一年一度的國家基本醫(yī)保目錄調(diào)整已拉開序幕。

近日，國家醫(yī)保局公布了通過初步形式審查的藥品名單，通過初步形式審查的藥品，并不代表著已進入醫(yī)保目錄，還需要經(jīng)過專家評審、談判/競價/價格協(xié)商、公布結(jié)果這些環(huán)節(jié)，最終才能被納入醫(yī)保報銷目錄。

這次目錄外通過初審的通用名有310個，較2024年249個通過形式審查明顯增加，意味著今年的醫(yī)保準入競爭將更加激烈。

如何在定價跟患者用藥可及性之間找到平衡點，如何在藥品定價上體現(xiàn)“真創(chuàng)新”，是創(chuàng)新藥進入醫(yī)保目錄面臨的考驗。

角逐醫(yī)保目錄

一直以來，醫(yī)?；鹗俏覈幤焚M用最大的支付方。

今年是國家醫(yī)保局自2018年成立以來第八年開展醫(yī)保藥品目錄調(diào)整。

對于申請進入基本目錄的藥品，獨家品種采用談判方式、非獨家品種采用競價方式確認醫(yī)保支付標準后納入目錄。

這些年，通過醫(yī)保談判，已累計有530個藥品新增進入醫(yī)保目錄通過談判，成功納入醫(yī)保目錄，顯著提高了創(chuàng)新藥可及性。

以抗腫瘤藥物為例，2018年至2024年期間，有超過70種抗腫瘤藥物順利進入醫(yī)保目錄，涉及超20個瘤種，有效緩解部分患者無藥可用的困境。

今年通過初步形式審查的310個目錄外藥品，較2024年249個通過形式審查明顯增加，數(shù)量增加背后，跟創(chuàng)新藥獲批數(shù)量大幅增加有關。

2018年至2024年，我國一類創(chuàng)新藥獲批數(shù)量呈明顯的上升趨勢。2024年一類藥的獲批數(shù)量達到48種，是2018年的5倍以上，今年上半年就已接近40種，井噴效應明顯。

比如今年4月份，乳腺癌藥物卡匹色替片在國內(nèi)獲批上市，這是首個且唯一在華獲批、用于任意特定生物標志物（PIK3CA、AKT1或PTEN）改變的乳腺癌患者的AKT抑制劑。

這次國家醫(yī)保局公布的通過初步形式審查的藥品名單中，卡匹色替片亦現(xiàn)身其中。

乳腺癌發(fā)病率位居我國女性惡性腫瘤的第二位。為了減輕患者用藥負擔，近年來，隨著醫(yī)保目錄調(diào)整的常態(tài)化、制度化，越來越多的乳腺癌藥品被納入醫(yī)保報銷范圍。

新藥從上市到真正被臨床廣泛接受不是一蹴而就的，大部分情況下會經(jīng)歷一個漫長的過程，而能不能進入醫(yī)保目錄，是新藥上市后緩慢爬升還是快速起飛的重要分水嶺。

西安交通大學藥學院副院長方宇教授對第一財經(jīng)記者表示，這些年，有越來越多的創(chuàng)新藥當年獲批，當年順利進入醫(yī)保目錄，進入之后銷量放量明顯。從第三方一些數(shù)據(jù)看，有些藥品進入醫(yī)保目錄后銷量放量十倍、二十倍、甚至是更高。

“醫(yī)保起到了醫(yī)療資源配置指揮棒的作用，醫(yī)療資源本身的有限性，與醫(yī)療需求的無限性是存在矛盾的?！狈接钫f，醫(yī)保目錄調(diào)整能夠使得有限的醫(yī)保基金用在“刀刃”上，提高醫(yī)?；鸬氖褂眯?、優(yōu)化資源的配置。

價格博弈

醫(yī)保部門每年接收藥品進醫(yī)保目錄的申請，經(jīng)專家評審測算后，與企業(yè)進行談判協(xié)商，形成雙方認可的醫(yī)保支付標準，以確定供應醫(yī)保定點醫(yī)藥機構(gòu)的協(xié)議價格，這就是所謂的“靈魂砍價”。

一位腫瘤科醫(yī)生對第一財經(jīng)記者表示，腫瘤患者非常期待有更多的腫瘤創(chuàng)新藥上市，他們也希望有更多的治療選擇空間，但價格因素是重要的選擇因素。一般而言，藥物在研發(fā)階段，會投入大量的資金成本，因此剛獲批上市的藥物，價格往往比較昂貴，有相當一部分患者難以負擔。這些年，國家層面做了大量的工作，讓許多創(chuàng)新藥通過醫(yī)保談判降價的方式納入醫(yī)保，惠及患者。

歷輪醫(yī)保目錄調(diào)整，關系到醫(yī)?；鹗褂?、患者以及產(chǎn)業(yè)界。如果醫(yī)保支付價格過低的話，不利于創(chuàng)新藥獲得回報；如果醫(yī)保支付價過高的話，醫(yī)保基金又難以承受。

方宇表示，醫(yī)保目錄調(diào)整，相當于集合社會力量，與企業(yè)展開價格談判。新型創(chuàng)新藥通過談判進入醫(yī)保目錄過程中，面臨的最大障礙就是如何在定價與實現(xiàn)患者可及性之間找到平衡點。

“一款創(chuàng)新藥，從研發(fā)到成功上市，背后涉及巨大的投入，包括人力、財力、物力，上市之后，如果定價問題沒有得到很好解決的話，會影響到后期研發(fā)成本回收。如果是一款在全球市場上市的創(chuàng)新藥，定價問題也需要考慮到與其他市場的聯(lián)動?！狈接钫f。

以HR+/HER2-乳腺癌患者群體為例，疾病進展到晚期后，患者普遍會面臨內(nèi)分泌治療耐藥困境，而治療藥物的費用普遍較高，往往給家庭帶來沉重負擔。方宇表示，近年來針對耐藥核心靶點涌現(xiàn)的創(chuàng)新藥物，具有填補臨床空白、臨床急需及有突破性臨床獲益等獨特性。這類藥物若能以合理的價格納入醫(yī)保，將有助于彌補目錄短板，提升創(chuàng)新藥物的可及可支付。

考驗藥品創(chuàng)新性

國家醫(yī)保局公布《2025年國家基本醫(yī)療保險、生育保險、和工傷保險藥品目錄及商業(yè)健康保險創(chuàng)新藥品目錄調(diào)整工作方案》中明確強調(diào)，2025年基本目錄調(diào)整的政策導向，在維護基金安全的前提下，堅持“補齊短板、優(yōu)化結(jié)構(gòu)、鼓勵創(chuàng)新”的調(diào)整思路。

與此同時，國家醫(yī)保局也提出，要真支持創(chuàng)新、支持真創(chuàng)新、支持差異化創(chuàng)新。借助衛(wèi)生技術(shù)評估等技術(shù)工具，以“患者健康獲益”為核心，從有效性、安全性、創(chuàng)新性、公平性等方面，多維度綜合研判藥品價值，并對創(chuàng)新價值進行量化和分級。納入基本目錄后，通過優(yōu)化續(xù)約規(guī)則，合理控制協(xié)議期內(nèi)談判藥品降價幅度，穩(wěn)定新藥預期。

優(yōu)化結(jié)構(gòu)、支持真創(chuàng)新是本輪醫(yī)保目錄調(diào)整的兩大看點。

“醫(yī)保目錄不可能無限地擴大，不可能只進不出，或者說進得多出得慢，目錄的總量是有限的。這時候需要動態(tài)優(yōu)化，動態(tài)調(diào)整，做到有進有出?！狈接钸@樣解釋道。

近年來，隨著更多填補臨床空白、無可替代療法以及全球首發(fā)的創(chuàng)新藥被附條件批準上市，創(chuàng)新藥在醫(yī)保談判中面臨日益突出的雙重挑戰(zhàn)，一方面，有些新藥在進入醫(yī)保后，真實世界臨床效果數(shù)據(jù)并沒有達到醫(yī)保支付預期價值；另外一方面，對于新藥的評估，藥監(jiān)部門和醫(yī)保部門的側(cè)重有些不同，部分上市新藥由于臨床證據(jù)還不充分、患者實際受益還不確切，在醫(yī)保準入評審環(huán)節(jié)被“拒之門外”或者超企業(yè)預期降價的風險也有可能上升。

伴隨著醫(yī)保目錄的不斷調(diào)整，建立藥品綜合價值評估體系的迫切性也變得更加迫切。

國家醫(yī)保局辦公室主任朱永峰近日發(fā)文稱，醫(yī)保的核心職能就是科學合理“籌錢”“花錢”“管錢”。無論是籌錢、花錢還是管錢，都要有科學的依據(jù)和方法，用數(shù)據(jù)說話。比如在花錢方面，必須解決“錢往哪兒花”“花得值不值”等問題。

他表示，應充分認識真實世界數(shù)據(jù)在更好實現(xiàn)醫(yī)保價值購買中的作用。

所謂真實世界數(shù)據(jù)，是指在實際環(huán)境中產(chǎn)生的數(shù)據(jù)，而不是在嚴格控制的臨床試驗中得到的。因此，它與臨床實際更貼近，更能反映藥品耗材等在實際臨床上的真實效果。它一般可以來源于臨床病歷資料、醫(yī)保結(jié)算數(shù)據(jù)、群眾健康報告數(shù)據(jù)、穿戴設備數(shù)據(jù)等，具有多樣性、真實性、樣本量大等特點，但也存在質(zhì)量標準不統(tǒng)一、缺失值多等情況。

方宇表示，醫(yī)保場景下的真創(chuàng)新，除了要體現(xiàn)是不是全新的作用機制外，還要看藥品的臨床獲益程度以及安全性，患者使用了這款藥物后，是否可以帶來生存率的提升、生活質(zhì)量的改善，以及用藥依從性提高，這樣才能是真正為價值買單。對于藥企而言，需要更加重視真實世界研究數(shù)據(jù)的積累。

“事實上，在海外，創(chuàng)新藥上市后，療效不及預期，是比較常見的情況，比如過了5年、10年，相關的腫瘤藥OS（總生存期）并沒有顯著提升。反觀中國市場，未來部分藥品也可能會面臨這樣一個真實世界的療效不及預期的情況，因此醫(yī)保支付標準、范圍需要根據(jù)藥品收集到的真實世界療效進行動態(tài)調(diào)整?！狈接钫f。

值得一提的是，在歐美等發(fā)達國家，衛(wèi)生技術(shù)評估（HTA）已被廣泛應用于醫(yī)保準入、藥品價格談判、醫(yī)保報銷等衛(wèi)生決策中，比如英國作為開展衛(wèi)生技術(shù)評估最早的國家之一，其國家健康與臨床優(yōu)化研究所（NICE）通過開展衛(wèi)生技術(shù)評估支持政府制定醫(yī)療衛(wèi)生政策和優(yōu)化資源配置，受到廣泛好評。

“英國NICE所產(chǎn)生的證據(jù)，跟納入報銷范圍的證據(jù)采納是一一對應的，整個證據(jù)評估過程中也做到了公平、公正、透明，相關的報告可以在NICE的網(wǎng)站查閱，接受公眾監(jiān)督?！狈接钫f，不管是藥物經(jīng)濟學評估還是衛(wèi)生技術(shù)評估，我國起步相對比較晚，仍待進一步完善。

方宇亦表示，藥品獲批上市后或者醫(yī)保準入后長期的療效、安全性如何，需要在真實世界當中進一步觀察和驗證，真實世界研究是對確定性實驗的補充，可以回答藥品在實際應用場景當中的真實療效、以及安全性等問題。