根據(jù)中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)以及公開資料梳理，本周（11月17日~11月22日），有16款1類創(chuàng)新藥首次在中國(guó)獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可（IND）。這些產(chǎn)品涵蓋小分子、抗體、抗體偶聯(lián)藥物（ADC）、細(xì)胞治療藥物等等。

基因泰克（Genentech）：注射用注射用RO7837195

作用機(jī)制：p40xTL1A雙抗

適應(yīng)癥：潰瘍性結(jié)腸炎

羅氏（Roche）旗下基因泰克申報(bào)的1類新藥注射用RO7837195（RG6730）獲批臨床，擬開發(fā)治療潰瘍性結(jié)腸炎。公開資料顯示，這是一款靶向TL1A和IL12 p40的雙特異性抗體，正在美國(guó)開展針對(duì)潰瘍性結(jié)腸炎的2期臨床研究。

威斯津生物：WGc-0201 注射液

作用機(jī)制：mRNA治療性疫苗

適應(yīng)癥：HBV陽(yáng)性肝細(xì)胞癌

威斯津生物1類新藥WGc-0201注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療HBV陽(yáng)性肝細(xì)胞癌。公開資料顯示，這是一款mRNA腫瘤治療疫苗項(xiàng)目，已經(jīng)于今年10月獲美國(guó)FDA的IND批準(zhǔn)。該產(chǎn)品采用威斯津生物的mRNA序列設(shè)計(jì)與高效靶向LNP遞送系統(tǒng)，可激活針對(duì)HBV及其相關(guān)腫瘤的雙重免疫反應(yīng)，從而打破病毒驅(qū)動(dòng)型腫瘤的免疫耐受。作為一款面向乙肝病毒相關(guān)肝癌的mRNA治療性疫苗，WGc-0201兼顧抗病毒與抗腫瘤雙重免疫機(jī)制，有望打破傳統(tǒng)療法對(duì)于腫瘤異質(zhì)性控制不足的局限。

翊石醫(yī)藥：SYH2056片

作用機(jī)制：5-HT2A受體激動(dòng)劑

適應(yīng)癥：抑郁癥

翊石醫(yī)藥申報(bào)的1類新藥SYH2056片獲批臨床，擬用于治療抑郁癥。根據(jù)石藥集團(tuán)公告，這是一款選擇性5-羥色胺2A受體（5-HT2A受體）激動(dòng)劑。該產(chǎn)品通過激活該受體改善抑郁障礙患者的疾病狀態(tài)，單次給藥即可快速起效，藥效持久，且不產(chǎn)生致幻風(fēng)險(xiǎn)。臨床前研究顯示，該產(chǎn)品可有效促進(jìn)中樞神經(jīng)元的樹突與樹突棘生成，具有促進(jìn)神經(jīng)重塑作用。在多種抑郁動(dòng)物模型中，該產(chǎn)品表現(xiàn)出優(yōu)異的抗抑郁活性，并且極大地降低了該靶點(diǎn)可能存在的致幻風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)具有良好的藥代動(dòng)力學(xué)特性和安全性。

基因啟明生物：GKL-006RTU注射液

作用機(jī)制：異體即用型iNKT細(xì)胞注射液

適應(yīng)癥：感染導(dǎo)致的中、重度急性呼吸窘迫綜合征

基因啟明生物申報(bào)的1類新藥GKL-006RTU注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療感染導(dǎo)致的中、重度急性呼吸窘迫綜合征。公開資料顯示，這是一款異體即用型iNKT細(xì)胞注射液。

健達(dá)九州：GA001注射液

作用機(jī)制：基因治療藥物

適應(yīng)癥：視網(wǎng)膜色素變性

健達(dá)九州生物1類新藥GA001注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療視網(wǎng)膜色素變性。公開資料顯示，這是一款針對(duì)視網(wǎng)膜色素變性（RP）導(dǎo)致晚期盲癥的基因治療藥物。

昂勝醫(yī)藥：ETX-636

作用機(jī)制：針對(duì)PI3Kα突變體蛋白的變構(gòu)抑制劑和降解劑

適應(yīng)癥：攜帶PIK3CA突變的晚期實(shí)體瘤

昂勝醫(yī)藥（Ensem Therapeutics）申報(bào)的1類新藥ETX-636獲批臨床，擬開發(fā)治療攜帶

PIK3CA

PIK3CA

阿斯利康（AstraZeneca）：FPI-2053、[111In]-FPI-2107

作用機(jī)制：抗EGFR/cMET雙抗、放射性治療藥物

適應(yīng)癥：晚期實(shí)體瘤

阿斯利康申報(bào)的1類新藥FPI-2053獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期實(shí)體瘤。公開資料顯示，這是一款新型抗EGFR/cMET雙特異性抗體。同時(shí)，另一款放射性偶聯(lián)藥物1類新藥[111In]-FPI-2107也獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期實(shí)體瘤。

麻沸散醫(yī)藥：注射用MFS-16

作用機(jī)制：化藥新藥

適應(yīng)癥：全身麻醉的誘導(dǎo)與維持

麻沸散醫(yī)藥申報(bào)的1類新藥注射用MFS-16獲批臨床，擬開發(fā)治療全身麻醉的誘導(dǎo)與維持。根據(jù)受理號(hào)可知，這是一款化藥新藥。

普靈生物：PLB-002

作用機(jī)制：Claudin 6靶向ADC

適應(yīng)癥：晚期實(shí)體瘤

普靈生物申報(bào)的1類新藥PLB-002獲批臨床，擬開發(fā)治療晚期實(shí)體瘤。公開資料顯示，這是一款靶向Claudin 6的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），主要用于治療成人晚期實(shí)體瘤，具有治療窗更寬（大于25）、安全性優(yōu)異、潛在脫靶毒性較低的優(yōu)點(diǎn)。

輝瑞（Pfizer）：PF-07799544片、PF-07799933片

作用機(jī)制：MEK1和MEK2抑制劑、BRAF抑制劑

適應(yīng)癥：攜帶BRAF V600突變的實(shí)體瘤患者（黑色素瘤和結(jié)直腸癌除外）

輝瑞公司申報(bào)的兩款1類新藥PF-07799544片、PF-07799933片獲批臨床，擬定適應(yīng)癥均為攜帶BRAF V600突變的實(shí)體瘤。公開資料顯示，PF-07799544是一種腦滲透，可逆的MEK1和MEK2活性抑制劑；PF-07799933（ARRY-440）是一種腦滲透、泛突變的BRAF二聚體選擇性抑制劑。二者聯(lián)合使用，在BRAF突變和MAPK信號(hào)驅(qū)動(dòng)的顱內(nèi)疾病的非臨床模型中顯示出抗腫瘤活性。

和記黃埔：注射用HMPL-A251

作用機(jī)制：PI3K/AKT/mTOR（PAM）-HER2抗體靶向偶聯(lián)藥物

適應(yīng)癥：HER2表達(dá)實(shí)體瘤

和記黃埔申報(bào)的1類新藥HMPL-A251獲批臨床，擬用于不可切除的、局部晚期或轉(zhuǎn)移性的HER2表達(dá)的實(shí)體瘤成人患者。公開資料顯示，這是一款PI3K/AKT/mTOR（PAM）-HER2抗體靶向偶聯(lián)藥物（ATTC），由高選擇性、強(qiáng)效的PI3K/PIKK抑制劑作為有效載荷（payload）和人源化抗HER2 IgG1抗體通過可裂解的連接子（linker）偶聯(lián)而成。該產(chǎn)品通過創(chuàng)新設(shè)計(jì)，旨在發(fā)揮HER2靶向治療和PAM通路抑制之間的協(xié)同作用，從而突破傳統(tǒng)細(xì)胞毒素ADC以及單一PAM抑制劑的局限性。和黃醫(yī)藥此前已經(jīng)公布了該產(chǎn)品的。

啟函生物：QT-019B細(xì)胞注射液

作用機(jī)制：靶向CD19和BCMA的通用型雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品

適應(yīng)癥：難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡

啟函生物1類新藥QT-019B細(xì)胞注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡。公開資料顯示，這是一款通用型雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，可穩(wěn)定表達(dá)兩種不同的CAR，分別靶向CD19和BCMA，從而具備同時(shí)識(shí)別并清除表達(dá)CD19和BCMA細(xì)胞的能力。為降低移植物抗宿主?。℅vHD）風(fēng)險(xiǎn)，產(chǎn)品通過基因敲除方式消除了T細(xì)胞受體（TCR）的表達(dá)；同時(shí)，為減少同種異體免疫排斥，啟函生物通過多基因的編輯來實(shí)現(xiàn)低免疫原性，從而降低患者自身的NK細(xì)胞與T細(xì)胞介導(dǎo)的識(shí)別與細(xì)胞毒性作用。

信立泰藥業(yè)：SAL0139片

作用機(jī)制：小分子藥物

適應(yīng)癥：高脂血癥

信立泰藥業(yè)1類新藥SAL0139片獲批臨床，擬開發(fā)治療高脂血癥。根據(jù)信立泰公告介紹，這是一款創(chuàng)新小分子藥物。臨床前研究顯示該產(chǎn)品具有降低LDL-C的潛力。

羿旻生物醫(yī)藥：ARC001注射液

作用機(jī)制：生物制品新藥

適應(yīng)癥：肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）

羿旻生物醫(yī)藥申報(bào)的1類新藥ARC001注射液獲批臨床，擬開發(fā)治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）。根據(jù)受理號(hào)可知，這是一款生物制品1類新藥。

期待這些在研新藥后續(xù)臨床研發(fā)進(jìn)程順利，早日為患者帶來新的治療選擇。

參考資料：

[1]中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng). Retrieved Nov 22, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]各公司官網(wǎng)及公開資料

版權(quán)說明：本文歡迎個(gè)人轉(zhuǎn)發(fā)至朋友圈，謝絕媒體或機(jī)構(gòu)未經(jīng)授權(quán)以任何形式轉(zhuǎn)載至其他平臺(tái)。轉(zhuǎn)載授權(quán)或其他合作需求，請(qǐng)聯(lián)系wuxi_media@wuxiapptec.com。

免責(zé)聲明：本文僅作信息交流之目的，文中觀點(diǎn)不代表藥明康德立場(chǎng)，亦不代表藥明康德支持或反對(duì)文中觀點(diǎn)。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導(dǎo)，請(qǐng)前往正規(guī)醫(yī)院就診。