新京報(bào)訊（記者王卡拉）10月22日，劑泰科技宣布，公司自研人工智能（AI）驅(qū)動(dòng)小分子制劑優(yōu)化平臺(tái)AITEM候選藥物MTS-004已順利達(dá)到Ⅲ期臨床研究主要終點(diǎn)，成為目前國(guó)內(nèi)首款完成Ⅲ期臨床的AI賦能制劑新藥。MTS-004也是中國(guó)首款且目前唯一完成Ⅲ期臨床試驗(yàn)的PBA（假性延髓情緒失控）藥物，有望填補(bǔ)國(guó)內(nèi)PBA治療領(lǐng)域尚無(wú)獲批藥物的空白。

MTS-004是一款新型PBA口服治療候選藥物，采用劑泰科技AiTEM自研口腔崩解片劑型設(shè)計(jì)。該制劑針對(duì)PBA患者常見(jiàn)吞咽困難問(wèn)題，無(wú)需用水即可在口腔中迅速溶解，口感良好，顯著改善了患者服藥體驗(yàn)和治療依從性。

PBA (假性延髓情緒失控)俗稱“強(qiáng)哭強(qiáng)笑癥”，是一種情緒表達(dá)障礙性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，其核心特征是患者出現(xiàn)與實(shí)際情緒狀態(tài)不符的、不自主且不可控制的頻繁笑或哭發(fā)作，通常繼發(fā)于多種中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病或損傷，如肌萎縮側(cè)索硬化癥（俗稱漸凍癥）、多發(fā)性硬化癥、腦卒中、創(chuàng)傷性腦損傷或帕金森病等，嚴(yán)重?cái)_亂患者的社會(huì)功能和生活質(zhì)量，并可加重原發(fā)性神經(jīng)疾病的病程負(fù)擔(dān)。

MTS-004Ⅲ期臨床試驗(yàn)為采用雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照的多中心研究。研究結(jié)果顯示，MTS-004整體安全性良好，在治療繼發(fā)于神經(jīng)系統(tǒng)疾病的PBA方面展現(xiàn)出明確療效與良好耐受性。經(jīng)過(guò)12周治療，MTS-004顯著減少PBA的平均發(fā)作次數(shù)，差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，并在多項(xiàng)敏感性與亞組分析中得到一致驗(yàn)證。除主要終點(diǎn)外，MTS-004在多個(gè)評(píng)估及評(píng)分指標(biāo)上均顯著優(yōu)于安慰劑，提示其可明顯改善患者情緒控制和生活質(zhì)量。

北京大學(xué)第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任樊東升教授表示，AI對(duì)新藥研發(fā)的影響正在產(chǎn)生革命性變化。MTS-004的臨床研究啟動(dòng)之初難度極高，但最終高質(zhì)量圓滿完成。該藥非常重要的價(jià)值是可以改善患者的生活質(zhì)量，尤其是對(duì)吞咽困難的明確改善，從而減少并發(fā)癥的發(fā)生，對(duì)患者生存有非常積極的影響。雖然本次研究從漸凍癥插入，但其適應(yīng)癥范圍有望進(jìn)一步拓展，潛在獲益人群將更為廣泛。

目前全球僅有美國(guó)獲批藥物NUEDEXTA用于PBA治療。MTS-004為相同適應(yīng)癥的2.2類(lèi)改良型新藥。MTS-004計(jì)劃于2026年向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局提交用于PBA適應(yīng)癥的新藥上市申請(qǐng)，并在獲批后啟動(dòng)臨床研究，評(píng)估其在吞咽障礙治療中的潛在拓展適應(yīng)癥。

校對(duì) 穆祥桐