在數(shù)字浪潮席卷醫(yī)療健康領(lǐng)域的當(dāng)下，真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）正以其獨(dú)特的現(xiàn)實(shí)性與廣泛性，成為重塑醫(yī)保決策邏輯、推動(dòng)醫(yī)療行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的重要引擎。

從RWD中尋找政策依據(jù)

每一項(xiàng)醫(yī)保政策的制定都需要堅(jiān)實(shí)的依據(jù)。傳統(tǒng)醫(yī)保基金投放決策主要依賴藥品上市時(shí)的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)（RCT）數(shù)據(jù)，但RCT數(shù)據(jù)覆蓋的人群和場(chǎng)景具有局限性，未能充分體現(xiàn)藥物多維度價(jià)值。RWD的出現(xiàn)為消除這些痛點(diǎn)提供了關(guān)鍵抓手。

RWD來自電子健康檔案、醫(yī)保結(jié)算記錄、病歷報(bào)告、健康管理報(bào)告等渠道，覆蓋日常醫(yī)療活動(dòng)與健康管理的全流程，真實(shí)反映了不同病情程度、不同基線特征患者的診療軌跡，以及臨床實(shí)踐中醫(yī)生靈活調(diào)整治療方案的動(dòng)態(tài)過程。

這些特點(diǎn)讓RWD擁有三大核心優(yōu)勢(shì)。一是覆蓋人群廣泛。無論是合并多種基礎(chǔ)疾病的老年患者群體，還是對(duì)藥物敏感的兒童群體，均被納入RWD采集范疇，這讓RWD能真實(shí)反映患者的結(jié)構(gòu)特征。二是數(shù)據(jù)維度豐富。RWD不僅包含診療相關(guān)信息，還關(guān)聯(lián)患者的地域分布、經(jīng)濟(jì)水平、用藥依從性等社會(huì)屬性，為多維度分析提供支撐。三是時(shí)間跨度具有連續(xù)性。RWD對(duì)患者從發(fā)病、診斷、治療至康復(fù)的全周期進(jìn)行動(dòng)態(tài)追蹤，還可獲取藥物長(zhǎng)期使用過程中的安全性數(shù)據(jù)。RWD具備的源于實(shí)踐且服務(wù)于實(shí)踐的屬性，使其在破解醫(yī)保決策中數(shù)據(jù)與實(shí)際脫節(jié)等關(guān)鍵難題方面，展現(xiàn)出不可替代的價(jià)值。

當(dāng)前，全國(guó)統(tǒng)一醫(yī)保信息平臺(tái)已實(shí)現(xiàn)全國(guó)醫(yī)保數(shù)據(jù)互聯(lián)互通，匯集了超過10億名參保人員的診療、結(jié)算數(shù)據(jù)。借助RWD，醫(yī)保部門可開展藥品多維度價(jià)值評(píng)估，并分析不同地區(qū)、不同年齡段參保人員的用藥需求，為基金區(qū)域調(diào)配提供依據(jù)，還可以評(píng)估藥品在真實(shí)世界的性價(jià)比，判斷哪種藥物更適合進(jìn)入醫(yī)保目錄。醫(yī)保部門還可以監(jiān)測(cè)基層醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)的醫(yī)保基金使用效率，優(yōu)化基層資源配置。

為醫(yī)療行業(yè)全鏈條賦能

一款罕見病藥物因臨床試驗(yàn)樣本不足而研發(fā)停滯，基層慢性病治療方案因缺乏數(shù)據(jù)支撐而難以統(tǒng)一，醫(yī)?；鹨驘o法精準(zhǔn)判斷藥品真實(shí)價(jià)值而面臨浪費(fèi)風(fēng)險(xiǎn)……這些痛點(diǎn)，可隨著對(duì)RWD的深度應(yīng)用逐步得到破解。RWD的賦能意義體現(xiàn)在醫(yī)療行業(yè)全流程，通過打通數(shù)據(jù)壁壘、還原真實(shí)場(chǎng)景，為醫(yī)療行業(yè)高質(zhì)量發(fā)展注入新動(dòng)能。

在藥物研發(fā)場(chǎng)景下，傳統(tǒng)RCT是評(píng)價(jià)藥物安全性和有效性的“金標(biāo)準(zhǔn)”，但存在局限性。RCT覆蓋的人群不能充分代表目標(biāo)人群，將研究結(jié)論推至臨床實(shí)際應(yīng)用時(shí)面臨挑戰(zhàn)。對(duì)于某些缺乏有效治療措施的罕見病和重大疾病，傳統(tǒng)RCT難以實(shí)施，而且還往往需要高昂的時(shí)間成本。通過真實(shí)世界研究（RWS），藥企可獲取藥物在更廣泛人群中的使用效果、長(zhǎng)期安全性、患者依從性等數(shù)據(jù)，加速藥物研發(fā)進(jìn)程，提高研發(fā)成功率，推動(dòng)創(chuàng)新藥物更快進(jìn)入臨床應(yīng)用。

在臨床應(yīng)用場(chǎng)景下，RWD不僅能推動(dòng)新藥研發(fā)，還能深入臨床應(yīng)用環(huán)節(jié)，幫助醫(yī)療機(jī)構(gòu)發(fā)現(xiàn)診療漏洞、統(tǒng)一服務(wù)標(biāo)準(zhǔn)。醫(yī)療機(jī)構(gòu)借助RWD，可深入分析疾病的流行病學(xué)特征與分布、診療過程中的問題與不足，從而有針對(duì)性地改進(jìn)診療流程、提升醫(yī)療服務(wù)水平。在特殊人群用藥指導(dǎo)上，RWD可提供個(gè)體化證據(jù)，還能覆蓋特殊人群，在一定程度上保障用藥安全，同時(shí)減少醫(yī)?；鸩缓侠碇С?。

在支付決策場(chǎng)景下，RWD通過量化藥品、醫(yī)療服務(wù)的真實(shí)價(jià)值，成為醫(yī)保決策的科學(xué)標(biāo)尺，讓每一分基金都被花在刀刃上。在醫(yī)保目錄準(zhǔn)入環(huán)節(jié)，RWD為談判提供“性價(jià)比依據(jù)”。在醫(yī)?；鸨O(jiān)管與服務(wù)定價(jià)方面，研究RWD可通過分析醫(yī)保數(shù)據(jù)，為醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)調(diào)整提供科學(xué)依據(jù)，助力醫(yī)?；饍?yōu)化配置。

從藥物研發(fā)到臨床應(yīng)用，再到醫(yī)保支付，RWD為醫(yī)療行業(yè)全鏈條賦能，通過還原真實(shí)醫(yī)療場(chǎng)景，打通“研發(fā)、應(yīng)用、支付”的數(shù)據(jù)壁壘。

兩方面發(fā)力釋放最大價(jià)值

充分釋放RWD的價(jià)值，需從數(shù)據(jù)治理與評(píng)價(jià)體系構(gòu)建兩方面協(xié)同發(fā)力。

其中，數(shù)據(jù)治理是基礎(chǔ)，直接決定RWD能否被轉(zhuǎn)化為可用的真實(shí)世界證據(jù)（RWE）。目前，全國(guó)已建立統(tǒng)一的醫(yī)保信息平臺(tái)，積累了海量的醫(yī)保結(jié)算費(fèi)用等相關(guān)信息。在此基礎(chǔ)上，要進(jìn)一步建立專門的基于醫(yī)保創(chuàng)新應(yīng)用的真實(shí)世界數(shù)據(jù)庫，并出臺(tái)相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則。將數(shù)據(jù)進(jìn)行最小顆粒度地標(biāo)準(zhǔn)化、結(jié)構(gòu)化處理，使其能夠被高效地提取、分析和利用。同時(shí)，明確數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的技術(shù)路徑。組織專家通過綜合運(yùn)用臨床/藥物流行病學(xué)、生物統(tǒng)計(jì)學(xué)等多學(xué)科方法，形成一套將RWD轉(zhuǎn)化為支持評(píng)價(jià)藥品、設(shè)備、耗材、技術(shù)等產(chǎn)品綜合價(jià)值的RWE技術(shù)路徑。

在評(píng)價(jià)體系構(gòu)建層面，應(yīng)建立以RWD為核心要素的醫(yī)藥產(chǎn)品全生命周期綜合價(jià)值評(píng)價(jià)機(jī)制，實(shí)現(xiàn)從單次評(píng)價(jià)到動(dòng)態(tài)評(píng)價(jià)的轉(zhuǎn)變。這一體系需覆蓋醫(yī)藥產(chǎn)品的3個(gè)關(guān)鍵階段。

一是上市前的綜合價(jià)值評(píng)價(jià)。對(duì)于在境內(nèi)尚未上市但在境內(nèi)特定區(qū)域可以使用的創(chuàng)新藥品，收集其臨床數(shù)據(jù)，運(yùn)用統(tǒng)一規(guī)范的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)和方法開展“早期價(jià)值評(píng)估”。這些評(píng)價(jià)結(jié)果可以作為藥品在境內(nèi)上市和醫(yī)保準(zhǔn)入的重要參考依據(jù)，促使藥企在研發(fā)階段就注重藥品的綜合價(jià)值。

二是上市后醫(yī)保準(zhǔn)入前的綜合價(jià)值評(píng)價(jià)。藥品上市后，需要全面評(píng)估其能否進(jìn)入醫(yī)保目錄。從安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性等多個(gè)維度，使用統(tǒng)一規(guī)范的標(biāo)準(zhǔn)和方法進(jìn)行綜合評(píng)價(jià)。同時(shí)，與同類產(chǎn)品進(jìn)行比較評(píng)價(jià)，判斷其在市場(chǎng)中的競(jìng)爭(zhēng)力和對(duì)醫(yī)保基金的價(jià)值。

三是醫(yī)保準(zhǔn)入后的再評(píng)價(jià)。藥品進(jìn)入醫(yī)保目錄后還需對(duì)其進(jìn)行動(dòng)態(tài)管理。一方面，利用RWD和統(tǒng)一規(guī)范的標(biāo)準(zhǔn)方法，對(duì)目錄內(nèi)產(chǎn)品在臨床實(shí)際中的真實(shí)情況進(jìn)行綜合價(jià)值再評(píng)價(jià)，了解其在長(zhǎng)期使用過程中的療效變化、安全性等。另一方面，當(dāng)有新的類似產(chǎn)品出現(xiàn)時(shí)，對(duì)新老同類產(chǎn)品進(jìn)行對(duì)比評(píng)價(jià)，通過規(guī)范統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)和方法，判斷其綜合價(jià)值。藥品綜合價(jià)值評(píng)價(jià)體系成熟后，可將類似方法推廣至耗材、醫(yī)療服務(wù)技術(shù)等領(lǐng)域，全面構(gòu)建醫(yī)藥產(chǎn)品的綜合價(jià)值評(píng)價(jià)體系。

目前，我國(guó)RWD在醫(yī)保領(lǐng)域的應(yīng)用已邁出堅(jiān)實(shí)步伐，然而我國(guó)在將RWD應(yīng)用于醫(yī)保決策方面仍處于發(fā)展階段，數(shù)據(jù)共享機(jī)制不完善，數(shù)據(jù)的分析能力有待進(jìn)一步提升，評(píng)價(jià)體系還需持續(xù)優(yōu)化和推廣應(yīng)用，隱私保護(hù)與數(shù)據(jù)安全還面臨壓力。我們應(yīng)積極推動(dòng)開展相關(guān)工作，在實(shí)踐中不斷總結(jié)經(jīng)驗(yàn)，逐步建立起完善的基于RWD的醫(yī)保決策支持體系和醫(yī)療行業(yè)發(fā)展促進(jìn)機(jī)制。

文：國(guó)家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心研究員 郭武棟

編輯：張漠 馬楊

校對(duì)：李詩堯

審核：管仲瑤 徐秉楠