我國約有700萬矮小癥患兒，且發(fā)病人數(shù)仍呈上升趨勢。生長激素是兒童矮小癥的核心治療藥物，然而長期以來，我國兒童生長激素治療領(lǐng)域面臨著“短效制劑每日注射依從性難保證、長效藥物價(jià)格高且選擇有限”的困局。近日，新一代長效生長激素——怡培生長激素注射液納入2025國家醫(yī)保藥品目錄，將有力打破這一困局。新版醫(yī)保藥品目錄自2026年1月1日起正式執(zhí)行。

作為兒童內(nèi)分泌領(lǐng)域的I類創(chuàng)新藥，怡培生長激素注射液是全球首個(gè)Y型40kD聚乙二醇長效生長激素，用于治療3歲及以上兒童生長激素缺乏癥所致生長緩慢。藥物通過創(chuàng)新結(jié)構(gòu)修飾的Y型聚乙二醇長效生長激素，可更大程度地保留藥物的生物學(xué)活性，藥效持續(xù)時(shí)間得到延長，實(shí)現(xiàn)每周一次給藥。北京協(xié)和醫(yī)院伍學(xué)焱教授介紹，Ⅲ期臨床數(shù)據(jù)顯示，怡培生長激素年化生長速率非劣于進(jìn)口短效制劑，不良反應(yīng)發(fā)生率相似，且怡培生長激素組中和抗體和抗藥抗體檢出率為零，安全性表現(xiàn)優(yōu)異，一周僅需注射一次，有效解決兒童治療中的漏針難題。除了創(chuàng)新專利技術(shù)帶來的長效與安全優(yōu)勢，其在注射體驗(yàn)上也進(jìn)行了多項(xiàng)優(yōu)化：采用次拋設(shè)計(jì)，無防腐劑，長期使用更安心；無檸檬酸、無增溶劑，有助于減少注射疼痛與刺激；全程隱針設(shè)計(jì)，有效緩解兒童恐針情緒，智能注射筆一分鐘極簡注射操作，避免注射風(fēng)險(xiǎn)，全程記錄減少漏針風(fēng)險(xiǎn)。

伍學(xué)焱教授指出，醫(yī)生非常看重生長激素的長期安全性和患兒的依從性。創(chuàng)新藥物的穩(wěn)定性、安全性優(yōu)勢打消了醫(yī)生對長期用藥的顧慮，人性化設(shè)計(jì)顯著提升患兒配合度。此次納入新版醫(yī)保藥品目錄后，藥價(jià)下降超50%，大幅減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，為矮小癥患兒提供了新的選擇，提高了治療可及性。同時(shí)體現(xiàn)了國家對兒童健康的高度重視和對醫(yī)藥自主創(chuàng)新的肯定，彰顯了國家支持高質(zhì)量醫(yī)藥創(chuàng)新的堅(jiān)定決心。

原標(biāo)題：《長效生長激素納入醫(yī)保，提升矮小癥治療依從性》

欄目編輯：史佳林

來源：作者：新民晚報(bào) 潘嘉毅