日前，美國蓋倫基金會（The Galien Foundation）公布了素有“醫(yī)藥界的諾貝爾獎”之稱的蓋倫獎（Prix Galien USA Awards）得獎名單。該獎項表彰為改善人類健康做出的杰出科學(xué)創(chuàng)新，被認(rèn)為是醫(yī)藥和生物醫(yī)療行業(yè)的最高榮譽之一。

2025年蓋倫獎包括最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎（Best Biotechnology Product），最佳醫(yī)藥產(chǎn)品獎（Best Pharmaceutical Product），最佳孤兒藥/罕見病產(chǎn)品獎（Best Product for Rare/Orphan Diseases）、最佳醫(yī)療技術(shù)產(chǎn)品獎（Best Medical Technology）、最佳初創(chuàng)公司獎（Best Startup）等獎項。

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最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎

Dupixent，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和賽諾菲（Sanofi）

Dupixent（dupilumab）是一種全人源化單克隆抗體，能夠抑制白細(xì)胞介素4（IL-4）和白細(xì)胞介素13（IL-13）信號通路。它已在全球60多個國家和地區(qū)獲得一種或多種適應(yīng)癥的監(jiān)管批準(zhǔn)，包括特應(yīng)性皮炎、哮喘、伴鼻息肉的慢性鼻竇炎、嗜酸性食管炎、結(jié)節(jié)性瘙癢癥、慢性自發(fā)性蕁麻疹及慢性阻塞性肺病。全球有超過100萬名患者正在接受Dupixent治療。

Dupixent的應(yīng)用范圍不斷擴(kuò)展。今年4月，美國FDA批準(zhǔn)Dupixent擴(kuò)展適應(yīng)癥，治療12歲及以上成人和青少年慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）患者，這些患者在使用H1抗組胺藥后仍有癥狀。新聞稿指出，這是10多年來用于治療CSU的首款新靶向療法。今年6月，Dupixent再獲FDA批準(zhǔn)用于治療大皰性類天皰瘡（BP）成人患者。根據(jù)新聞稿，Dupixent是獲美國FDA批準(zhǔn)的首款BP療法。

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最佳醫(yī)藥產(chǎn)品獎

Yeztugo，吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）

2025年6月，吉利德科學(xué)旗下每半年注射一次的HIV暴露前預(yù)防（PrEP）療法Yeztugo（lenacapavir），為全球HIV防控帶來了新的轉(zhuǎn)折點。同年8月，該療法又獲歐盟委員會（EC）批準(zhǔn)在歐盟，商品名為Yeytuo。以往每日口服的PrEP藥物雖已惠及眾多患者，但依從性差和生活方式負(fù)擔(dān)始終制約了其廣泛應(yīng)用。Yeztugo的半年一次注射不僅有望顯著提升依從性，還為患者帶來更高的隱私與便利。在Purpose 1和Purpose 2臨床試驗中，該療法分別實現(xiàn)了100%和99.9%的HIV感染預(yù)防效果。2024年，《科學(xué)》期刊更將其評為年度科學(xué)突破，認(rèn)為這一“first-in-class”藥物為艾滋病的長效治療與預(yù)防帶來了新的曙光。

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最佳孤兒藥/罕見病產(chǎn)品獎

Voranigo，Servier Pharmaceuticals

Voranigo（vorasidenib）在2024年8月獲FDA批準(zhǔn)上市，用于手術(shù)后治療攜帶易感IDH1或IDH2突變的2級星形細(xì)胞瘤或少突膠質(zhì)細(xì)胞瘤的12歲及以上成人和兒童患者。Voranigo是一款“first-in-class”、具腦滲透性與選擇性的口服雙重抑制劑，可抑制突變的IDH1/2蛋白。它曾經(jīng)獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定。新聞稿指出，這是FDA批準(zhǔn)的首款用于治療上述患者的全身性療法。

Voranigo的療效在一項名為INDIGO的隨機(jī)雙盲、安慰劑對照關(guān)鍵性3期臨床試驗中得到驗證。該試驗主要療效結(jié)果的評估是由盲法獨立審查委員會檢視的無進(jìn)展生存期（PFS），以及至下一次干預(yù)的時間（TTNI）。分析顯示，Voranigo組和安慰劑組患者的PFS分別為27.7個月和11.1個月。Voranigo將患者疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險降低61%（HR=0.39，95% CI：0.27，0.56，p<0.0001）。此外，Voranigo組的中位TTNI在分析時尚未達(dá)到，安慰劑組為17.8個月（HR=0.26；95% CI：0.15，0.43，p<0.0001）。

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最佳醫(yī)療技術(shù)產(chǎn)品獎

EVOQUE經(jīng)導(dǎo)管三尖瓣置換系統(tǒng)，Edwards Lifesciences

Edwards Lifesciences的EVOQUE三尖瓣置換系統(tǒng)由人工三尖瓣（EVOQUE瓣）與輸送導(dǎo)管組成。EVOQUE瓣以牛心組織為材料，固定于自膨式金屬（鎳鈦合金）支架上，可在無需開胸手術(shù)的情況下完成三尖瓣置換。三尖瓣的生理作用是防止血液從右心室（心臟右下腔）逆流回右心房（心臟右上腔），該系統(tǒng)旨在針對因心臟擴(kuò)大或原生瓣葉損傷等原因?qū)е碌闹囟热獍攴戳骰颊哌M(jìn)行治療，減少逆向血流。

▲EVOQUE三尖瓣置換系統(tǒng)（圖片來源：參考資料[3]）

臨床數(shù)據(jù)顯示，接受EVOQUE瓣治療的患者中，約99%（99/100）可將重度反流降至中度及以下，而此數(shù)值在單用藥物治療的患者中約為22%（22/100）。與單純藥物治療相比，植入EVOQUE瓣的患者在術(shù)后6個月更有可能獲得生活質(zhì)量提升、癥狀（如氣短與乏力）減輕及運動能力改善。根據(jù)新聞稿，該系統(tǒng)為首款經(jīng)導(dǎo)管置換的三尖瓣置換（TTVR）系統(tǒng)，為重度三尖瓣反流患者提供了一種兼顧微創(chuàng)性與療效的新型治療選擇。

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最佳初創(chuàng)公司獎

Dren Bio

Dren Bio的靶向髓系細(xì)胞激動劑和吞噬平臺是一種基于雙特異性抗體的技術(shù)，通過結(jié)合選擇性表達(dá)于髓系細(xì)胞上的吞噬受體，誘導(dǎo)病原細(xì)胞、蛋白聚集體和其他致病因子的強效消除。平臺生成的雙特異性抗體被特別設(shè)計為僅在存在靶抗原時實現(xiàn)髓系細(xì)胞激活，這可能導(dǎo)致更高的治療指數(shù)，并提供優(yōu)于其他治療模式的安全性特征。該平臺正被應(yīng)用于多個治療領(lǐng)域，并已生成多個雙特異性抗體項目，以針對腫瘤學(xué)、免疫學(xué)和神經(jīng)學(xué)領(lǐng)域的未滿足需求。

Dren Bio在2024年7月與諾華（Novartis）達(dá)成約30億美元的戰(zhàn)略合作。該合作將專注于利用Dren Bio的專有靶向髓系細(xì)胞激動劑和吞噬平臺，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)用于治療癌癥的雙特異性抗體。今年3月，該公司再與賽諾菲簽署協(xié)議，賽諾菲將收購其所開發(fā)的DR-0201，這是一款潛在“first-in-class”的CD20靶向雙特異性抗體。它通過靶向并激活特定的組織駐留和遷移髓系細(xì)胞，通過靶向吞噬作用誘導(dǎo)深度B細(xì)胞耗竭。DR-0201目前正在兩項1期臨床試驗中接受評估。

Resuscitec

Resuscitec開發(fā)的CARL技術(shù)可在患者發(fā)生心臟驟停后接管心肺功能，于體外維持血液循環(huán)與氣體交換，直至患者自身心血管系統(tǒng)恢復(fù)。該技術(shù)已通過歐盟安全與性能評估并獲得CE認(rèn)證，且在歐洲累計超過750例臨床病例中成功應(yīng)用。值得注意的是，在這一極高風(fēng)險的人群中，采用CARL的生存率可超過50%，其中80%的幸存者無腦損傷；相比之下，傳統(tǒng)心肺復(fù)蘇（如胸外按壓與除顫）下的生存率通常不足10%，且腦損傷發(fā)生率較高。目前，CARL已在歐洲12個國家與地區(qū)及部分海灣阿拉伯國家合作委員會（GCC）國家與地區(qū)的急診科、心臟科、救護(hù)車與救援直升機(jī)中部署，Resuscitec正推進(jìn)該技術(shù)的美國FDA審批進(jìn)程。

參考資料：

[1] The Galien Foundation Honors Michael J. Fox and 2025 Prix Galien Award Recipients. Retrieved October 31, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/the-galien-foundation-honors-michael-j-fox-and-2025-prix-galien-award-recipients-302600699.html

[2] /C O R R E C T I O N -- The Galien Foundation/. Retrieved October 31, 2025 from https://finance.yahoo.com/news/galien-foundation-honors-michael-j-130000565.html

[3] Edwards EVOQUE Tricuspid Valve Replacement System – P230013. Retrieved October 31, 2025 from https://www.fda.gov/medical-devices/recently-approved-devices/edwards-evoque-tricuspid-valve-replacement-system-p230013

[4] CARL. wins the Prix Galien USA 2025 Award. Retrieved October 31, 2025 from https://resuscitec.de/carl-wins-prix-galien-usa-2025-award/

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