在全球范圍內(nèi)，血友病患者長期面臨著頻繁出血與高頻率靜脈注射帶來的雙重負(fù)擔(dān)。12月10日，全球首個且唯一的血友病小干擾RNA（siRNA）創(chuàng)新非因子療法——賽菲因?（芬妥司蘭鈉注射液）正式在中國獲批。該藥每年僅需6次皮下注射，有望為患者帶來治療模式的根本性變革。
血友病是一種先天性出血性疾病，患者因缺乏凝血因子而面臨自發(fā)性或創(chuàng)傷后過度出血的風(fēng)險。據(jù)《中國血友病患者治療模式與疾病負(fù)擔(dān)研究報告》顯示，重型血友病患者年均出血次數(shù)高達32次，約九成患者發(fā)生關(guān)節(jié)出血，長期導(dǎo)致關(guān)節(jié)損傷、變形乃至殘疾。

傳統(tǒng)治療要求患者每周進行2至3次預(yù)防性凝血因子注射，每年注射超過100次。對于已產(chǎn)生抑制物的患者，治療難度更大，注射頻率更高。“針頭負(fù)擔(dān)”成為許多患者難以堅持規(guī)范治療的重要原因。

賽菲因?通過降低抗凝血酶水平，促使凝血酶生成增加，從而恢復(fù)血友病患者的凝血功能。該藥采用小干擾RNA技術(shù)，每年僅需6次皮下注射，大幅提升治療便捷性。一項全球多中心 III期臨床研究數(shù)據(jù)顯示，該藥能使伴有抑制物患者的年化出血率降低73%，無抑制物患者降低71%。在開放標(biāo)簽延長研究中，近一半患者年出血次數(shù)不超過1次，其中31%實現(xiàn)零出血。

南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院孫競教授等多位血液病專家表示，該藥實現(xiàn)了對伴或不伴抑制物的12歲及以上重型血友病A/B患者的全覆蓋，標(biāo)志著中國血友病治療邁入非因子治療新時代?！霸谔峁┛煽砍鲅Ｗo的同時，大幅降低了注射負(fù)擔(dān)，讓治療更可持續(xù)”。

采寫：南都N視頻記者 王道斌