來源：市場資訊

（來源：求實藥社）

10 月 9 日，CDE 官網(wǎng)顯示，正大天晴/首藥控股 1 類新藥TQ-B3234 膠囊擬納入突破性治療品種，用于治療伴有癥狀、不能手術(shù)的 I 型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）相關(guān)的成人叢狀神經(jīng)纖維瘤。

TQ-B3234 是一款選擇性 MEK1/2 抑制劑，主要通過對 MEK 蛋白的抑制作用，影響 MAPK 通路，抑制細胞增殖。

在 2025 年 ASCO 大會上，一項評價 TQ-B3234 在 NF1 成人患者中安全性、耐受性及有效性的開放性 I 期試驗結(jié)果被公布。

截至 2024 年 9 月 30 日，共納入 40 名成年患者，其中 31 名叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）患者、7 名皮膚型神經(jīng)纖維瘤（cNF）患者和 2 名惡性周圍神經(jīng)鞘腫瘤（MPNST）。劑量分布如下：5 mg 劑量 4 名、10 mg 劑量 1 名、15 mg 劑量 3 名、50 mg 劑量 24 名、70 mg 劑量 5 名和 100 mg 劑量 3 名。

療效方面，在 30 名至少接受過一次腫瘤評估的 NF1-PN 患者中，29 名患者（96.7%）出現(xiàn)腫瘤縮小，11 名患者（36.7%）根據(jù) REiNS 標準獲得部分緩解（PR），腫瘤縮小幅度最大為 37.7%。對于 6 名至少接受過一次腫瘤評估的 cNF 患者，所有 6 名患者（100%）均出現(xiàn)腫瘤縮小，最大縮小幅度為 85.2%。

安全性方面，一名患者（cNF 病例）在劑量遞增階段使用 100 mg 劑量時出現(xiàn)劑量限制性毒性 (DLT)，表現(xiàn)為 G3 腹瀉（16.7%）。

經(jīng)過中位 12 個月的隨訪，在 39 名患者（97.5%）中觀察到治療中出現(xiàn)的不良事件 (TEAE)，其中大多數(shù)為 1 級或 2 級。17.5% 的患者報告了 3 級 TEAE；劑量減少的主要原因（15.0%）TEAE 包括痤瘡樣皮疹、腹瀉和水腫。研究期間無死亡病例。

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