財聯(lián)社12月15日訊（編輯 牛占林）周一美股盤前，法國跨國制藥企業(yè)賽諾菲股價一度下挫逾4%，因其一款用于治療多發(fā)性硬化癥的實驗性藥物遭遇雙重打擊：一項后期臨床試驗未能達(dá)到關(guān)鍵終點目標(biāo)，同時美國監(jiān)管機構(gòu)暗示該藥物的審批決定將再次被推遲。

賽諾菲宣布，其候選藥物tolebrutinib在一項針對多發(fā)性硬化癥的后期臨床試驗中未能達(dá)到主要終點。此外，公司還稱，與美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的溝通顯示，該藥物在另一種多發(fā)性硬化癥適應(yīng)癥上的監(jiān)管審評時間將比此前預(yù)期更長。

據(jù)悉，多發(fā)性硬化癥是一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)的慢性自身免疫性疾病，主要累及大腦、脊髓和視神經(jīng)?；颊呖赡艹霈F(xiàn)視力下降、肢體麻木、無力及行走障礙等癥狀，病情常反復(fù)發(fā)作或逐步加重。目前尚無法徹底治愈，治療主要用于減緩疾病進展、降低復(fù)發(fā)頻率并改善生活質(zhì)量。

這一系列進展對賽諾菲管線中最接近商業(yè)化的藥物之一構(gòu)成打擊。近年來，賽諾菲多項臨床試驗結(jié)果不及預(yù)期，公司正努力走出研發(fā)受挫的陰影。為補充產(chǎn)品管線，賽諾菲今年加大了并購和合作力度，其資金主要來自此前出售消費者健康業(yè)務(wù)控股權(quán)所得。

根據(jù)Visible Alpha提供的市場一致預(yù)期，分析師此前認(rèn)為，tolebrutinib有望獲批，并在2030年實現(xiàn)超過10億歐元(約11.7億美元)的銷售額。

賽諾菲聲稱，在針對原發(fā)性進展型多發(fā)性硬化癥的一項后期研究中，tolebrutinib未能實現(xiàn)延緩殘疾進展的主要終點目標(biāo)。因此，公司決定不再推進該適應(yīng)癥的監(jiān)管注冊申請。這種類型的多發(fā)性硬化癥以神經(jīng)功能緩慢、持續(xù)惡化為特征，患者病情會隨時間不斷加重，且不存在緩解期。

賽諾菲研發(fā)負(fù)責(zé)人Houman Ashrafian表示：“我們對今天公布的結(jié)果感到失望；但我們認(rèn)為，這些數(shù)據(jù)將有助于我們進一步理解多發(fā)性硬化癥的基礎(chǔ)疾病生物學(xué)機制?！?/p>

不過，賽諾菲仍對tolebrutinib在另一種疾病類型——非復(fù)發(fā)性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥中的治療潛力保持信心。該類型患者雖然已不再出現(xiàn)復(fù)發(fā)，但癥狀仍持續(xù)累積并惡化。

賽諾菲稱，相關(guān)試驗結(jié)果將促使公司評估是否需要對tolebrutinib的資產(chǎn)價值計提減值損失。公司強調(diào)，這一實驗不會影響剔除一次性項目后的業(yè)務(wù)凈利潤，2025年業(yè)績指引維持不變。

此外，賽諾菲表示，F(xiàn)DA對tolebrutinib用于非復(fù)發(fā)性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥的審批決定預(yù)計將進一步延后。此前，公司已于今年9月披露，該藥物的審評期限已被延長三個月。

賽諾菲稱，與FDA就該申請的討論顯示，審查周期將超出12月28日的目標(biāo)審批日期，公司預(yù)計將在2026年一季度末前獲得FDA的進一步指引。

與此同時，賽諾菲還表示，應(yīng)FDA要求，公司已提交了一項 “擴展用藥方案”，允許符合條件、但未參與臨床試驗的患者獲得該療法。賽諾菲強調(diào)，公司對該藥物的風(fēng)險—收益特征充滿信心。

杰富瑞分析師評論稱，該試驗結(jié)果屬于負(fù)面意外，但他們指出，tolebrutinib最大的商業(yè)潛力仍然集中在非復(fù)發(fā)性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化癥患者群體。