醫(yī)藥健康領(lǐng)域正經(jīng)歷深度變革，無(wú)論本土藥企、跨國(guó)巨頭還是創(chuàng)新Biotech，精準(zhǔn)把握全球研發(fā)與市場(chǎng)動(dòng)向已成為競(jìng)爭(zhēng)關(guān)鍵。為此，醫(yī)藥魔方分析師團(tuán)隊(duì)推出《全球新藥月報(bào)》，幫助業(yè)界快速獲取全球藥企最新研發(fā)情報(bào)，掌握交易動(dòng)向。報(bào)告主要聚焦以下內(nèi)容：

一、上月全球新藥研發(fā)進(jìn)展

根據(jù)公開資料不完全統(tǒng)計(jì)，截止到2025年9月30日，醫(yī)藥魔方為大家收錄到了最近的全球新藥重大研發(fā)進(jìn)展共計(jì)24條。其中涉及藥物獲批上市信息3條，臨床重大進(jìn)展19條，重大特殊審評(píng)審批資格2條，具體信息展示如下：

在新藥月報(bào)正文中有關(guān)于上述新藥研發(fā)進(jìn)展事件的重點(diǎn)解析，并提供不同個(gè)性化標(biāo)簽幫助客戶快速理解事件核心看點(diǎn)，以下內(nèi)容節(jié)選自報(bào)告原文，更多信息請(qǐng)點(diǎn)此查閱報(bào)告 。

注冊(cè)性3期試驗(yàn)結(jié)果積極

潛在首款DM治療藥物

Roivant 和 Priovant 宣布 Brepocitinib 用于治療皮肌炎 （DM） 的安慰劑對(duì)照3 期 VALOR 研究獲得積極結(jié)果

2025年9月17日，Roivant 和 Priovant 宣布 Brepocitinib 用于治療皮肌炎 （DM） 的3 期 VALOR試驗(yàn)中取得積極的研究結(jié)果。 VALOR是一項(xiàng)為期 52 周的安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，大約 75% 的患者加入了背景類固醇的 VALOR 研究，Brepocitinib 30 mg 組的平均基線劑量為 12.2 mg/天，安慰劑組的平均基線劑量為 11.3 mg/天。在這些接受背景類固醇治療的患者中，62%的 Brepocitinib 30 mg 患者在研究結(jié)束時(shí)達(dá)到了類固醇劑量≤2.5 mg/天（安慰劑組為 34%），42%的Brepocitinib 30 mg 患者能夠完全停用類固醇（安慰劑組為 23%）。即使在這種背景下，Brepocitinib 30 mg 組的臨床改善是快速、深入、持久且廣泛的，無(wú)論是絕對(duì)值還是相對(duì)于安慰劑。在主要終點(diǎn)上，Brepocitinib 30 mg 在第 52 周的平均總改善評(píng)分（TIS）為 46.5，而安慰劑組為 31.2 （p=0.0006）。Brepocitinib 30 mg 和安慰劑在所有時(shí)間點(diǎn)（包括早在第 4 周）的平均 TIS 上都存在統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著差異。Brepocitinib 在所有 9 個(gè)關(guān)鍵次要終點(diǎn)上也顯示出較安慰劑具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的改善。Bepocitinib 30 mg 和 Brepocitinib 15 mg 之間的劑量依賴性反應(yīng)在主要和次要終點(diǎn)中一致。Priovant 計(jì)劃于 2026 年上半年遞交 Brepocitinib治療皮肌炎的新藥上市申請(qǐng)。

https:// investor.roivant.com/static-files/b15eae13-d072-4f54-9829-c2f268e07932

信息補(bǔ)充：

• 皮肌炎是一種多器官特發(fā)性炎癥性疾病，影響美國(guó)約 50,000 名成年人。DM 的特征是使人衰弱的肌肉無(wú)力和皮膚損傷。與皮肌炎相關(guān)的肌肉無(wú)力會(huì)導(dǎo)致日常生活活動(dòng)嚴(yán)重受損，例如上樓梯、搬運(yùn)雜貨和穿衣。皮肌炎皮疹通常影響患者身體的大部分部位，包括頭皮，并且通常會(huì)導(dǎo)致毀容和疼痛。目前沒有針對(duì) DM 的靶向療法獲批，大多數(shù)患者需要長(zhǎng)期口服大劑量皮質(zhì)類固醇。

• Brepocitinib是一款潛在First-in-class選擇性TYK2和JAK1雙重抑制劑，通過每日一次口服治療，Brepocitinib能夠顯著抑制與自身免疫相關(guān)的關(guān)鍵細(xì)胞因子，包括 I 型 IFN、II 型 IFN、IL-6、IL-12 和 IL-23。相較于其他藥物，Brepocitinib對(duì)皮肌炎相關(guān)致病性細(xì)胞因子的抑制更為全面。

  
  

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• VALOR 研究結(jié)果是皮肌炎患者為期 52 周的安慰劑對(duì)照試驗(yàn)的首次積極結(jié)果，也是皮肌炎靶向療法首個(gè)結(jié)果積極的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)。競(jìng)品包括輝瑞的Dazukibart、Argenx的Efgartigimod、阿斯利康的Anifrolumab的注冊(cè)性3期試驗(yàn)正在進(jìn)行中。

  
  

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BTK抑制劑

CSU新型口服藥物

諾華宣布FDA 批準(zhǔn) Rhapsido用于治療慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）

2025年9月30日，Novartis AG宣布，Rhapsido(remibrutinib)獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，作為一種口服藥物，用于治療盡管接受H1抗組胺藥治療但仍有癥狀的成人慢性自發(fā)性蕁麻疹（CSU）患者。Rhapsido是首個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)用于CSU的布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi），通過抑制組胺和促炎介質(zhì)提供獨(dú)特的治療方法。此次批準(zhǔn)基于III期REMIX-1和REMIX-2臨床試驗(yàn)結(jié)果，這些試驗(yàn)顯示Rhapsido在第12周時(shí)在改善瘙癢、蕁麻疹和每周蕁麻疹活動(dòng)方面優(yōu)于安慰劑。更多患者早在第2周就實(shí)現(xiàn)了疾病的良好控制，約三分之一的患者在第12周完全沒有瘙癢和蕁麻疹。Rhapsido表現(xiàn)出良好的安全性。NovartisAG已在歐盟、日本和中國(guó)提交了Rhapsido的監(jiān)管申請(qǐng)，其中在中國(guó)獲得了優(yōu)先審評(píng)資格。

信息補(bǔ)充：

• CSU影響全球約4000萬(wàn)人。在美國(guó)，CSU的患病率在0.5%至1.0%，大約20%的患者，即30萬(wàn)-60萬(wàn)例患者癥狀持續(xù)存在5年；H1抗組胺藥是CSU的一線治療，但約有60%的患者單用抗組胺藥無(wú)法充分控制癥狀；奧馬珠單抗（最早在2014年3月獲得EMA批準(zhǔn)用于CSU）以及度普利尤單抗（最早在2024年2月獲得MHLW批準(zhǔn)用于CSU），對(duì)于抗組胺藥物治療不充分的人群具有顯著優(yōu)勢(shì)，但缺點(diǎn)是給藥方式為注射，患者依從性較差，價(jià)格較昂貴。

• BTK位于IgE受體下游，在肥大細(xì)胞、嗜堿性粒細(xì)胞、B細(xì)胞、巨噬細(xì)胞和血小板等選定的免疫細(xì)胞中表達(dá)，BTK抑制劑有望被開發(fā)成為治療自身免疫性疾病。

• 近幾年，獲批的CSU的創(chuàng)新藥均為單抗，即奧馬珠單抗、度普利尤單抗，但Rhapsido是近10年來(lái)首個(gè)用于CSU的新型口服藥物，也是第一個(gè)在自身免疫性疾病領(lǐng)域里獲得批準(zhǔn)的BTK抑制劑。

注冊(cè)性臨床試驗(yàn)成功

股價(jià)大幅上漲

uniQure宣布AMT-130治療亨廷頓病達(dá)到主要終點(diǎn)

2025年9月24日，uniQure公布了AMT-130治療亨廷頓病的關(guān)鍵性I/II期研究的積極頂線結(jié)果。該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，與外部對(duì)照組相比，接受高劑量AMT-130治療的12名患者在36個(gè)月時(shí)，根據(jù)亨廷頓病評(píng)定量表 cUHDRS測(cè)量，疾病進(jìn)展減緩了75% (p=0.003)。高劑量AMT-130在關(guān)鍵次要終點(diǎn)TFC上也顯示出疾病進(jìn)展減緩60%的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。此外，36個(gè)月時(shí)腦脊液NfL較基線平均減少-8.2%。AMT-130總體耐受性良好，安全性可控。uniQure計(jì)劃在2026年第一季度提交BLA。

信息補(bǔ)充：

• AMT-130 是uniQure 首個(gè)聚焦中樞神經(jīng)系統(tǒng)的基因療法，由 AAV5載體攜帶專門沉默HTT基因表達(dá)的microRNA，利用該公司專有的miQURE沉默技術(shù)，抑制突變亨廷頓蛋白的產(chǎn)生。

• 2022年8月，AMT-130因在試驗(yàn)中出現(xiàn)3例SAE導(dǎo)致了給藥暫停；uniQure宣稱自2022年12月后，再無(wú)新的藥物相關(guān)SAE事件發(fā)生。

• 今年5月，PTC 宣稱其開發(fā)的一款HTT剪切調(diào)節(jié)劑votoplam達(dá)到了降級(jí)HTT蛋白水平的主要終點(diǎn)，并期望基于該結(jié)果尋求加速批準(zhǔn)，但似乎并不為投資者看好。而uniQure此前已與FDA達(dá)成一致，F(xiàn)DA認(rèn)可以cUHDRS作為注冊(cè)、加速批準(zhǔn)的中間臨床終點(diǎn)。此次結(jié)果也受到了投資者的追捧，使得uniQure暴漲超200%。

二、上月全球新藥交易進(jìn)展

2025年9月全球共計(jì)發(fā)生75筆交易，首付款金額11.43億美元，交易總金額228.53億美元。其中中國(guó)相關(guān)交易共計(jì)29筆，首付款金額3.25億美元，交易總金額88.22億美元。

數(shù)據(jù)來(lái)源：NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)；單位(億美元)

數(shù)據(jù)說明：統(tǒng)計(jì)時(shí)間截至2025年9月30日

醫(yī)藥魔方依據(jù)產(chǎn)品、交易金額、企業(yè)等因素收錄了其中14筆重點(diǎn)交易: 其中涉及國(guó)內(nèi)交易共4筆，涉及境外交易共6筆；另外還收錄了4筆重大并購(gòu)事件，具體信息展示如下：

在新藥月報(bào)正文中有關(guān)于上述交易事件的重點(diǎn)解析，以下內(nèi)容節(jié)選自報(bào)告原文，更多信息請(qǐng)點(diǎn)此查閱報(bào)告。

國(guó)內(nèi)交易

恒瑞醫(yī)藥與Glenmark Pharmaceuticals就HER2 ADC達(dá)成出海許可協(xié)議

2025年9月24日，恒瑞醫(yī)藥與Glenmark Pharmaceuticals全資子公司Glenmark Specialty S.A.（GSSA）就恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的HER2 ADC瑞康曲妥珠單抗(SHR-A1811) 達(dá)成獨(dú)家許可協(xié)議。

根據(jù)協(xié)議條款，恒瑞醫(yī)藥將瑞康曲妥珠單抗在除中國(guó)大陸、香港特別行政區(qū)、澳門特別行政區(qū)和臺(tái)灣地區(qū)、美國(guó)、加拿大、歐洲、日本、俄羅斯、亞美尼亞、阿塞拜疆、白俄羅斯、哈薩克斯坦、吉爾吉斯斯坦、摩爾多瓦、塔吉克斯坦、土庫(kù)曼斯坦和烏茲別克斯坦以外的全球范圍內(nèi)的開發(fā)及商業(yè)化權(quán)益授予Glenmark 。恒瑞醫(yī)藥將收取1800萬(wàn)美元的首付款、最高可達(dá)10.93億美元的與注冊(cè)和銷售相關(guān)的里程碑付款，以及相應(yīng)的銷售提成。

相關(guān)信息：

• 瑞康曲妥珠單抗是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的HER2 ADC，當(dāng)前研發(fā)賽道排名第四。該藥品是全球第二款獲批的治療HER2突變NSCLC產(chǎn)品（第一為Daiichi Sankyo的德曲妥珠單抗），在HER2陽(yáng)性結(jié)直腸癌中，瑞康曲妥珠單抗的進(jìn)度也是領(lǐng)先的，具有BIC潛力。

• 2025年9月，瑞康曲妥珠單抗的乳腺癌新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲國(guó)家藥監(jiān)局受理并納入優(yōu)先審評(píng)；此外，該藥已有9項(xiàng)適應(yīng)癥被納入突破性治療品種，覆蓋非小細(xì)胞肺癌、乳腺癌、胃癌/胃食管結(jié)合部腺癌、結(jié)直腸癌、膽道癌及婦科惡性腫瘤等多個(gè)癌種。目前，瑞康曲妥珠單抗正積極推進(jìn)多項(xiàng)臨床試驗(yàn)包含海外多中心臨床。2025年8月，其聯(lián)合阿得貝利單抗及化療用于胃癌或胃食管結(jié)合部腺癌適應(yīng)癥獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。

國(guó)外交易

Arrowhead Pharmaceuticals 與諾華達(dá)成全球許可與合作協(xié)議

2025年9月2日， Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. 宣布與諾華達(dá)成一項(xiàng)全球許可和合作協(xié)議。根據(jù)協(xié)議條款，諾華將獲得研究、開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化 ARO-SNCA 的全球獨(dú)家許可。此外，諾華還將在 Arrowhead 現(xiàn)有產(chǎn)品線之外，選擇其他合作靶點(diǎn)并利用 TRiM? 平臺(tái)進(jìn)行開發(fā)。交易完成后，諾華將向 Arrowhead 支付 2 億美元的首付款。Arrowhead 還將獲得高達(dá) 20 億美元的開發(fā)、注冊(cè)和銷售里程碑付款。此外，Arrowhead 還將獲得最高兩位數(shù)的商業(yè)銷售額分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。

Arrowhead Pharmaceuticals 是一家致力于開發(fā)針對(duì)難治性疾病的RNAi療法的公司，研發(fā)領(lǐng)域包括心臟代謝以及肺部疾病。該公司采用的 RNAi 分子靶向平臺(tái)——TRiM?，利用了一種天然的途徑來(lái)“抑制”導(dǎo)致疾病的基因。隨著在越來(lái)越多的疾病領(lǐng)域中不斷出現(xiàn)候選藥物，TRiM? 已經(jīng)證明其能夠靶向任何位置的基因。

ARO-SNCA 是一項(xiàng)臨床前階段項(xiàng)目，利用 Arrowhead 的 TRiM? 平臺(tái)進(jìn)行皮下給藥并輸送至中樞神經(jīng)系統(tǒng)，靶向 α-synuclein，為帕金森病和其他突觸核蛋白病的患者提供潛在的治療方案。

收并購(gòu)

Genmab 將收購(gòu)Merus 以擴(kuò)充后期研發(fā)管線并加速向全資模式轉(zhuǎn)型

2025年9月29日，Genmab A/S和Merus NV宣布達(dá)成交易協(xié)議，根據(jù)協(xié)議，Genmab擬將以每股97.00美元的價(jià)格全現(xiàn)金收購(gòu)Merus的全部股份。此次收購(gòu)將以現(xiàn)金方式進(jìn)行，交易價(jià)值約為80億美元。

Merus是一家臨床階段生物技術(shù)公司，擁有其處于Ⅲ期臨床開發(fā)的后期突破性療法藥物petosemtamab，與Genmab的產(chǎn)品組合具有顯著的戰(zhàn)略契合性，也與Genmab在腫瘤抗體療法開發(fā)和商業(yè)化方面的專業(yè)知識(shí)相契合。Petosemtamab 是一種 EGFRxLGR5 雙特異性抗體，有望成為頭頸癌領(lǐng)域的一線和同類最佳藥物。該藥物已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 授予的兩項(xiàng)突破性療法認(rèn)定 (BTD)，用于一線和二線治療以及頭頸癌治療。值得一提的是，其在 2025 年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì) (ASCO) 年會(huì)上公布的 Ⅱ期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，其總緩解率 (ORR) 和中位無(wú)進(jìn)展生存期 (PFS) 均顯著高于標(biāo)準(zhǔn)治療。

三、上月重點(diǎn)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)

1、全球獲批新藥統(tǒng)計(jì)

收錄范圍：主要統(tǒng)計(jì)上月中歐美日藥監(jiān)局首次批準(zhǔn)以及補(bǔ)充批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥和微創(chuàng)新數(shù)據(jù)
數(shù)據(jù)來(lái)源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫(kù)

(展示數(shù)量有限，更多內(nèi)容請(qǐng)點(diǎn)此查閱原報(bào)告)

2、全球特殊審評(píng)審批資格統(tǒng)計(jì)

收錄范圍：主要統(tǒng)計(jì)上月中歐美日藥監(jiān)局授予BTD/FTD/ODD/RPDD/RMAT/QIDP/Priority Review的創(chuàng)新藥和微創(chuàng)新藥品
數(shù)據(jù)來(lái)源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)庫(kù)

(展示數(shù)量有限，更多內(nèi)容請(qǐng)點(diǎn)此查閱原報(bào)告)

3、腫瘤領(lǐng)域新藥發(fā)起核心臨床統(tǒng)計(jì)

收錄范圍：僅統(tǒng)計(jì)上月腫瘤領(lǐng)域發(fā)起的創(chuàng)新藥/微創(chuàng)新的注冊(cè)性臨床試驗(yàn)
數(shù)據(jù)來(lái)源：醫(yī)藥魔方TrialiCube數(shù)據(jù)庫(kù)

(展示數(shù)量有限，更多內(nèi)容請(qǐng)點(diǎn)此查閱原報(bào)告)

以上為9月全球新藥月報(bào)的部分內(nèi)容
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