當(dāng)傳統(tǒng)療法走到盡頭,李晴的世界只剩下灰暗。彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤,一種兇險(xiǎn)的癌癥,讓她幾乎耗盡了所有希望。就在這時(shí)一束光照了進(jìn)來(lái),它的名字叫CAR-T。
這是一種聽起來(lái)像科幻小說的前沿技術(shù),醫(yī)生告訴她,它有能力讓體內(nèi)的癌細(xì)胞“清零”。她仿佛抓住了救命稻草,但很快她發(fā)現(xiàn)這根稻草懸在普通人無(wú)法企及的高空。
商業(yè)化的CAR-T療法,一針標(biāo)價(jià)上百萬(wàn)。李晴最終獲得的“免費(fèi)”希望,來(lái)自一個(gè)充滿未知數(shù)的臨床試驗(yàn)。她幸運(yùn)地入組,癌細(xì)胞在半個(gè)月內(nèi)奇跡般地基本清零。然而這個(gè)故事并沒有就此畫上圓滿的句號(hào)。
CAR-T療法帶來(lái)了前所未有的治愈可能,卻也用百萬(wàn)價(jià)格筑起了一道冰冷的高墻,制造了巨大的絕望。這希望與絕望并存的背后,是一場(chǎng)科學(xué)革命,也是一盤經(jīng)濟(jì)棋局,更是一道怎社會(huì)難題。
CAR-T的顛覆性,不在于它又是一種新藥,而在于它徹底改變了游戲的玩法。它不是從外部用化學(xué)藥物轟炸身體,而是將患者自身的免疫細(xì)胞,變成了一支精準(zhǔn)、高效、且能夠自我延續(xù)的“抗癌機(jī)器人”軍隊(duì)。
這個(gè)過程就像一場(chǎng)生命科學(xué)領(lǐng)域的“智械革命”。醫(yī)生會(huì)先從患者體內(nèi)抽取血液,分離出一種叫“T細(xì)胞”的免疫細(xì)胞。這相當(dāng)于征召了一批士兵,它們是這場(chǎng)戰(zhàn)爭(zhēng)的“原料”。
之后這些“士兵”會(huì)被送到一個(gè)高度精密的實(shí)驗(yàn)室里進(jìn)行基因改造,這才是整個(gè)療法的核心。科學(xué)家們會(huì)利用基因編輯技術(shù),為這些T細(xì)胞安裝上一個(gè)名為“嵌合抗原受體”(CAR)的特殊裝置。
這個(gè)CAR簡(jiǎn)直就是為T細(xì)胞裝上了“GPS導(dǎo)航”和“超級(jí)馬達(dá)”。它能讓T細(xì)胞精準(zhǔn)地識(shí)別出癌細(xì)胞表面的特定標(biāo)記,然后像導(dǎo)彈一樣鎖定目標(biāo)。一旦鎖定改造后的CAR-T細(xì)胞就會(huì)被激活,釋放強(qiáng)大的殺傷力,把癌細(xì)胞消滅得一干二凈。
改造完成的細(xì)胞還不能馬上投入戰(zhàn)斗,它們需要在體外進(jìn)行大量的擴(kuò)增,從幾百萬(wàn)個(gè)變成幾十億個(gè),形成一支龐大的“特種部隊(duì)”。最后這支武裝到牙齒的軍隊(duì)會(huì)被重新輸回患者體內(nèi)。
它們不再是普通的藥物,而是“活的藥物”,能在體內(nèi)長(zhǎng)期存活、巡邏,甚至繼續(xù)增殖,提供持續(xù)的保護(hù),極大地降低了癌癥復(fù)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)。這支“智能軍隊(duì)”的戰(zhàn)績(jī)堪稱輝煌。
全球首位接受CAR-T治療的白血病患者,已經(jīng)無(wú)癌生存了長(zhǎng)達(dá)13年。在國(guó)內(nèi),淋巴瘤患者陳女士在治療兩個(gè)月后,體內(nèi)的癌細(xì)胞也消失無(wú)蹤。
就連72歲的戴阿姨,面對(duì)復(fù)發(fā)的淋巴瘤,也在一個(gè)月后達(dá)到了完全緩解。統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示,在某些血液腫瘤上它的完全緩解率可以達(dá)到驚人的80%以上。
但我們必須清醒地認(rèn)識(shí)到,它并非萬(wàn)能神藥。專家提醒,“癌細(xì)胞清零”并不等同于醫(yī)學(xué)上的“臨床治愈”,后者需要患者在緩解狀態(tài)下持續(xù)五年以上不復(fù)發(fā)。
而且這種藥物目前的主戰(zhàn)場(chǎng)還局限在血液腫瘤。對(duì)于占癌癥大多數(shù)的肺癌、胃癌等實(shí)體瘤,它的效果就大打折扣。因?yàn)閷?shí)體瘤就像一座堅(jiān)固的堡壘,結(jié)構(gòu)致密,CAR-T細(xì)胞很難滲透進(jìn)去。
堡壘里的敵人還非常狡猾,異質(zhì)性強(qiáng),容易變異,導(dǎo)致CAR-T的“導(dǎo)航系統(tǒng)”失靈。更嚴(yán)重的是這支火力兇猛的軍隊(duì)有時(shí)會(huì)“殺紅了眼”,在攻擊癌細(xì)胞的同時(shí),也可能誤傷友軍,引發(fā)劇烈的免疫風(fēng)暴。
高燒、低血壓、呼吸衰竭甚至器官衰竭等嚴(yán)重的副作用,在少數(shù)情況下甚至可能致命。這都在提醒我們每一次奇跡的背后都伴隨著不容忽視的風(fēng)險(xiǎn)。
而且想要用上這種藥成本也極其高,一針120萬(wàn)的天價(jià)讓無(wú)數(shù)普通家庭望而生畏,那么為什么這支能救命的藥物需要如此高昂的費(fèi)用,就不能少一點(diǎn)嗎?
120萬(wàn)一針的天價(jià)并非純粹的市場(chǎng)炒作,而是由其“極端個(gè)性化”的生產(chǎn)模式內(nèi)生決定的。從研發(fā)到最終回輸?shù)交颊唧w內(nèi),每一個(gè)環(huán)節(jié)都在瘋狂疊加成本。
研發(fā)的就是個(gè)“豪賭”。創(chuàng)新藥的開發(fā),本身就是一個(gè)“高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、長(zhǎng)周期”的無(wú)底洞。一款新藥的成功背后是無(wú)數(shù)失敗項(xiàng)目的尸骨。
這些沉沒成本最終都要由成功上市的藥品來(lái)攤銷。CAR-T作為細(xì)胞療法的先鋒,其研發(fā)投入更是天文數(shù)字。
但它會(huì)這么貴最核心的原因是制造的“精工細(xì)活”。CAR-T是“一人一藥”的終極定制品,無(wú)法像傳統(tǒng)藥片那樣在流水線上大規(guī)模生產(chǎn)。
每一位患者的細(xì)胞都是一個(gè)獨(dú)立的生產(chǎn)批次,需要經(jīng)歷細(xì)胞分離、基因?qū)搿o(wú)菌培養(yǎng)等一系列復(fù)雜且嚴(yán)苛的流程。
這就徹底杜絕了通過“規(guī)模效應(yīng)”來(lái)攤薄成本的可能性。這個(gè)“定制”過程中的每一個(gè)細(xì)節(jié)都極其昂貴。
生產(chǎn)線上用到的核心物料和關(guān)鍵設(shè)備,嚴(yán)重依賴進(jìn)口,價(jià)格高昂且供應(yīng)不穩(wěn)定。有從業(yè)者透露,僅僅是單次生產(chǎn)所需要的人力、物料和場(chǎng)地等成本,就高達(dá)六七十萬(wàn)元。
再加上對(duì)員工極為嚴(yán)苛的培訓(xùn),據(jù)說培養(yǎng)一名合格的技術(shù)人員成本就要30萬(wàn)。還有貫穿全程的冷鏈運(yùn)輸與儲(chǔ)存,每一個(gè)環(huán)節(jié)都不能有絲毫差錯(cuò),這些都是真金白銀的投入。
目前國(guó)內(nèi)獲批上市的CAR-T產(chǎn)品,適應(yīng)癥范圍非常窄,主要集中在幾種復(fù)發(fā)或難治性的血液腫瘤。
這意味著患者規(guī)模相對(duì)較小,龐大的研發(fā)和固定成本,只能由少數(shù)患者來(lái)分?jǐn)?,進(jìn)一步推高了單次治療的價(jià)格。
所以百萬(wàn)定價(jià)背后是一張錯(cuò)綜復(fù)雜的成本大網(wǎng)。在現(xiàn)有的技術(shù)框架下,CAR-T的“個(gè)性化”本質(zhì)決定了它的成本與規(guī)?;a(chǎn)背道而馳,這道天然的經(jīng)濟(jì)壁壘,從一開始就注定了它難以成為一種普惠的療法。
要讓CAR-T這把“救命稻草”不再遙不可及,讓它從“富人藥”走向“平民的希望”,需要一場(chǎng)技術(shù)、市場(chǎng)與支付體系協(xié)同并進(jìn)的“降維”革命。
一位專家曾說過,真正的醫(yī)學(xué)突破不僅在于技術(shù)的先進(jìn)性,更在于其最終的可及性。CAR-T療法的未來(lái)正懸于此。對(duì)于癌癥患者來(lái)說它是前所未有的治愈希望,但那高昂的價(jià)格壁壘也讓無(wú)數(shù)普通人家望而生畏。
我們正在見證的不僅僅是一場(chǎng)與癌癥的戰(zhàn)爭(zhēng),更是一場(chǎng)關(guān)于科技、經(jīng)濟(jì)與社會(huì)倫理的深刻博弈?,F(xiàn)在我們的科學(xué)家們?cè)谕ㄓ眯虲AR-T等前沿領(lǐng)域的不斷研究和突破。
相信隨著國(guó)內(nèi)產(chǎn)業(yè)鏈的日趨成熟,也隨著社會(huì)保障體系的逐步完善,我們普通人也能用得起。到那時(shí)它將不再是少數(shù)人的特權(quán),而是能真正握在更多普通患者手中的、觸手可及的希望。
特別聲明:以上內(nèi)容(如有圖片或視頻亦包括在內(nèi))為自媒體平臺(tái)“網(wǎng)易號(hào)”用戶上傳并發(fā)布,本平臺(tái)僅提供信息存儲(chǔ)服務(wù)。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.