審批和商業(yè)化醫(yī)藥產(chǎn)品的有限經(jīng)驗(yàn)，及其獲得進(jìn)一步的營(yíng)運(yùn)資金以完成候選藥物開(kāi)發(fā)及保持盈利的能力；以及百濟(jì)神州在最近季度報(bào)告10-Q表格中“風(fēng)險(xiǎn)因素”章節(jié)里更全面討論的各類(lèi)風(fēng)險(xiǎn)；以及百濟(jì)神州向美國(guó)證券交易委員會(huì)期后呈報(bào)中關(guān)于潛在風(fēng)險(xiǎn)、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及于新聞稿發(fā)布之日，除非法律要求，百濟(jì)神州并無(wú)責(zé)任更新該等信息。

參考資料

1. Jain, P., and Wang, M. L. (2022). Mantle cell lymphoma: 2022 update on diagnosis, risk stratification, and clinical management. American Journal of Hematology, 97(5), 638–656. https://doi.org/10.1002/ajh.26523

2. Ferlay, J., et al. (2024). Global Cancer Observatory: Non-Hodgkin Lymphoma. International Agency for Research on Cancer. https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/34-non-hodgkin-lymphoma-fact-sheet.pdf

3. Association of Community Cancer Centers. Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma. https://www.accc-cancer.org/home/learn/cancer-types/hematologic-malignancies/mcl

4. Cencini, E., et al. (2024). Survival outcomes of patients with mantle cell lymphoma: A retrospective, 15-year, real-life study. Hematology Reports, 16(1), 50–62. https://doi.org/10.3390/hematolrep16010006

5. Burkart, M., and Karmali R. (2022). Relapsed/refractory mantle cell lymphoma: Beyond BTK inhibitors. Journal of Personalized Medicine, 12(3), 376. https://doi.org/10.3390/jpm12030376

6. Cleveland Clinic. (2023). Mantle cell lymphoma. https://my.clevelandclinic.org/health/diseases/24030-mantle-cell-lymphoma