今年6月17日，F(xiàn)DA宣布推出專員國家優(yōu)先審查代金券（CNPV）試點(diǎn)計(jì)劃，旨在加快符合美國關(guān)鍵國家衛(wèi)生優(yōu)先事項(xiàng)的產(chǎn)品的藥物審查流程，將審查時間從10-12個月縮短到僅1-2個月。近日，F(xiàn)DA公布了首批進(jìn)入試點(diǎn)計(jì)劃的“特批藥物名單”，涉及9款藥物。

首批進(jìn)入FDA CNPV試點(diǎn)計(jì)劃的特批藥物名單

Pergoveris（促卵泡素α+促黃體激素α）

Pergoveris是默克推出的一款復(fù)方藥物，其中重組人促卵泡激素（FSH）和重組人促黃體生成素（LH）的組成比例為2:1，旨在模擬生殖生理學(xué)，支持女性卵泡發(fā)育直至排卵和成熟，從而幫助解決復(fù)雜的生育問題。該藥物于2007年在歐洲獲批上市，迄今為止已在74個國家和地區(qū)上市。

為擴(kuò)大生育治療機(jī)會，默克在美國和加拿大的醫(yī)療保健業(yè)務(wù)公司EMD Serono還在近日與美國政府達(dá)成了協(xié)議，為超過1000萬難以生育的美國女性擴(kuò)大獲得其體外受精（IVF）療法組合的使用范圍。作為協(xié)議的一部分，EMD Serono將以大幅降低的價格向符合條件的處方患者提供Gonal-f（促卵泡激素α）、Ovidrel（絨毛膜促性腺激素α）和Cetrotide（注射用醋酸西曲瑞克）。當(dāng)以上三種產(chǎn)品都應(yīng)用于典型的試管嬰兒方案時，患者將獲得標(biāo)價84%的折扣。

替利珠單抗（Teplizumab）

替利珠單抗是賽諾菲收購Provention Bio獲得的一款CD3單抗，已在美國（商品名：Tzield）和中國（商品名：特瑞可）獲批用于延緩8歲及以上兒童和成人1型糖尿病患者從2期進(jìn)展至3期的速度。II期TN-10研究數(shù)據(jù)顯示，僅僅一個14天療程的替利珠單抗治療就能夠?qū)⒒颊叩募膊∵M(jìn)展時間推遲兩年。

近期，賽諾菲基于III期PROTECT研究的積極數(shù)據(jù)向FDA遞交了替利珠單抗的補(bǔ)充生物制品許可申請（sBLA），用于延緩新診斷為1型糖尿病3期的8歲及以上兒童和成人患者的疾病繼續(xù)進(jìn)展的速度。該研究結(jié)果顯示，兩個12天療程的替利珠單抗治療可以顯著降低患者的C肽（內(nèi)源性胰島素分泌的標(biāo)志物，反映胰島β細(xì)胞功能）水平的下降速度，并且有94.9%的患者維持了有臨床意義的峰值C肽水平（≥0.2pmol/mL）。

Cytisinicline（金雀花堿）

Cytisinicline是Achieve Life Sciences推出的一款小分子藥物，于2017年在歐洲獲批上市（商品名：Tabex），用于治療尼古丁成癮（戒煙）。III期ORCA系列研究結(jié)果顯示，在6周療程內(nèi)，Cytisinicline（3mg，每日3次）組對于尼古丁的連續(xù)戒斷率顯著高于安慰劑組（25.3% vs 4.4%），戒煙率也顯著高于安慰劑組（14.8% vs 6.0%）。

DB-OTO

DB-OTO是再生元開發(fā)的一款基因療法，旨在通過選擇性增強(qiáng)攜帶耳畸蛋白（otoferlin，OTOF）編碼基因突變患者的功能性O(shè)TOF表達(dá)水平，使耳朵能夠?qū)⒙曇魝鬟f到大腦，從而促進(jìn)聽覺恢復(fù)。耳畸蛋白在內(nèi)耳毛細(xì)胞的囊泡釋放和信號轉(zhuǎn)導(dǎo)方面起到重要作用。

I/II期CHORD研究數(shù)據(jù)顯示，幾乎所有（11/12）攜帶OTOF基因突變的重度遺傳性聽力損失患者在接受DB-OTO治療后都實(shí)現(xiàn)了具有臨床意義的聽力改善，其中3例患者達(dá)到了正常聽力水平。

塞奈吉明（Cenegermin）

塞奈吉明是Dompé Farmaceutici開發(fā)的一種重組人神經(jīng)生長因子（NGF），其滴眼液于2017年、2018年和2020年分別在歐洲（商品名：Sentinel）、美國（商品名：Oxervate）和中國（商品名：歐適維）獲批上市，用于治療神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎。

此次，Dompé Farmaceutici推出的是塞奈吉明的鼻內(nèi)給藥制劑，旨在繞過血腦屏障來治療非動脈炎性前缺血性視神經(jīng)病變（NAION）。

視神經(jīng)病變是由視神經(jīng)損傷引起的疾病，由于損傷、炎癥、血流異?；蜻z傳和退行性因素而破壞了從視網(wǎng)膜到大腦的視覺信號。結(jié)果是進(jìn)行性或突然的視力喪失，通常影響中央或周邊視力、顏色辨別力，嚴(yán)重時會導(dǎo)致永久性失明。NAION是50歲以上人群急性視神經(jīng)損傷和視神經(jīng)病變的最常見原因。確切發(fā)病原因尚不完全清楚，但常見的危險因素包括糖尿病、高血壓、高膽固醇和吸煙。目前尚無療法可以逆轉(zhuǎn)NAION患者的視力喪失或預(yù)防惡化。

RMC-6236（daraxonrasib）

RMC-6236是Revolution Medicines開發(fā)的一款靶向RAS的口服、非共價、多選擇性抑制劑，于2022年進(jìn)入臨床階段。

I期研究數(shù)據(jù)顯示，攜帶KRAS G12X突變的胰腺導(dǎo)管癌（PDAC）患者接受RMC-6236作為二線治療后，客觀緩解率（ORR）為29%，疾病控制率（DCR）為91%，中位無進(jìn)展生存期（PFS）為8.5個月，中位總生存期（OS）為14.5個月 ，OS達(dá)到6個月的患者比例為89%；攜帶任何RAS突變的PDAC患者接受RMC-6236作為二線治療后，中位PFS為7.6個月，中位OS為14.5個月，OS達(dá)到6個月的患者比例為91%。

今年5月，為推進(jìn)RMC-6236的全球開發(fā)和商業(yè)化，Revolution Medicines與Royalty Pharma達(dá)成合作，獲得20億美元靈活資金。據(jù)該公司透露，針對PDAC的全球III期RASolve 302研究有望在2026年讀出數(shù)據(jù)。

PDAC及其變體是最常見的一種胰腺癌類型，約占所有胰腺癌病例的92%。據(jù)統(tǒng)計(jì)，美國PDAC患者的5年生存率僅有3%。顯然，這類患者極為需要有效的治療藥物，但目前治療選擇有限，且藥物研發(fā)成功率低。

Bitopertin

Bitopertin是Disc Medicine開發(fā)的一款甘氨酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白1（GlyT1）抑制劑，旨在調(diào)節(jié)血紅素生物合成?；趦身?xiàng)II期研究（BEACON和AURORA）的積極結(jié)果，該公司在今年9月向FDA遞交了Bitopertin用于治療紅細(xì)胞生成性原卟啉?。‥PP）的新藥上市申請（NDA）。兩項(xiàng)研究均顯示，Bitopertin可以顯著降低有毒光活性中間體原卟啉IX（PPIX）的水平。

EPP，包括X連鎖原卟啉癥（XLP），是一種罕見的、使人衰弱且可能危及生命的疾病，由影響血紅素生物合成的突變引起，導(dǎo)致PPIX水平升高。當(dāng)患者暴露在陽光下時，這會引起嚴(yán)重的反應(yīng)，其特征是難以忍受的疼痛、水腫、燒灼感以及潛在的起泡和毀容。PPIX還會在肝膽系統(tǒng)中積聚，可導(dǎo)致20-30%的患者出現(xiàn)膽結(jié)石、膽汁淤積和肝損傷等并發(fā)癥，在極端情況下會導(dǎo)致肝功能衰竭。

氯胺酮

氯胺酮是一種NMDA受體拮抗劑，最早于1970年上市，可用于全身麻醉。

Augmentin XR（阿莫西林+克拉維酸）

Augmentin XR是葛蘭素史克（GSK）推出的一款復(fù)方緩釋片劑，包含阿莫西林和克拉維酸兩種活性成分，于2002年在美國獲批上市，可用于抗菌治療。除了緩釋片劑，GSK還推出了含有這兩種活性成分的注射液和干混懸劑。

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